In der Medizin sind damit Untergruppen von Patient:innen gemeint, die an einer bestimmten Krankheit leiden (z. B. Lungenkrebs), aber je Gruppe unterschiedliche Merkmale wie genetische Mutationen vorweisen (bei Lungenkrebs z. B. eine EGFR-Mutation oder eine ALK-Fusion).
Ein Surrogatparameter (übersetzt: „Ersatzgröße“) ist ein Messwert, der in klinischen Studien stellvertretend für ein patientenrelevantes Ergebnis erhoben wird. Seine Veränderung soll Rückschlüsse darauf ermöglichen, wie sich eine Behandlung beispielsweise auf Krankheitsbeschwerden, das Auftreten von Komplikationen oder die Sterblichkeit auswirkt. Surrogatparameter sind methodisch nicht unumstritten, können aber insbesondere dann eine Rolle spielen, wenn patientenrelevante Ergebnisse erst nach sehr langen Beobachtungszeiträumen messbar wären. Ein Beispiel: Die Senkung des Blutdrucks bei der Vorbeugung von Schlaganfällen. Menschen mit einem hohen Blutdruck haben ein höheres Risiko für Schlaganfälle. Daher wird in manchen Untersuchungen gemessen, ob ein Medikament einen erhöhten Blutdruck senkt, um daraus abzuleiten, dass die Einnahme dieses Medikamentes Schlaganfälle verhindern kann.
Wie hilfreich ist der Gebrauch von Real World Data aus der Versorgung für die Bewertung und Beurteilung von Arzneimitteln? Darüber besteht unter Experten in ganz Europa Uneinigkeit. Nichtsdestotrotz: Die Verwendung von Evidenz, die aus diesen Daten gezogen wird, nimmt zu. Dies hat das Beratungsunternehmen IQVIA festgestellt.
