Trotz aller Erfolge: Bei der Forschung und Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen gibt es noch viel zu tun. Foto: ©iStock.com/Vladimir Agapov

Seltene Erkrankungen: 98 Prozent nicht kausal behandelbar

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Mit der „EG-Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden” im Jahr 2000 wurde bei der Entwicklung so genannter Orphan Drugs ein neues Kapitel aufgeschlagen. Vor der Jahrtausendwende gab es so gut wie keine Neuentwicklungen in diesem Bereich. Heute gibt es über 200 zugelassene Arzneimittel. Und volle Pipelines.