Etwa die Hälfte der Investitionen (48,5 %), die Pharmaunternehmen im gesamten Bereich der Forschung und Entwicklung (F&E) tätigen, geht laut PhRMA in klinische Studien. Hier wird ein Arzneimittelkandidat auf seine Verträglichkeit, Sicherheit sowie Wirksamkeit beim Menschen geprüft. Allein in Phase III fließt mehr als ein Viertel (28,0 %) des für F&E aufgewendeten Geldes. Und obwohl sie der letzte Schritt vor der Zulassung ist: Die US-amerikanische Analyse „Clinical Development Success Rates 2006-2015“ hatte gezeigt, dass selbst hier noch fast 42 Prozent der Wirkstoffe scheitern – es also nicht auf den Markt schaffen.
Pharmaforschung geht aber weit über die klinischen Studien hinaus. Auch das zeigen die Zahlen von PhRMA. Wichtig ist nicht nur die präklinische Phase, in der nach neuen Behandlungsansätzen und Wirkstoffen gesucht wird und diese z.B. an Tieren erstmals geprüft werden. Auch nach der Zulassung wird ein Arzneimittel in seiner breiten Anwendung im Behandlungsalltag weiter überwacht (Phase IV: 11,4 % der F&E-Investitionen).