2018 war eine Premiere: Gleich zwei so genannte CAR-T-Zelltherapien wurden in Europa zugelassen. Es ist eine neue Art der Krebsbekämpfung und Hoffnung für Patient:innen mit Lymphomen im fortgeschrittenen Stadium. Wie hat sich die neue Therapie in der Versorgung etabliert? Eine Studie gibt Aufschluss.
Vor zehn Jahren war CRISPR nur Fachleuten ein Begriff – heute ist die Gen-Schere ein wichtiges und weltweit bekanntes Instrument der biomedizinischen Forschung. Über den aktuellen Stand dieser Forschung haben wir mit Prof. Dr. Selim Corbacioglu gesprochen, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation am Universitätsklinikum Regensburg.
Am 23. November 2020 ging es offiziell los: Unter dem Titel „ARDAT“ haben sich 34 akademische, gemeinnützige und private Organisationen aus zehn Ländern zu einem gemeinsamen, europäischen Forschungsprojekt zusammengetan. Ihr Ziel: die Forschung und Entwicklung von viralen Gen- und Zelltherapien zu beschleunigen.
Zunehmend mehr Gen- und Zelltherapien befinden sich in der Forschung und Entwicklung. Auf ihnen liegen große Hoffnungen: Krankheiten wie seltene Krebsarten, für die es bislang keine Therapien gibt, könnten behandelbar oder heilbar werden; sie könnten zudem das Management häufigerer Leiden wie HIV oder Alzheimer auf den Kopf stellen. Als eine „neue Ära der Medizin“ bezeichnen die beiden US-amerikanischen Pharmazeutinnen Adrienne Brennan und Marcie Morris das. In einem Bericht haben sie sich angeschaut, welche Herausforderungen diese innovativen Therapieansätze mit sich bringen.
Es ist eine atemberaubende Entwicklung: Noch bis in die 1960er-Jahre war eine normale Schulzeit für Menschen, die an der schweren Verlaufsform der Hämophilie litten, kaum möglich. Schwere Einblutungen in Gelenken und Muskulatur führten zu Fehlzeiten und Aufenthalten im Krankenhaus. Manche besuchten Internate, die eigens für Hämophilie-Betroffene eingerichtet wurden. Jahrzehntelang war eine Blutspende von nahen Verwandten oft die einzige Behandlungsoption. Erst Ende der 1960er-Jahre wurde das Leben der Patienten und Patientinnen deutlich einfacher. Denn von da an gab es Gerinnungsfaktorkonzentrate, die ab den 1970er-Jahren nicht mehr von Ärzten und Ärztinnen verabreicht werden mussten, sondern von den Betroffenen selbst gespritzt werden konnten – im Rahmen der sogenannten „ärztlich kontrollierten Heimselbstbehandlung für Bluter“. In den 1990er Jahren kamen erstmals gentechnisch hergestellte Faktorenkonzentrate auf den Markt. Heute gibt es zudem Konzentrate, die für eine stabile Blutgerinnung sorgen und einen so genannten biphasischen Antikörper, der den Gerinnungsfaktor VIII ersetzt und unter die Haut injiziert wird. Und: Es werden Gentherapien entwickelt, von denen sich viele nicht nur eine Kontrolle ihrer Erkrankung, sondern Heilung erhoffen. Wie realistisch diese Hoffnungen sind und was man über die „Bluter-Krankheit“ sonst noch wissen sollte, darüber haben wir mit Dr. Georg Goldmann gesprochen, Oberarzt am Hämophiliezentrum in Bonn.
Es ist nur eine einzige Infusion mit gentechnisch veränderten Zellen, doch sie macht vielen Krebspatienten neue Hoffnung: die CAR-T-Zelltherapie. Die Pharma Fakten-Redaktion hat mit zwei Spezialisten von der Universitätsklinik Köln gesprochen, die sich mit dieser vergleichsweise neuen Therapieform hervorragend auskennen: Prof. Peter Borchmann ist Oberarzt der Klinik I für Innere Medizin und leitet dort den klinischen Schwerpunkt maligne Lymphome. Prof. Florian Kron ist als Gesundheitsökonom im Management der Klinik I für Innere Medizin tätig und außerdem Geschäftsführer der VITIS Healthcare Group.
„Die meisten der weltweit durchgeführten Gentherapie-Studien adressieren Krebserkrankungen (67 %)“, heißt es im Biotech-Report 2020, den die Strategieberatung Boston Consulting Group (BCG) für den Verband der forschenden Pharma-Unternehmen bio (vfa bio) erarbeitet hat. An zweiter Stelle stehen monogenetische Erbkrankheiten – die oft schon Kinder betreffen.
Von Krebs über Alzheimer, bis hin zu Augen-, Atemwegs- und Bluterkrankungen: Laut eines Berichts des amerikanischen Pharmaverbands PhRMA sind 362 Gen- und Zelltherapien zur Behandlung von zahlreichen Krankheiten in Entwicklung. Sie sind das Ergebnis eines enormen wissenschaftlichen Fortschritts.
Die europäische Arzneimittelagentur EMA und ihr amerikanischer Pendant FDA haben seit 2016 insgesamt sechs Gentherapien zugelassen. Weitere Vertreter sind in der Entwicklung. Doch noch ist viel zu tun, „um die Herausforderungen, die diese neue Medikamentenklasse mit sich bringt, zu überwinden und ihr volles therapeutisches Potenzial zu realisieren“, schreiben Wissenschaftlerinnen im Fachmagazin „The New England Journal of Medicine“.
Die Erwartungen an die sogenannten „Advanced Therapies“ (AT) sind hoch: Gemeint sind Gen- und Zelltherapeutika sowie biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte. „ATs sollen effizientere Behandlungsoptionen bereitstellen und derzeit unheilbare Krankheiten therapieren“, schreibt IQVIA. Daten des Beratungsunternehmens zeigen: Diese Hoffnung spiegelt sich in intensiven Forschungstätigkeiten der pharmazeutischen Industrie wider.
2018 war eine Premiere: Gleich zwei so genannte CAR-T-Zelltherapien wurden in Europa zugelassen. Es ist eine neue Art der Krebsbekämpfung und Hoffnung für Patient:innen mit Lymphomen im fortgeschrittenen Stadium. Wie hat sich die neue Therapie in der Versorgung etabliert? Eine Studie gibt Aufschluss.
Vor zehn Jahren war CRISPR nur Fachleuten ein Begriff – heute ist die Gen-Schere ein wichtiges und weltweit bekanntes Instrument der biomedizinischen Forschung. Über den aktuellen Stand dieser Forschung haben wir mit Prof. Dr. Selim Corbacioglu gesprochen, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation am Universitätsklinikum Regensburg.
Am 23. November 2020 ging es offiziell los: Unter dem Titel „ARDAT“ haben sich 34 akademische, gemeinnützige und private Organisationen aus zehn Ländern zu einem gemeinsamen, europäischen Forschungsprojekt zusammengetan. Ihr Ziel: die Forschung und Entwicklung von viralen Gen- und Zelltherapien zu beschleunigen.
Zunehmend mehr Gen- und Zelltherapien befinden sich in der Forschung und Entwicklung. Auf ihnen liegen große Hoffnungen: Krankheiten wie seltene Krebsarten, für die es bislang keine Therapien gibt, könnten behandelbar oder heilbar werden; sie könnten zudem das Management häufigerer Leiden wie HIV oder Alzheimer auf den Kopf stellen. Als eine „neue Ära der Medizin“ bezeichnen die beiden US-amerikanischen Pharmazeutinnen Adrienne Brennan und Marcie Morris das. In einem Bericht haben sie sich angeschaut, welche Herausforderungen diese innovativen Therapieansätze mit sich bringen.
Es ist eine atemberaubende Entwicklung: Noch bis in die 1960er-Jahre war eine normale Schulzeit für Menschen, die an der schweren Verlaufsform der Hämophilie litten, kaum möglich. Schwere Einblutungen in Gelenken und Muskulatur führten zu Fehlzeiten und Aufenthalten im Krankenhaus. Manche besuchten Internate, die eigens für Hämophilie-Betroffene eingerichtet wurden. Jahrzehntelang war eine Blutspende von nahen Verwandten oft die einzige Behandlungsoption. Erst Ende der 1960er-Jahre wurde das Leben der Patienten und Patientinnen deutlich einfacher. Denn von da an gab es Gerinnungsfaktorkonzentrate, die ab den 1970er-Jahren nicht mehr von Ärzten und Ärztinnen verabreicht werden mussten, sondern von den Betroffenen selbst gespritzt werden konnten – im Rahmen der sogenannten „ärztlich kontrollierten Heimselbstbehandlung für Bluter“. In den 1990er Jahren kamen erstmals gentechnisch hergestellte Faktorenkonzentrate auf den Markt. Heute gibt es zudem Konzentrate, die für eine stabile Blutgerinnung sorgen und einen so genannten biphasischen Antikörper, der den Gerinnungsfaktor VIII ersetzt und unter die Haut injiziert wird. Und: Es werden Gentherapien entwickelt, von denen sich viele nicht nur eine Kontrolle ihrer Erkrankung, sondern Heilung erhoffen. Wie realistisch diese Hoffnungen sind und was man über die „Bluter-Krankheit“ sonst noch wissen sollte, darüber haben wir mit Dr. Georg Goldmann gesprochen, Oberarzt am Hämophiliezentrum in Bonn.
Es ist nur eine einzige Infusion mit gentechnisch veränderten Zellen, doch sie macht vielen Krebspatienten neue Hoffnung: die CAR-T-Zelltherapie. Die Pharma Fakten-Redaktion hat mit zwei Spezialisten von der Universitätsklinik Köln gesprochen, die sich mit dieser vergleichsweise neuen Therapieform hervorragend auskennen: Prof. Peter Borchmann ist Oberarzt der Klinik I für Innere Medizin und leitet dort den klinischen Schwerpunkt maligne Lymphome. Prof. Florian Kron ist als Gesundheitsökonom im Management der Klinik I für Innere Medizin tätig und außerdem Geschäftsführer der VITIS Healthcare Group.
„Die meisten der weltweit durchgeführten Gentherapie-Studien adressieren Krebserkrankungen (67 %)“, heißt es im Biotech-Report 2020, den die Strategieberatung Boston Consulting Group (BCG) für den Verband der forschenden Pharma-Unternehmen bio (vfa bio) erarbeitet hat. An zweiter Stelle stehen monogenetische Erbkrankheiten – die oft schon Kinder betreffen.
Von Krebs über Alzheimer, bis hin zu Augen-, Atemwegs- und Bluterkrankungen: Laut eines Berichts des amerikanischen Pharmaverbands PhRMA sind 362 Gen- und Zelltherapien zur Behandlung von zahlreichen Krankheiten in Entwicklung. Sie sind das Ergebnis eines enormen wissenschaftlichen Fortschritts.
Die europäische Arzneimittelagentur EMA und ihr amerikanischer Pendant FDA haben seit 2016 insgesamt sechs Gentherapien zugelassen. Weitere Vertreter sind in der Entwicklung. Doch noch ist viel zu tun, „um die Herausforderungen, die diese neue Medikamentenklasse mit sich bringt, zu überwinden und ihr volles therapeutisches Potenzial zu realisieren“, schreiben Wissenschaftlerinnen im Fachmagazin „The New England Journal of Medicine“.
Die Erwartungen an die sogenannten „Advanced Therapies“ (AT) sind hoch: Gemeint sind Gen- und Zelltherapeutika sowie biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte. „ATs sollen effizientere Behandlungsoptionen bereitstellen und derzeit unheilbare Krankheiten therapieren“, schreibt IQVIA. Daten des Beratungsunternehmens zeigen: Diese Hoffnung spiegelt sich in intensiven Forschungstätigkeiten der pharmazeutischen Industrie wider.
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Die Preise von Arzneimittelinnovationen werden in der Öffentlichkeit häufig mit dem Hinweis auf die (niedrigen) Produktionskosten als völlig überzogen kritisiert. Das ist so, als würde man für die Herstellung einer Zeitung nur Papier und Druck berechnen und nicht die Kosten für die Redaktion, welche die Inhalte erstellt. Ein Kommentar von Florian Martius.
