Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen: Mythen – und was dahintersteckt
Seit dem Jahr 2000 tut sich viel in der Arzneimittelentwicklung gegen seltene und sehr seltene Erkrankungen. Möglich macht das der wissenschaftliche Fortschritt. Möglich gemacht hat das aber auch ein regulatorischer Eingriff. Die EU hat mit der Verordnung EG 141/2000 die Rahmenbedingungen geschaffen, dass sich die Entwicklung solcher Therapien auch für privat organisierte Unternehmen refinanzieren lässt. Die Verordnung ist ein Erfolg: Noch nie gab es so viele Medikamente, noch nie wurde so viel erforscht, noch nie waren die Pipelines so voll. Trotzdem hagelt es immer wieder Kritik. Doch was ist dran? Ein Faktencheck.
