Erkrankungen des Blutes: Neue Therapien in Sicht

Blut gilt als „Lebenssaft“. Kein Wunder: „Rote Blutzellen transportieren Sauerstoff ins Gewebe des Körpers; weiße Blutzellen bekämpfen Infektionen und Blutplättchen helfen bei der Blutgerinnung. Jegliche Störungen bei diesen Prozessen können zu einer ernsthaften Gesundheitsgefahr werden“, so PhRMA. Laut dem US-amerikanischen Pharmaverband sind 549 Medikamente gegen unterschiedliche Erkrankungen des Blutes in der Entwicklung. Darunter sind zum Beispiel Gentherapien.

So komplex die Körperflüssigkeit „Blut“ mit all ihren Bestandteilen und Funktionen ist, so vielfältig sind auch die Erkrankungen, die entstehen können, wenn etwas nicht so abläuft, wie es eigentlich soll. „Bluterkrankungen können genetische Ursachen haben; manche entwickeln sich als Folge einer anderen Erkrankung, von Medikamenten-Nebenwirkungen oder von Nährstoffmangel“, heißt es in dem Bericht „Medicines in Development: Disorders of the Blood“.

Ein Paradebeispiel für die Tatsache, dass sich in diesem Bereich der Medizin viel getan hat, sind die CAR-T-Zelltherapien: Dahinter verbirgt sich ein innovatives, personalisiertes Verfahren, bei dem Gentechnik zum Einsatz kommt, um bestimmte schwerwiegende Blutkrebserkrankungen zu behandeln. Immer mehr, immer zielgerichtetere Therapiemöglichkeiten stehen zudem auch für sehr seltene Leiden wie Morbus Waldenström zur Verfügung.

„Lebenssaft“ Blut.
Foto: ©iStock.com/Thinkhubstudio
„Lebenssaft“ Blut.
Foto: ©iStock.com/Thinkhubstudio

Bluterkrankungen: Fortschritt durch Forschung

Der medizinische Fortschritt ist damit wohl lange nicht abgeschlossen: Allein 18 Wirkstoffkandidaten sind laut PhRMA etwa gegen Hämophilie in den Entwicklungspipelines. Bei den Betroffenen ist genetisch bedingt die Blutgerinnung gestört: Damit nicht jede Schnittverletzung zur Lebensgefahr wird, macht die Therapie heutzutage meist regelmäßige Injektionen notwendig. Doch womöglich gelingt es Forscher:innen künftig, das zu ändern – etwa durch Gentherapien.

In einem Bericht beschreibt PhRMA das große Potenzial, das solche Innovationen bergen könnten. Demnach hat der Einsatz von Gentherapien bei Patient:innen mit schwerer Hämophilie A in klinischen Studien zu einer deutlich niedrigeren Blutungsrate geführt – die sonst übliche Substitutionstherapie war die Jahre danach kaum notwendig. Kein regelmäßiges Spritzen mehr? Für viele Betroffene käme das wohl einem Mehr an Lebensqualität gleich. Und: Würde eine Gentherapie nach einer Einmalgabe die prophylaktische Substitutionstherapie überflüssig machen, könnten im Gesundheitssystem allein im 1. Jahr bis zu 730.000 US-Dollar eingespart werden. Ähnliches gilt für Hämophilie B. Oder Beta-Thalassämie – hier ist die Bildung des roten Blutfarbstoffes (Hämoglobin) gestört. Laut PhRMA haben Gentherapien in klinischen Studien gezeigt, dass die Patient:innen durch sie womöglich nicht mehr auf regelmäßige Bluttransfusionen sowie damit zusammenhängende Medikamente angewiesen sind. Auch das würde Kosten sparen (1. Jahr: bis zu 125.000 USD) und außerdem dazu führen, dass Berufstätige weniger Krankheitstage hätten.

Gentherapien sind nicht die einzige Hoffnung in Sachen Blut-Erkrankungen. Für die „Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie“ (PNH), die Symptome wie Blutarmut, Blutgerinnsel, Nierenfunktionsstörungen mit sich bringt, ist zum Beispiel ein potenzielles „First-In-Class“-Medikament in der Pipeline – es hat einen ganz neuartigen Wirkmechanismus als bereits verfügbare Medikamente. Es ist ein sogenannter Faktor-B-Inhibitor, der gezielt in die zugrundeliegenden Krankheitsprozesse eingreift. Bei solch komplexen Leiden ist ein wachsendes Arsenal an Therapieoptionen wichtig – für die Ärzt:innen und die Patient:innen.

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