Schlagwort: Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP)

Die CRISPR-Forschung verzeichnet rasante Fortschritte – welche das sind  erklärt der CRISPR-Experte Prof. Dr. Selim Corbacioglu im Interview. Foto: ©iStock.com/Shutter2U

CRISPR: Ein geniales Werkzeug

Vor zehn Jahren war CRISPR nur Fachleuten ein Begriff – heute ist die Gen-Schere ein wichtiges und weltweit bekanntes Instrument der biomedizinischen Forschung. Über den aktuellen Stand dieser Forschung haben wir mit Prof. Dr. Selim Corbacioglu gesprochen, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation am Universitätsklinikum Regensburg.

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34 Organisationen verteilt über zehn Länder: Ein europäisches Forschungsprojekt will die Entwicklung von Gen- und Zelltherapien beschleunigen. Foto: ©iStock.com/metamorworks

Gen- und Zelltherapien: Gemeinsam forschen, lernen, verstehen

Am 23. November 2020 ging es offiziell los: Unter dem Titel „ARDAT“ haben sich 34 akademische, gemeinnützige und private Organisationen aus zehn Ländern zu einem gemeinsamen, europäischen Forschungsprojekt zusammengetan. Ihr Ziel: die Forschung und Entwicklung von viralen Gen- und Zelltherapien zu beschleunigen.

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Bei einer Online-Veranstaltung sprachen Expert:innen des Gesundheitswesens über Chancen und Herausforderungen von Zell- und Gentherapien. Einig waren sich alle: Sie sind ein Gamechanger. Foto: ©iStock.com/metamorworks

Gen- und Zelltherapien: „Eine neue Ära der Medizin“

Zunehmend mehr Gen- und Zelltherapien befinden sich in der Forschung und Entwicklung. Auf ihnen liegen große Hoffnungen: Krankheiten wie seltene Krebsarten, für die es bislang keine Therapien gibt, könnten behandelbar oder heilbar werden; sie könnten zudem das Management häufigerer Leiden wie HIV oder Alzheimer auf den Kopf stellen. Als eine „neue Ära der Medizin“ bezeichnen die beiden US-amerikanischen Pharmazeutinnen Adrienne Brennan und Marcie Morris das. In einem Bericht haben sie sich angeschaut, welche Herausforderungen diese innovativen Therapieansätze mit sich bringen.

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Menschen  die an der „Bluter-Krankheit“ Hämophilie leiden  setzen große Hoffnungen auf neue Gentherapien – warum das so ist  darüber haben wir mit Dr. Georg Goldmann vom Hämophiliezentrum in Bonn gesprochen. Foto: ©iStock.com/BlindTurtle

„Gentherapie bei Hämophilie: Viele sagen, sie wollen das unbedingt machen“

Es ist eine atemberaubende Entwicklung: Noch bis in die 1960er-Jahre war eine normale Schulzeit für Menschen, die an der schweren Verlaufsform der Hämophilie litten, kaum möglich. Schwere Einblutungen in Gelenken und Muskulatur führten zu Fehlzeiten und Aufenthalten im Krankenhaus. Manche besuchten Internate, die eigens für Hämophilie-Betroffene eingerichtet wurden. Jahrzehntelang war eine Blutspende von nahen Verwandten oft die einzige Behandlungsoption. Erst Ende der 1960er-Jahre wurde das Leben der Patienten und Patientinnen deutlich einfacher. Denn von da an gab es Gerinnungsfaktorkonzentrate, die ab den 1970er-Jahren nicht mehr von Ärzten und Ärztinnen verabreicht werden mussten, sondern von den Betroffenen selbst gespritzt werden konnten – im Rahmen der sogenannten „ärztlich kontrollierten Heimselbstbehandlung für Bluter“. In den 1990er Jahren kamen erstmals gentechnisch hergestellte Faktorenkonzentrate auf den Markt. Heute gibt es zudem Konzentrate, die für eine stabile Blutgerinnung sorgen und einen so genannten biphasischen Antikörper, der den Gerinnungsfaktor VIII ersetzt und unter die Haut injiziert wird. Und: Es werden Gentherapien entwickelt, von denen sich viele nicht nur eine Kontrolle ihrer Erkrankung, sondern Heilung erhoffen. Wie realistisch diese Hoffnungen sind und was man über die „Bluter-Krankheit“ sonst noch wissen sollte, darüber haben wir mit Dr. Georg Goldmann gesprochen, Oberarzt am Hämophiliezentrum in Bonn.

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Die CAR-T-Zelltherapie gilt als Hoffnungsträger in der Krebsbehandlung – wir haben mit zwei Experten über Chancen und Hürden gesprochen. Foto: ©iStock.com/Christoph Burgstedt

CAR-T-Zelltherapie: Große Chancen, hohe Hürden

Es ist nur eine einzige Infusion mit gentechnisch veränderten Zellen, doch sie macht vielen Krebspatienten neue Hoffnung: die CAR-T-Zelltherapie. Die Pharma Fakten-Redaktion hat mit zwei Spezialisten von der Universitätsklinik Köln gesprochen, die sich mit dieser vergleichsweise neuen Therapieform hervorragend auskennen: Prof. Peter Borchmann ist Oberarzt der Klinik I für Innere Medizin und leitet dort den klinischen Schwerpunkt maligne Lymphome. Prof. Florian Kron ist als Gesundheitsökonom im Management der Klinik I für Innere Medizin tätig und außerdem Geschäftsführer der VITIS Healthcare Group.

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Gentherapien: Krebs und Erbkrankheiten im Fokus

„Die meisten der weltweit durchgeführten Gentherapie-Studien adressieren Krebserkrankungen (67 %)“, heißt es im Biotech-Report 2020, den die Strategieberatung Boston Consulting Group (BCG) für den Verband der forschenden Pharma-Unternehmen bio (vfa bio) erarbeitet hat. An zweiter Stelle stehen monogenetische Erbkrankheiten – die oft schon Kinder betreffen.

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Fast 400 Gen- und Zelltherapien gegen zahlreiche Erkrankungen in Entwicklung

Von Krebs über Alzheimer, bis hin zu Augen-, Atemwegs- und Bluterkrankungen: Laut eines Berichts des amerikanischen Pharmaverbands PhRMA sind 362 Gen- und Zelltherapien zur Behandlung von zahlreichen Krankheiten in Entwicklung. Sie sind das Ergebnis eines enormen wissenschaftlichen Fortschritts.

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Im Interview erklärt ITler Clemens Utschig-Utschig  Boehringer Ingelheim  wie Quantencomputer die Entwicklung von Arzneimitteln besser machen könnten. Foto: © iStock.com/metamorworks

Gentherapie: „Neue therapeutische Möglichkeiten für viele bislang unheilbare Krankheiten“

Die europäische Arzneimittelagentur EMA und ihr amerikanischer Pendant FDA haben seit 2016 insgesamt sechs Gentherapien zugelassen. Weitere Vertreter sind in der Entwicklung. Doch noch ist viel zu tun, „um die Herausforderungen, die diese neue Medikamentenklasse mit sich bringt, zu überwinden und ihr volles therapeutisches Potenzial zu realisieren“, schreiben Wissenschaftlerinnen im Fachmagazin „The New England Journal of Medicine“.

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Advanced Therapies: eine neue Ära der Medikamentenentwicklung?

Die Erwartungen an die sogenannten „Advanced Therapies“ (AT) sind hoch: Gemeint sind Gen- und Zelltherapeutika sowie biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte. „ATs sollen effizientere Behandlungsoptionen bereitstellen und derzeit unheilbare Krankheiten therapieren“, schreibt IQVIA. Daten des Beratungsunternehmens zeigen: Diese Hoffnung spiegelt sich in intensiven Forschungstätigkeiten der pharmazeutischen Industrie wider.

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Gen- und Zelltherapien: Science Fiction oder Realität?

Rund 300 Gen- und Zelltherapien befinden sich in der Entwicklung, wie der amerikanische Verband der forschenden Arzneimittelhersteller PhRMA berichtet. Sie könnten die Behandlung zahlreicher Erkrankungen – von Alzheimer bis Krebs – grundlegend verändern und sind das Ergebnis „jahrelanger bahnbrechender Forschung“.

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Die CRISPR-Forschung verzeichnet rasante Fortschritte – welche das sind  erklärt der CRISPR-Experte Prof. Dr. Selim Corbacioglu im Interview. Foto: ©iStock.com/Shutter2U

CRISPR: Ein geniales Werkzeug

Vor zehn Jahren war CRISPR nur Fachleuten ein Begriff – heute ist die Gen-Schere ein wichtiges und weltweit bekanntes Instrument der biomedizinischen Forschung. Über den aktuellen Stand dieser Forschung haben wir mit Prof. Dr. Selim Corbacioglu gesprochen, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation am Universitätsklinikum Regensburg.

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34 Organisationen verteilt über zehn Länder: Ein europäisches Forschungsprojekt will die Entwicklung von Gen- und Zelltherapien beschleunigen. Foto: ©iStock.com/metamorworks

Gen- und Zelltherapien: Gemeinsam forschen, lernen, verstehen

Am 23. November 2020 ging es offiziell los: Unter dem Titel „ARDAT“ haben sich 34 akademische, gemeinnützige und private Organisationen aus zehn Ländern zu einem gemeinsamen, europäischen Forschungsprojekt zusammengetan. Ihr Ziel: die Forschung und Entwicklung von viralen Gen- und Zelltherapien zu beschleunigen.

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Bei einer Online-Veranstaltung sprachen Expert:innen des Gesundheitswesens über Chancen und Herausforderungen von Zell- und Gentherapien. Einig waren sich alle: Sie sind ein Gamechanger. Foto: ©iStock.com/metamorworks

Gen- und Zelltherapien: „Eine neue Ära der Medizin“

Zunehmend mehr Gen- und Zelltherapien befinden sich in der Forschung und Entwicklung. Auf ihnen liegen große Hoffnungen: Krankheiten wie seltene Krebsarten, für die es bislang keine Therapien gibt, könnten behandelbar oder heilbar werden; sie könnten zudem das Management häufigerer Leiden wie HIV oder Alzheimer auf den Kopf stellen. Als eine „neue Ära der Medizin“ bezeichnen die beiden US-amerikanischen Pharmazeutinnen Adrienne Brennan und Marcie Morris das. In einem Bericht haben sie sich angeschaut, welche Herausforderungen diese innovativen Therapieansätze mit sich bringen.

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Menschen  die an der „Bluter-Krankheit“ Hämophilie leiden  setzen große Hoffnungen auf neue Gentherapien – warum das so ist  darüber haben wir mit Dr. Georg Goldmann vom Hämophiliezentrum in Bonn gesprochen. Foto: ©iStock.com/BlindTurtle

„Gentherapie bei Hämophilie: Viele sagen, sie wollen das unbedingt machen“

Es ist eine atemberaubende Entwicklung: Noch bis in die 1960er-Jahre war eine normale Schulzeit für Menschen, die an der schweren Verlaufsform der Hämophilie litten, kaum möglich. Schwere Einblutungen in Gelenken und Muskulatur führten zu Fehlzeiten und Aufenthalten im Krankenhaus. Manche besuchten Internate, die eigens für Hämophilie-Betroffene eingerichtet wurden. Jahrzehntelang war eine Blutspende von nahen Verwandten oft die einzige Behandlungsoption. Erst Ende der 1960er-Jahre wurde das Leben der Patienten und Patientinnen deutlich einfacher. Denn von da an gab es Gerinnungsfaktorkonzentrate, die ab den 1970er-Jahren nicht mehr von Ärzten und Ärztinnen verabreicht werden mussten, sondern von den Betroffenen selbst gespritzt werden konnten – im Rahmen der sogenannten „ärztlich kontrollierten Heimselbstbehandlung für Bluter“. In den 1990er Jahren kamen erstmals gentechnisch hergestellte Faktorenkonzentrate auf den Markt. Heute gibt es zudem Konzentrate, die für eine stabile Blutgerinnung sorgen und einen so genannten biphasischen Antikörper, der den Gerinnungsfaktor VIII ersetzt und unter die Haut injiziert wird. Und: Es werden Gentherapien entwickelt, von denen sich viele nicht nur eine Kontrolle ihrer Erkrankung, sondern Heilung erhoffen. Wie realistisch diese Hoffnungen sind und was man über die „Bluter-Krankheit“ sonst noch wissen sollte, darüber haben wir mit Dr. Georg Goldmann gesprochen, Oberarzt am Hämophiliezentrum in Bonn.

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Die CAR-T-Zelltherapie gilt als Hoffnungsträger in der Krebsbehandlung – wir haben mit zwei Experten über Chancen und Hürden gesprochen. Foto: ©iStock.com/Christoph Burgstedt

CAR-T-Zelltherapie: Große Chancen, hohe Hürden

Es ist nur eine einzige Infusion mit gentechnisch veränderten Zellen, doch sie macht vielen Krebspatienten neue Hoffnung: die CAR-T-Zelltherapie. Die Pharma Fakten-Redaktion hat mit zwei Spezialisten von der Universitätsklinik Köln gesprochen, die sich mit dieser vergleichsweise neuen Therapieform hervorragend auskennen: Prof. Peter Borchmann ist Oberarzt der Klinik I für Innere Medizin und leitet dort den klinischen Schwerpunkt maligne Lymphome. Prof. Florian Kron ist als Gesundheitsökonom im Management der Klinik I für Innere Medizin tätig und außerdem Geschäftsführer der VITIS Healthcare Group.

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Gentherapien: Krebs und Erbkrankheiten im Fokus

„Die meisten der weltweit durchgeführten Gentherapie-Studien adressieren Krebserkrankungen (67 %)“, heißt es im Biotech-Report 2020, den die Strategieberatung Boston Consulting Group (BCG) für den Verband der forschenden Pharma-Unternehmen bio (vfa bio) erarbeitet hat. An zweiter Stelle stehen monogenetische Erbkrankheiten – die oft schon Kinder betreffen.

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Fast 400 Gen- und Zelltherapien gegen zahlreiche Erkrankungen in Entwicklung

Von Krebs über Alzheimer, bis hin zu Augen-, Atemwegs- und Bluterkrankungen: Laut eines Berichts des amerikanischen Pharmaverbands PhRMA sind 362 Gen- und Zelltherapien zur Behandlung von zahlreichen Krankheiten in Entwicklung. Sie sind das Ergebnis eines enormen wissenschaftlichen Fortschritts.

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Im Interview erklärt ITler Clemens Utschig-Utschig  Boehringer Ingelheim  wie Quantencomputer die Entwicklung von Arzneimitteln besser machen könnten. Foto: © iStock.com/metamorworks

Gentherapie: „Neue therapeutische Möglichkeiten für viele bislang unheilbare Krankheiten“

Die europäische Arzneimittelagentur EMA und ihr amerikanischer Pendant FDA haben seit 2016 insgesamt sechs Gentherapien zugelassen. Weitere Vertreter sind in der Entwicklung. Doch noch ist viel zu tun, „um die Herausforderungen, die diese neue Medikamentenklasse mit sich bringt, zu überwinden und ihr volles therapeutisches Potenzial zu realisieren“, schreiben Wissenschaftlerinnen im Fachmagazin „The New England Journal of Medicine“.

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Advanced Therapies: eine neue Ära der Medikamentenentwicklung?

Die Erwartungen an die sogenannten „Advanced Therapies“ (AT) sind hoch: Gemeint sind Gen- und Zelltherapeutika sowie biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte. „ATs sollen effizientere Behandlungsoptionen bereitstellen und derzeit unheilbare Krankheiten therapieren“, schreibt IQVIA. Daten des Beratungsunternehmens zeigen: Diese Hoffnung spiegelt sich in intensiven Forschungstätigkeiten der pharmazeutischen Industrie wider.

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Gen- und Zelltherapien: Science Fiction oder Realität?

Rund 300 Gen- und Zelltherapien befinden sich in der Entwicklung, wie der amerikanische Verband der forschenden Arzneimittelhersteller PhRMA berichtet. Sie könnten die Behandlung zahlreicher Erkrankungen – von Alzheimer bis Krebs – grundlegend verändern und sind das Ergebnis „jahrelanger bahnbrechender Forschung“.

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Kommentar

GKV-Spargesetz: Frontalangriff auf die Medizin von morgen

In der Summe sind die im GKV-Finanzstabilisierungsgesetz geplanten Maßnahmen gegen die Pharmaindustrie ein Frontalangriff auf innovative Arzneimitteltherapien. Wer glaubt, hier ginge es lediglich um die Bilanzen großer Konzerne, irrt. Die Botschaft, die die Regierung sendet, lautet: Forschende Spitzenmedizin „Made in Germany“ ist nicht gewollt. Ein Kommentar von Florian Martius.

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