Schlagwort: Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP)

Ohne Behandlung käme die Bluterkrankheit Hämophilie oft einem Todesurteil gleich. Gut, dass es pharmazeutische Forschung und moderne Medizin gibt. Foto: ©iStock.com/Md Saiful Islam Khan

Bluterkrankheit Hämophilie: Paradebeispiel für medizinischen Fortschritt

Ohne moderne Medizin käme die Diagnose schwere Hämophilie oft einem Todesurteil gleich: Denn die Folge dieser seltenen Erbkrankheit können unkontrollierte Blutungen sein – auch an Organen wie dem Gehirn. Gut, dass wir das Jahr 2022 schreiben: Viele Betroffene führen aufgrund innovativer Therapiemöglichkeiten ein weitgehend normales Leben. Und für Erwachsene gibt eine zugelassene Gentherapie zusätzliche Hoffnung.

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Gentherapien könnten die Behandlung von vielen seltenen Erkrankungen auf den Kopf stellen – die Forschung läuft auf Hochtouren, doch die Gesundheitssysteme sind darauf nicht eingestellt. Foto: ©iStock.com/metamorworks

Gesundheitssysteme: Bereit für innovative Gentherapien?

Rund 400 Millionen Menschen weltweit leben mit einer seltenen Erkrankung – für viele von ihnen gibt es noch keine Therapiemöglichkeiten. „80 Prozent der seltenen Erkrankungen haben einen genetischen Ursprung“, erklärte Dr. Martin Schulz von Pfizer auf einer Presseveranstaltung des forschenden Pharma-Unternehmens. Der Einsatz von Gentherapien könnte vielversprechend sein. Die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA rechnet ab 2025 mit der Zulassung von 10 bis 20 Zell- und Gentherapien pro Jahr – die Gesundheitssysteme sind darauf nicht eingestellt.

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Über ethische Fragen bei Zell- und Gentherapien diskutierten Expert:innen beim „Tagesspiegel“ in Berlin – sie kamen dabei zu erstaunlichen Erkenntnissen. Foto: ©iStock.com/metamorworks

Gentherapien: Ethisch vertretbar – oder ethisch geboten?

„Zell- und Gentherapien: Mit gutem Gewissen in eine sichere Versorgung?“ Über diese Frage diskutierten Expert:innen beim „Fachforum Gesundheit“ des Berliner Tagesspiegels. Dabei zeigte sich: Ethische und finanzielle Fragen sind erstaunlich eng miteinander verknüpft.

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Seit 2018 kommen immer mehr CAR-T-Zelltherapien in die Versorgung. Der Anfang ist gemacht – das Potenzial noch lange nicht ausgeschöpft. Foto: ©iStock.com/Motortion

CAR-T-Zelltherapien gegen Krebs: Da geht noch mehr

Im Turbomodus ging es von 0 auf 6 Präparate in nicht mal 5 Jahren: Seit 2018 können die Patient:innen in Europa von immer mehr Vertretern der „CAR-T-Zelltherapie“ profitieren. Mittels gentechnischer Methoden werden die körpereigenen Abwehrzellen der Betroffenen für den Kampf gegen Krebs fitgemacht. Das Potenzial ist enorm – und lange nicht ausgeschöpft.

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Erkrankungen des Blutes: Neue Therapien in Sicht

Blut gilt als „Lebenssaft“. Kein Wunder: „Rote Blutzellen transportieren Sauerstoff ins Gewebe des Körpers; weiße Blutzellen bekämpfen Infektionen und Blutplättchen helfen bei der Blutgerinnung. Jegliche Störungen bei diesen Prozessen können zu einer ernsthaften Gesundheitsgefahr werden“, so PhRMA. Laut dem US-amerikanischen Pharmaverband sind 549 Medikamente gegen unterschiedliche Erkrankungen des Blutes in der Entwicklung. Darunter sind zum Beispiel Gentherapien.

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Wie könnten Gen- und Zelltherapien in Deutschland und Europa besser gefördert werden? Das war Thema einer Tagesspiegel-Veranstaltung. Foto: ©iStock.com/metamorworks

Gen- und Zelltherapien: Von der Forschung zu den Patient:innen

„Auf dem Thema ruhen große Hoffnungen“: So führte Susan Knoll, Verlagsleiterin Politische Kommunikation beim Tagesspiegel, in eine hybride Veranstaltung ein, auf der Fachleute aus Wissenschaft, Industrie, Politik und Behörden über Gen- und Zelltherapien diskutierten. Dabei wurde deutlich: In Deutschland und Europa gibt es viel zu tun. Zwar ist die hiesige Grundlagenforschung stark. Doch an der sogenannten Translation – der Überführung von wissenschaftlichen Erkenntnissen in konkrete klinische Studien und zugelassene Arzneimittel für die Patient:innen – hapert es. Das geht besser – andere Länder wie die USA machen es vor.

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Die Fortschritte der „Krebsimmuntherapie“ behandelte ein virtuelles Patientensymposium mit ausgewiesenen Krebsexpert:innen. Foto: ©iStock.com/wildpixel

Fortschritte in der Krebstherapie, neuester Stand

Das Thema „Krebsimmuntherapie“ stand am 9. Mai im Mittelpunkt eines virtuellen Patientensymposiums, das im Rahmen der „Nationalen Dekade gegen Krebs“ gemeinsam von der „Association for Cancer Immunotherapy“ (CIMT) und „Vision Zero Oncology“ veranstaltet wurde. Am Ende gab es einen dramatischen Appell an alle Krebspatient:innen.

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Bei einer Online-Veranstaltung sprachen Expert:innen des Gesundheitswesens über Chancen und Herausforderungen von Zell- und Gentherapien. Einig waren sich alle: Sie sind ein Gamechanger. Foto: ©iStock.com/metamorworks

Zell- und Gentherapien: Aufbruch in eine neue Ära

Sie sind ein Gamechanger: Sie können Patient:innen mit schweren Erkrankungen, für die es kaum mehr Hoffnung gab, neue Behandlungsoptionen eröffnen. Die Rede ist von Zell- und Gentherapien – etwa in Form von sogenannten „CAR-T-Zellen“, die bei bestimmten Blutkrebsformen zum Einsatz kommen. Doch derartige Innovationen bringen auch große Herausforderungen mit sich – wenn es etwa um die Frage geht, wie sie ans Krankenbett gelangen. Darüber sprachen mehrere Fachleute aus dem Gesundheitswesen bei einer Onlineveranstaltung des LAWG Deutschland e.V. – ein Verein, dem weltweit agierende, forschungsorientierte Arzneimittelunternehmen angehören.

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Gentherapie: Science-Fiction wird Realität

„Gesunde“ Gene in den Körper einschleusen, um damit Krankheiten dauerhaft zu behandeln, die auf fehlerhaften Genen basieren: Diese Vision hegt die Menschheit schon seit Jahrzehnten. Lange war sie allerdings nur Teil von Science-Fiction. Heute ist sie in der Realität angekommen. Mit Dr. Tatjana Gabbert, Kinderärztin und Senior Medical Advisor Gene Therapy beim forschenden Pharmaunternehmen Pfizer, haben wir uns auf eine medizinische Zeitreise begeben. Sie weiß: Das Potenzial innovativer Gentherapien ist groß – sie könnten zu einem „Game Changer“ in der Behandlung einiger Krankheiten werden.

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Im Jahr 2022 rechnet der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) mit mehr als 45 Medikamenten mit einem neuen Wirkstoff. Foto: ©iStock.com/Zerbor

vfa-Prognose 2022: Mehr als 45 neue Medikamente erwartet

Im kommenden Jahr rechnet der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) mit mehr als 45 Medikamenten mit einem neuen Wirkstoff. Das geht aus dem „Innovationsausblick“ hervor, den der Verband veröffentlicht hat. Damit dürfte auch 2022 ein Rekordjahr werden: Im Jahr 2021 hatten forschende Unternehmen 46 Medikamente bzw. Impfstoffe eingeführt.

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Ohne Behandlung käme die Bluterkrankheit Hämophilie oft einem Todesurteil gleich. Gut, dass es pharmazeutische Forschung und moderne Medizin gibt. Foto: ©iStock.com/Md Saiful Islam Khan

Bluterkrankheit Hämophilie: Paradebeispiel für medizinischen Fortschritt

Ohne moderne Medizin käme die Diagnose schwere Hämophilie oft einem Todesurteil gleich: Denn die Folge dieser seltenen Erbkrankheit können unkontrollierte Blutungen sein – auch an Organen wie dem Gehirn. Gut, dass wir das Jahr 2022 schreiben: Viele Betroffene führen aufgrund innovativer Therapiemöglichkeiten ein weitgehend normales Leben. Und für Erwachsene gibt eine zugelassene Gentherapie zusätzliche Hoffnung.

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Gentherapien könnten die Behandlung von vielen seltenen Erkrankungen auf den Kopf stellen – die Forschung läuft auf Hochtouren, doch die Gesundheitssysteme sind darauf nicht eingestellt. Foto: ©iStock.com/metamorworks

Gesundheitssysteme: Bereit für innovative Gentherapien?

Rund 400 Millionen Menschen weltweit leben mit einer seltenen Erkrankung – für viele von ihnen gibt es noch keine Therapiemöglichkeiten. „80 Prozent der seltenen Erkrankungen haben einen genetischen Ursprung“, erklärte Dr. Martin Schulz von Pfizer auf einer Presseveranstaltung des forschenden Pharma-Unternehmens. Der Einsatz von Gentherapien könnte vielversprechend sein. Die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA rechnet ab 2025 mit der Zulassung von 10 bis 20 Zell- und Gentherapien pro Jahr – die Gesundheitssysteme sind darauf nicht eingestellt.

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Über ethische Fragen bei Zell- und Gentherapien diskutierten Expert:innen beim „Tagesspiegel“ in Berlin – sie kamen dabei zu erstaunlichen Erkenntnissen. Foto: ©iStock.com/metamorworks

Gentherapien: Ethisch vertretbar – oder ethisch geboten?

„Zell- und Gentherapien: Mit gutem Gewissen in eine sichere Versorgung?“ Über diese Frage diskutierten Expert:innen beim „Fachforum Gesundheit“ des Berliner Tagesspiegels. Dabei zeigte sich: Ethische und finanzielle Fragen sind erstaunlich eng miteinander verknüpft.

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Seit 2018 kommen immer mehr CAR-T-Zelltherapien in die Versorgung. Der Anfang ist gemacht – das Potenzial noch lange nicht ausgeschöpft. Foto: ©iStock.com/Motortion

CAR-T-Zelltherapien gegen Krebs: Da geht noch mehr

Im Turbomodus ging es von 0 auf 6 Präparate in nicht mal 5 Jahren: Seit 2018 können die Patient:innen in Europa von immer mehr Vertretern der „CAR-T-Zelltherapie“ profitieren. Mittels gentechnischer Methoden werden die körpereigenen Abwehrzellen der Betroffenen für den Kampf gegen Krebs fitgemacht. Das Potenzial ist enorm – und lange nicht ausgeschöpft.

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Erkrankungen des Blutes: Neue Therapien in Sicht

Blut gilt als „Lebenssaft“. Kein Wunder: „Rote Blutzellen transportieren Sauerstoff ins Gewebe des Körpers; weiße Blutzellen bekämpfen Infektionen und Blutplättchen helfen bei der Blutgerinnung. Jegliche Störungen bei diesen Prozessen können zu einer ernsthaften Gesundheitsgefahr werden“, so PhRMA. Laut dem US-amerikanischen Pharmaverband sind 549 Medikamente gegen unterschiedliche Erkrankungen des Blutes in der Entwicklung. Darunter sind zum Beispiel Gentherapien.

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Wie könnten Gen- und Zelltherapien in Deutschland und Europa besser gefördert werden? Das war Thema einer Tagesspiegel-Veranstaltung. Foto: ©iStock.com/metamorworks

Gen- und Zelltherapien: Von der Forschung zu den Patient:innen

„Auf dem Thema ruhen große Hoffnungen“: So führte Susan Knoll, Verlagsleiterin Politische Kommunikation beim Tagesspiegel, in eine hybride Veranstaltung ein, auf der Fachleute aus Wissenschaft, Industrie, Politik und Behörden über Gen- und Zelltherapien diskutierten. Dabei wurde deutlich: In Deutschland und Europa gibt es viel zu tun. Zwar ist die hiesige Grundlagenforschung stark. Doch an der sogenannten Translation – der Überführung von wissenschaftlichen Erkenntnissen in konkrete klinische Studien und zugelassene Arzneimittel für die Patient:innen – hapert es. Das geht besser – andere Länder wie die USA machen es vor.

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Die Fortschritte der „Krebsimmuntherapie“ behandelte ein virtuelles Patientensymposium mit ausgewiesenen Krebsexpert:innen. Foto: ©iStock.com/wildpixel

Fortschritte in der Krebstherapie, neuester Stand

Das Thema „Krebsimmuntherapie“ stand am 9. Mai im Mittelpunkt eines virtuellen Patientensymposiums, das im Rahmen der „Nationalen Dekade gegen Krebs“ gemeinsam von der „Association for Cancer Immunotherapy“ (CIMT) und „Vision Zero Oncology“ veranstaltet wurde. Am Ende gab es einen dramatischen Appell an alle Krebspatient:innen.

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Bei einer Online-Veranstaltung sprachen Expert:innen des Gesundheitswesens über Chancen und Herausforderungen von Zell- und Gentherapien. Einig waren sich alle: Sie sind ein Gamechanger. Foto: ©iStock.com/metamorworks

Zell- und Gentherapien: Aufbruch in eine neue Ära

Sie sind ein Gamechanger: Sie können Patient:innen mit schweren Erkrankungen, für die es kaum mehr Hoffnung gab, neue Behandlungsoptionen eröffnen. Die Rede ist von Zell- und Gentherapien – etwa in Form von sogenannten „CAR-T-Zellen“, die bei bestimmten Blutkrebsformen zum Einsatz kommen. Doch derartige Innovationen bringen auch große Herausforderungen mit sich – wenn es etwa um die Frage geht, wie sie ans Krankenbett gelangen. Darüber sprachen mehrere Fachleute aus dem Gesundheitswesen bei einer Onlineveranstaltung des LAWG Deutschland e.V. – ein Verein, dem weltweit agierende, forschungsorientierte Arzneimittelunternehmen angehören.

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Gentherapie: Science-Fiction wird Realität

„Gesunde“ Gene in den Körper einschleusen, um damit Krankheiten dauerhaft zu behandeln, die auf fehlerhaften Genen basieren: Diese Vision hegt die Menschheit schon seit Jahrzehnten. Lange war sie allerdings nur Teil von Science-Fiction. Heute ist sie in der Realität angekommen. Mit Dr. Tatjana Gabbert, Kinderärztin und Senior Medical Advisor Gene Therapy beim forschenden Pharmaunternehmen Pfizer, haben wir uns auf eine medizinische Zeitreise begeben. Sie weiß: Das Potenzial innovativer Gentherapien ist groß – sie könnten zu einem „Game Changer“ in der Behandlung einiger Krankheiten werden.

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Im Jahr 2022 rechnet der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) mit mehr als 45 Medikamenten mit einem neuen Wirkstoff. Foto: ©iStock.com/Zerbor

vfa-Prognose 2022: Mehr als 45 neue Medikamente erwartet

Im kommenden Jahr rechnet der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) mit mehr als 45 Medikamenten mit einem neuen Wirkstoff. Das geht aus dem „Innovationsausblick“ hervor, den der Verband veröffentlicht hat. Damit dürfte auch 2022 ein Rekordjahr werden: Im Jahr 2021 hatten forschende Unternehmen 46 Medikamente bzw. Impfstoffe eingeführt.

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Kommentar

GKV-Spargesetz: Ein Gesetz mit unbekannten Folgen

Das vom Bundestag abgesegnete GKV-Finanzstabilisierungsgesetz wird langfristig Folgen haben, deren Tragweite noch gar nicht abzuschätzen ist. Es sind nicht nur Pharmaunternehmen, die glauben, dass es die Versorgung mit innovativen Arzneimitteln in Deutschland verschlechtern wird. Ein Kommentar von Florian Martius.

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