Fast 20 Medikamente gegen Sichelzellanämie in der Entwicklung

Sie ist eine in Europa und den USA seltene, lebensbedrohliche Erkrankung des Blutes: die Sichelzellanämie. Eine Veränderung im Erbgut führt zu einer Bildung von fehlerhaftem rotem Blutfarbstoff – dem sogenannten Sichelzellhämoglobin. Laut des amerikanischen Verbands der forschenden Arzneimittelhersteller PhRMA befinden sich momentan fast 20 Medikamente gegen die Erkrankung in der Entwicklung.