Seltene Erkrankungen: „Was einst Sciencefiction war, ist heute Realität“
Für immer mehr seltene Erkrankungen gibt es Behandlungsmöglichkeiten. Möglich gemacht wurde das mitunter durch eine Orphan Drug-Verordnung aus dem Jahr 2000 – die Europäische Union (EU) setzt seitdem bestimmte wirtschaftliche Anreize, um der Forschung auf diesem komplexen Gebiet unter die Arme zu greifen. Das bleibt weiterhin wichtig. Denn trotz aller Fortschritte sind noch immer circa 98 Prozent der seltenen Erkrankungen nicht kausal behandelbar. Darüber haben wir mit zwei Experten des forschenden Pharmaunternehmens Astellas in Deutschland gesprochen: Dominik Rosz, Lead Pricing and Access Strategy, und Dr. Stephan Felder, Lead Value und HTA.