Herausforderung angenommen: Arzneimittelentwicklung für seltene Erkrankungen
Vor fast 140 Jahren wurde sie zum ersten Mal beschrieben: die Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH). Doch es hat lange gedauert, bis Forscher genug über die zugrundeliegenden Krankheitsmechanismen verstanden hatten, um eine spezifische Therapie entwickeln zu können. So wie bei der PNH ist es meistens bei seltenen Erkrankungen: Es sind nur wenige Patienten betroffen; das Wissen ist begrenzt. Im Interview spricht Graham Skarnvad, General Manager bei Alexion Pharma Germany, über die besonderen Herausforderungen, mit denen die Arzneimittelentwicklung konfrontiert ist.
