Schlagwort: Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP)

Bei einer Online-Veranstaltung sprachen Expert:innen des Gesundheitswesens über Chancen und Herausforderungen von Zell- und Gentherapien. Einig waren sich alle: Sie sind ein Gamechanger. Foto: ©iStock.com/metamorworks

Zell- und Gentherapien: Aufbruch in eine neue Ära

Sie sind ein Gamechanger: Sie können Patient:innen mit schweren Erkrankungen, für die es kaum mehr Hoffnung gab, neue Behandlungsoptionen eröffnen. Die Rede ist von Zell- und Gentherapien – etwa in Form von sogenannten „CAR-T-Zellen“, die bei bestimmten Blutkrebsformen zum Einsatz kommen. Doch derartige Innovationen bringen auch große Herausforderungen mit sich – wenn es etwa um die Frage geht, wie sie ans Krankenbett gelangen. Darüber sprachen mehrere Fachleute aus dem Gesundheitswesen bei einer Onlineveranstaltung des LAWG Deutschland e.V. – ein Verein, dem weltweit agierende, forschungsorientierte Arzneimittelunternehmen angehören.

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Gentherapie: Science-Fiction wird Realität

„Gesunde“ Gene in den Körper einschleusen, um damit Krankheiten dauerhaft zu behandeln, die auf fehlerhaften Genen basieren: Diese Vision hegt die Menschheit schon seit Jahrzehnten. Lange war sie allerdings nur Teil von Science-Fiction. Heute ist sie in der Realität angekommen. Mit Dr. Tatjana Gabbert, Kinderärztin und Senior Medical Advisor Gene Therapy beim forschenden Pharmaunternehmen Pfizer, haben wir uns auf eine medizinische Zeitreise begeben. Sie weiß: Das Potenzial innovativer Gentherapien ist groß – sie könnten zu einem „Game Changer“ in der Behandlung einiger Krankheiten werden.

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Im Jahr 2022 rechnet der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) mit mehr als 45 Medikamenten mit einem neuen Wirkstoff. Foto: ©iStock.com/Zerbor

vfa-Prognose 2022: Mehr als 45 neue Medikamente erwartet

Im kommenden Jahr rechnet der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) mit mehr als 45 Medikamenten mit einem neuen Wirkstoff. Das geht aus dem „Innovationsausblick“ hervor, den der Verband veröffentlicht hat. Damit dürfte auch 2022 ein Rekordjahr werden: Im Jahr 2021 hatten forschende Unternehmen 46 Medikamente bzw. Impfstoffe eingeführt.

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Mit Zelltherapien Diabetes Typ 1 bekämpfen? Dahinter steht die Hoffnung  die Erkrankung endlich an den Ursachen angreifen zu können. Foto: ©iStock.com/designer491

Diabetes Typ 1: Arzneimittelforschung auf der Suche nach dem Durchbruch

Patient:innen mit Diabetes Typ 1 sind lebenslang darauf angewiesen, ihre Krankheit mit Insulin in Schach zu halten. Die Forschung mit Zelltherapien könnte das vielleicht eines Tages ändern. Die Vision ist, die durch das Immunsystem zerstörten Zellen durch transplantierte Zellen zu ersetzen, die in der Lage sind, den Blutzuckerspiegel zu überwachen und darauf zu reagieren, indem sie Insulin produzieren. Das wäre ein Durchbruch – erste klinische Studien sind angelaufen. Ein Gespräch mit Dr. Felicia Pagliuca, Harvard-Absolventin und Leiterin des Forschungsprogramms „Typ 1-Diabetes“ beim US-Unternehmen Vertex Pharmaceuticals.

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Weltweit wurden in den vergangenen fünf Jahren 64 neuartige Krebsmedikamente auf den Markt gebracht. Die Forschung läuft auf Hochtouren. Foto: ©iStock.com/gorodenkoff (Gorodenkoff Productions OU)

Krebs-Therapie: Die Innovationswelle ist ungebrochen

Weltweit wurden in den vergangenen fünf Jahren 64 neuartige Krebsmedikamente auf den Markt gebracht. Das geht aus einem Bericht der Forschungseinrichtung „IQVIA Institute for Human Data Science“ hervor. Er zeigt: Die Behandlung von bösartigen Tumoren wird immer zielgerichteter, immer präziser. Die Forschung läuft auf Hochtouren. Er zeigt aber auch: Die COVID-19-Pandemie hat die Versorgung vieler Patient:innen verschlechtert.

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Erste CAR-T-Zelltherapien zur Behandlung verschiedener Blutkrebsarten wurden in Europa 2018 zugelassen. Wie sind sie in der Versorgung angekommen? Eine Studie gibt Aufschluss. Foto: ©iStock.com/wildpixel

Studie: Die CAR-T-Zelltherapie gegen Krebs etabliert sich

2018 war eine Premiere: Gleich zwei so genannte CAR-T-Zelltherapien wurden in Europa zugelassen. Es ist eine neue Art der Krebsbekämpfung und Hoffnung für Patient:innen mit Lymphomen im fortgeschrittenen Stadium. Wie hat sich die neue Therapie in der Versorgung etabliert? Eine Studie gibt Aufschluss.

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Die CRISPR-Forschung verzeichnet rasante Fortschritte – welche das sind  erklärt der CRISPR-Experte Prof. Dr. Selim Corbacioglu im Interview. Foto: ©iStock.com/Shutter2U

CRISPR: Ein geniales Werkzeug

Vor zehn Jahren war CRISPR nur Fachleuten ein Begriff – heute ist die Gen-Schere ein wichtiges und weltweit bekanntes Instrument der biomedizinischen Forschung. Über den aktuellen Stand dieser Forschung haben wir mit Prof. Dr. Selim Corbacioglu gesprochen, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation am Universitätsklinikum Regensburg.

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34 Organisationen verteilt über zehn Länder: Ein europäisches Forschungsprojekt will die Entwicklung von Gen- und Zelltherapien beschleunigen. Foto: ©iStock.com/metamorworks

Gen- und Zelltherapien: Gemeinsam forschen, lernen, verstehen

Am 23. November 2020 ging es offiziell los: Unter dem Titel „ARDAT“ haben sich 34 akademische, gemeinnützige und private Organisationen aus zehn Ländern zu einem gemeinsamen, europäischen Forschungsprojekt zusammengetan. Ihr Ziel: die Forschung und Entwicklung von viralen Gen- und Zelltherapien zu beschleunigen.

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Bei einer Online-Veranstaltung sprachen Expert:innen des Gesundheitswesens über Chancen und Herausforderungen von Zell- und Gentherapien. Einig waren sich alle: Sie sind ein Gamechanger. Foto: ©iStock.com/metamorworks

Gen- und Zelltherapien: „Eine neue Ära der Medizin“

Zunehmend mehr Gen- und Zelltherapien befinden sich in der Forschung und Entwicklung. Auf ihnen liegen große Hoffnungen: Krankheiten wie seltene Krebsarten, für die es bislang keine Therapien gibt, könnten behandelbar oder heilbar werden; sie könnten zudem das Management häufigerer Leiden wie HIV oder Alzheimer auf den Kopf stellen. Als eine „neue Ära der Medizin“ bezeichnen die beiden US-amerikanischen Pharmazeutinnen Adrienne Brennan und Marcie Morris das. In einem Bericht haben sie sich angeschaut, welche Herausforderungen diese innovativen Therapieansätze mit sich bringen.

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Menschen  die an der „Bluter-Krankheit“ Hämophilie leiden  setzen große Hoffnungen auf neue Gentherapien – warum das so ist  darüber haben wir mit Dr. Georg Goldmann vom Hämophiliezentrum in Bonn gesprochen. Foto: ©iStock.com/BlindTurtle

„Gentherapie bei Hämophilie: Viele sagen, sie wollen das unbedingt machen“

Es ist eine atemberaubende Entwicklung: Noch bis in die 1960er-Jahre war eine normale Schulzeit für Menschen, die an der schweren Verlaufsform der Hämophilie litten, kaum möglich. Schwere Einblutungen in Gelenken und Muskulatur führten zu Fehlzeiten und Aufenthalten im Krankenhaus. Manche besuchten Internate, die eigens für Hämophilie-Betroffene eingerichtet wurden. Jahrzehntelang war eine Blutspende von nahen Verwandten oft die einzige Behandlungsoption. Erst Ende der 1960er-Jahre wurde das Leben der Patienten und Patientinnen deutlich einfacher. Denn von da an gab es Gerinnungsfaktorkonzentrate, die ab den 1970er-Jahren nicht mehr von Ärzten und Ärztinnen verabreicht werden mussten, sondern von den Betroffenen selbst gespritzt werden konnten – im Rahmen der sogenannten „ärztlich kontrollierten Heimselbstbehandlung für Bluter“. In den 1990er Jahren kamen erstmals gentechnisch hergestellte Faktorenkonzentrate auf den Markt. Heute gibt es zudem Konzentrate, die für eine stabile Blutgerinnung sorgen und einen so genannten biphasischen Antikörper, der den Gerinnungsfaktor VIII ersetzt und unter die Haut injiziert wird. Und: Es werden Gentherapien entwickelt, von denen sich viele nicht nur eine Kontrolle ihrer Erkrankung, sondern Heilung erhoffen. Wie realistisch diese Hoffnungen sind und was man über die „Bluter-Krankheit“ sonst noch wissen sollte, darüber haben wir mit Dr. Georg Goldmann gesprochen, Oberarzt am Hämophiliezentrum in Bonn.

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Bei einer Online-Veranstaltung sprachen Expert:innen des Gesundheitswesens über Chancen und Herausforderungen von Zell- und Gentherapien. Einig waren sich alle: Sie sind ein Gamechanger. Foto: ©iStock.com/metamorworks

Zell- und Gentherapien: Aufbruch in eine neue Ära

Sie sind ein Gamechanger: Sie können Patient:innen mit schweren Erkrankungen, für die es kaum mehr Hoffnung gab, neue Behandlungsoptionen eröffnen. Die Rede ist von Zell- und Gentherapien – etwa in Form von sogenannten „CAR-T-Zellen“, die bei bestimmten Blutkrebsformen zum Einsatz kommen. Doch derartige Innovationen bringen auch große Herausforderungen mit sich – wenn es etwa um die Frage geht, wie sie ans Krankenbett gelangen. Darüber sprachen mehrere Fachleute aus dem Gesundheitswesen bei einer Onlineveranstaltung des LAWG Deutschland e.V. – ein Verein, dem weltweit agierende, forschungsorientierte Arzneimittelunternehmen angehören.

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Gentherapie: Science-Fiction wird Realität

„Gesunde“ Gene in den Körper einschleusen, um damit Krankheiten dauerhaft zu behandeln, die auf fehlerhaften Genen basieren: Diese Vision hegt die Menschheit schon seit Jahrzehnten. Lange war sie allerdings nur Teil von Science-Fiction. Heute ist sie in der Realität angekommen. Mit Dr. Tatjana Gabbert, Kinderärztin und Senior Medical Advisor Gene Therapy beim forschenden Pharmaunternehmen Pfizer, haben wir uns auf eine medizinische Zeitreise begeben. Sie weiß: Das Potenzial innovativer Gentherapien ist groß – sie könnten zu einem „Game Changer“ in der Behandlung einiger Krankheiten werden.

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Im Jahr 2022 rechnet der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) mit mehr als 45 Medikamenten mit einem neuen Wirkstoff. Foto: ©iStock.com/Zerbor

vfa-Prognose 2022: Mehr als 45 neue Medikamente erwartet

Im kommenden Jahr rechnet der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) mit mehr als 45 Medikamenten mit einem neuen Wirkstoff. Das geht aus dem „Innovationsausblick“ hervor, den der Verband veröffentlicht hat. Damit dürfte auch 2022 ein Rekordjahr werden: Im Jahr 2021 hatten forschende Unternehmen 46 Medikamente bzw. Impfstoffe eingeführt.

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Mit Zelltherapien Diabetes Typ 1 bekämpfen? Dahinter steht die Hoffnung  die Erkrankung endlich an den Ursachen angreifen zu können. Foto: ©iStock.com/designer491

Diabetes Typ 1: Arzneimittelforschung auf der Suche nach dem Durchbruch

Patient:innen mit Diabetes Typ 1 sind lebenslang darauf angewiesen, ihre Krankheit mit Insulin in Schach zu halten. Die Forschung mit Zelltherapien könnte das vielleicht eines Tages ändern. Die Vision ist, die durch das Immunsystem zerstörten Zellen durch transplantierte Zellen zu ersetzen, die in der Lage sind, den Blutzuckerspiegel zu überwachen und darauf zu reagieren, indem sie Insulin produzieren. Das wäre ein Durchbruch – erste klinische Studien sind angelaufen. Ein Gespräch mit Dr. Felicia Pagliuca, Harvard-Absolventin und Leiterin des Forschungsprogramms „Typ 1-Diabetes“ beim US-Unternehmen Vertex Pharmaceuticals.

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Weltweit wurden in den vergangenen fünf Jahren 64 neuartige Krebsmedikamente auf den Markt gebracht. Die Forschung läuft auf Hochtouren. Foto: ©iStock.com/gorodenkoff (Gorodenkoff Productions OU)

Krebs-Therapie: Die Innovationswelle ist ungebrochen

Weltweit wurden in den vergangenen fünf Jahren 64 neuartige Krebsmedikamente auf den Markt gebracht. Das geht aus einem Bericht der Forschungseinrichtung „IQVIA Institute for Human Data Science“ hervor. Er zeigt: Die Behandlung von bösartigen Tumoren wird immer zielgerichteter, immer präziser. Die Forschung läuft auf Hochtouren. Er zeigt aber auch: Die COVID-19-Pandemie hat die Versorgung vieler Patient:innen verschlechtert.

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Erste CAR-T-Zelltherapien zur Behandlung verschiedener Blutkrebsarten wurden in Europa 2018 zugelassen. Wie sind sie in der Versorgung angekommen? Eine Studie gibt Aufschluss. Foto: ©iStock.com/wildpixel

Studie: Die CAR-T-Zelltherapie gegen Krebs etabliert sich

2018 war eine Premiere: Gleich zwei so genannte CAR-T-Zelltherapien wurden in Europa zugelassen. Es ist eine neue Art der Krebsbekämpfung und Hoffnung für Patient:innen mit Lymphomen im fortgeschrittenen Stadium. Wie hat sich die neue Therapie in der Versorgung etabliert? Eine Studie gibt Aufschluss.

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Die CRISPR-Forschung verzeichnet rasante Fortschritte – welche das sind  erklärt der CRISPR-Experte Prof. Dr. Selim Corbacioglu im Interview. Foto: ©iStock.com/Shutter2U

CRISPR: Ein geniales Werkzeug

Vor zehn Jahren war CRISPR nur Fachleuten ein Begriff – heute ist die Gen-Schere ein wichtiges und weltweit bekanntes Instrument der biomedizinischen Forschung. Über den aktuellen Stand dieser Forschung haben wir mit Prof. Dr. Selim Corbacioglu gesprochen, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation am Universitätsklinikum Regensburg.

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34 Organisationen verteilt über zehn Länder: Ein europäisches Forschungsprojekt will die Entwicklung von Gen- und Zelltherapien beschleunigen. Foto: ©iStock.com/metamorworks

Gen- und Zelltherapien: Gemeinsam forschen, lernen, verstehen

Am 23. November 2020 ging es offiziell los: Unter dem Titel „ARDAT“ haben sich 34 akademische, gemeinnützige und private Organisationen aus zehn Ländern zu einem gemeinsamen, europäischen Forschungsprojekt zusammengetan. Ihr Ziel: die Forschung und Entwicklung von viralen Gen- und Zelltherapien zu beschleunigen.

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Bei einer Online-Veranstaltung sprachen Expert:innen des Gesundheitswesens über Chancen und Herausforderungen von Zell- und Gentherapien. Einig waren sich alle: Sie sind ein Gamechanger. Foto: ©iStock.com/metamorworks

Gen- und Zelltherapien: „Eine neue Ära der Medizin“

Zunehmend mehr Gen- und Zelltherapien befinden sich in der Forschung und Entwicklung. Auf ihnen liegen große Hoffnungen: Krankheiten wie seltene Krebsarten, für die es bislang keine Therapien gibt, könnten behandelbar oder heilbar werden; sie könnten zudem das Management häufigerer Leiden wie HIV oder Alzheimer auf den Kopf stellen. Als eine „neue Ära der Medizin“ bezeichnen die beiden US-amerikanischen Pharmazeutinnen Adrienne Brennan und Marcie Morris das. In einem Bericht haben sie sich angeschaut, welche Herausforderungen diese innovativen Therapieansätze mit sich bringen.

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Menschen  die an der „Bluter-Krankheit“ Hämophilie leiden  setzen große Hoffnungen auf neue Gentherapien – warum das so ist  darüber haben wir mit Dr. Georg Goldmann vom Hämophiliezentrum in Bonn gesprochen. Foto: ©iStock.com/BlindTurtle

„Gentherapie bei Hämophilie: Viele sagen, sie wollen das unbedingt machen“

Es ist eine atemberaubende Entwicklung: Noch bis in die 1960er-Jahre war eine normale Schulzeit für Menschen, die an der schweren Verlaufsform der Hämophilie litten, kaum möglich. Schwere Einblutungen in Gelenken und Muskulatur führten zu Fehlzeiten und Aufenthalten im Krankenhaus. Manche besuchten Internate, die eigens für Hämophilie-Betroffene eingerichtet wurden. Jahrzehntelang war eine Blutspende von nahen Verwandten oft die einzige Behandlungsoption. Erst Ende der 1960er-Jahre wurde das Leben der Patienten und Patientinnen deutlich einfacher. Denn von da an gab es Gerinnungsfaktorkonzentrate, die ab den 1970er-Jahren nicht mehr von Ärzten und Ärztinnen verabreicht werden mussten, sondern von den Betroffenen selbst gespritzt werden konnten – im Rahmen der sogenannten „ärztlich kontrollierten Heimselbstbehandlung für Bluter“. In den 1990er Jahren kamen erstmals gentechnisch hergestellte Faktorenkonzentrate auf den Markt. Heute gibt es zudem Konzentrate, die für eine stabile Blutgerinnung sorgen und einen so genannten biphasischen Antikörper, der den Gerinnungsfaktor VIII ersetzt und unter die Haut injiziert wird. Und: Es werden Gentherapien entwickelt, von denen sich viele nicht nur eine Kontrolle ihrer Erkrankung, sondern Heilung erhoffen. Wie realistisch diese Hoffnungen sind und was man über die „Bluter-Krankheit“ sonst noch wissen sollte, darüber haben wir mit Dr. Georg Goldmann gesprochen, Oberarzt am Hämophiliezentrum in Bonn.

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Kommentar

GKV-Reform: Wo bleibt der Ehrgeiz?

Das Bundesgesundheitsministerium (BMG) hat auf 8 Seiten Empfehlungen „für eine stabile, verlässliche und solidarische Finanzierung der gesetzlichen Krankenversicherung“ (GKV) vorgelegt. Dafür, dass es dabei um nichts weniger als eine zentrale Säule unseres Sozialstaates und des gesellschaftlichen Zusammenhalts geht, ist das Papier auffallend unambitioniert. Reformeifer sieht anders aus. Ein Kommentar von Florian Martius.

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