Orphan Drugs richten sich per Definition gegen Krankheiten, von denen jeweils nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen in der Europäischen Union (EU) betroffen sind. Es sind Medikamente für die „Waisen des Gesundheitssystems“ (s. Verband der forschenden Pharma-Unternehmen, vfa). Beispiel Mukoviszidose: Statistisch betrachtet leiden laut vfa sieben Besucher im ausverkauften Berliner Olympiastadion (75.000 Plätze) an der angeborenen Stoffwechselerkrankung.
Angesichts der Seltenheit solcher Erkrankungen wundert es nicht, dass der Anteil der Orphan Drugs an der Gesamtzahl der Patienten in der frühen Nutzenbewertung gering ist. 0,2 Prozent der Zielpopulation aller Verfahren kommt für eine Behandlung mit den Orphan Drugs in Frage. Das zeigen Daten des BPI.
