Gen- und Zelltherapien: Science Fiction oder Realität?

Rund 300 Gen- und Zelltherapien befinden sich in der Entwicklung, wie der amerikanische Verband der forschenden Arzneimittelhersteller PhRMA berichtet. Sie könnten die Behandlung zahlreicher Erkrankungen – von Alzheimer bis Krebs – grundlegend verändern und sind das Ergebnis „jahrelanger bahnbrechender Forschung“.

„Diese Ansätze sind nicht länger im Bereich Science Fiction angesiedelt, sondern sie sind vielmehr reale Wissenschaft, bei der Zellen und Gewebe so verändert werden können, dass gesunde, funktionale Organe wachsen und kranke ersetzen; bei der neue Gene in den Körper eingeführt werden können, um Krankheiten zu bekämpfen; und bei der adulte Stammzellen Ersatz generieren können für Zellen, die Unfällen oder Krankheiten zum Opfer gefallen sind.“ Dies sind die Worte von Dr. Scott Gottlieb von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA. Und Tatsache: Ein Bericht des Verbandes PhRMA zeigt, wie viel sich im Bereich der Gen- und Zelltherapien momentan tut. Demnach befinden sich fast 300 Arzneimittelkandidaten gegen eine Vielzahl an Erkrankungen in den Entwicklungspipelines; sie sind entweder in den Phasen I bis III klinischer Studien oder stehen kurz vor einer möglichen FDA-Zulassung (s. Grafik).

© Gernot Krautberger - stock.adobe.com
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Die FDA rechnet damit, dass sie ab dem Jahr 2025 zwischen 10 und 20 neue Gen- oder Zelltherapien pro Jahr zulassen wird. Mit Blick auf die Pipeline hat die US-Behörde beschlossen, bereits jetzt 50 zusätzliche klinische Gutachter einzustellen: „Wir glauben, dass diese Therapien ein enormes Potenzial beinhalten, um einige der hartnäckigsten Krankheiten zu behandeln“, erklärte FDA-Chef Scott Gottlieb. Woher dieser Forschungsboom kommt? „Das Verständnis […] von den grundlegenden biologischen Mechanismen menschlicher Erkrankungen hat vielversprechende neue Wege für Therapiefortschritte eröffnet, während bahnbrechende, innovative Technologien […] die Grenzen der Forschung geweitet haben“, erklärt PhRMA in einem Bericht.

Gen- und Zelltherapien für zahlreiche Erkrankungen

Ein Großteil der Zell- und Gentherapien ist für Tumore in der Entwicklung – aber nicht nur. Auch für Alzheimer, Diabetes oder seltene Erberkrankungen wie Morbus Stargardt – hier kommt es zu einer rapiden Verschlechterung des zentralen Sehvermögens – werden Wirkstoffe erforscht.

Ebenso gibt es Hoffnung für Patienten, bei denen – meist aufgrund eines Gendefekts – die Blutgerinnung gestört ist: Sowohl für den Typ „Hämophilie A“ als auch für „Hämophilie B“ sind Therapien in der Entwicklung, bei denen z.B. mit Hilfe eines Virus eine gesunde Kopie des defekten Gens in der Körper transportiert wird. Die Deutsche Hämophiliegesellschaft erklärt zu dem Thema: „Die Zukunftsvision ist die Heilung der Hämophilie durch Gentherapie.“

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