Seltene Erkrankung im Fokus: Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH)

Es ist eine chronisch-fortschreitende, äußerst seltene Erkrankung. Wie selten, dazu liegen in Deutschland keine konkreten, verlässlichen Daten vor. Die Krankheitshäufigkeit wird bis auf ca. 16 Fälle pro eine Million Einwohner geschätzt. Ursache der PNH ist eine Genmutation, die letztlich zur Zerstörung roter Blutkörperchen führt. Ohne spezifische Behandlung versterben bis zu 35 Prozent der Betroffenen innerhalb von fünf Jahren nach Diagnose.