Als Evidenztransfer oder Extrapolation wird die Übertragung von Studiendaten von einer Population auf eine andere bezeichnet, etwa von Erwachsenen auf Kinder und Jugendliche. Im AMNOG betrifft dies insbesondere Kinderarzneimittel und pädiatrische Anwendungsgebiete.
Evidenzbasierte Medizin (EBM) bedeutet, dass Entscheidungen – zum Beispiel über eine Behandlung – auf Basis der bestverfügbaren wissenschaftlichen Erkenntnisse (Evidenz) getroffen werden. Auch die Nutzenbewertung im AMNOG orientiert sich an den internationalen Standards der evidenzbasierten Medizin.
EU-HTA bezeichnet das europäische Verfahren zur gemeinsamen Bewertung der wissenschaftlichen Evidenz neuer Gesundheitstechnologien, insbesondere neuer Arzneimittel. Grundlage ist die EU-HTA-Verordnung (EU) 2021/2282, die seit Januar 2025 angewendet wird. Die gemeinsame klinische Bewertung wird seitdem schrittweise für verschiedene Arzneimittelgruppen eingeführt. Ziel ist eine stärkere Zusammenarbeit der europäischen Staaten bei klinischen Bewertungen und wissenschaftlichen Konsultationen. Nationale Verfahren wie das AMNOG bleiben bestehen, werden jedoch durch die gemeinsame europäische Bewertung ergänzt.
Spätestens zum Zeitpunkt des erstmaligen Inverkehrbringens eines Arzneimittels muss das pharmazeutische Unternehmen ein umfangreiches Dossier für die frühe Nutzenbewertung einreichen. Es enthält unter anderem allgemeine Informationen über das Arzneimittel, Studiendaten und Angaben zu Anwendungsgebieten, Patientenpopulation und Kosten für die GKV. Die Unternehmen müssen sich dabei an detaillierte Dossiervorlagen halten. Das Dossier bildet die zentrale Evidenzgrundlage für die frühe Nutzenbewertung.
Bei einer Cross-over-Studie können Patient:innen während der Studie von einem Studienarm in einen anderen wechseln. Besonders in der Onkologie wird dies häufig genutzt, wenn sich die Erkrankung trotz Behandlung verschlechtert oder sich zeigt, dass der Verum-Arm therapeutisch überlegen ist. Im AMNOG-Verfahren entstehen dadurch methodische Herausforderungen bei der Bewertung des Zusatznutzens.
Die Arzneimittelpreisverordnung (AMPreisV) regelt in Deutschland die Preisbildung und Zuschläge für verschreibungspflichtige Arzneimittel. Sie legt unter anderem die Vergütung des pharmazeutischen Großhandels und der Apotheken fest und sorgt dafür, dass verschreibungspflichtige Arzneimittel bundesweit einheitliche Preise haben.
§ 130b SGB V regelt die Verhandlung des Erstattungsbetrags neuer Arzneimittel zwischen pharmazeutischem Unternehmen und GKV-Spitzenverband nach Abschluss der Nutzenbewertung.
§ 35a SGB V ist die gesetzliche Grundlage der frühen Nutzenbewertung neuer Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen. Der Paragraph regelt unter anderem Dossierpflicht, Nutzenbewertung, Zusatznutzen und Verfahrensabläufe.
Die absolute 5-Jahres-Überlebensrate ist der Anteil der Patient:innen, die 5 Jahre nach ihrer Diagnose noch leben. Beispiel: Liegt die absolute 5-Jahres-Überlebensrate bei einer bestimmten Erkrankung wie Krebs bei 80 Prozent, heißt das, dass 80 von 100 Patient:innen die ersten 5 Jahre nach Diagnose überlebt haben.
Beträgt die relative 5-Jahres-Überlebensrate bei einer Krebserkrankung zum Beispiel 80 Prozent, heißt das, dass fünf Jahre nach Diagnose der Anteil der Überlebenden 80 Prozent des Anteils beträgt, der in der Gesamtbevölkerung gleichen Alters und Geschlechts beobachtet wird.
