Die Hämophilie oder „Bluterkrankheit“ ist eine genetisch bedingte Störung der Blutgerinnung. 320.000 Menschen leiden unter ihrer häufigsten Ausprägungsform: Hämophilie A. Ihnen fehlt oder mangelt es an dem Gerinnungsfaktor „Faktor VIII“. Das Resultat sind unkontrollierte Blutungen. Sind wichtige Organe wie das Gehirn betroffen, kann das eine Lebensgefahr bedeuten.
Noch Anfang der 1900er Jahre hatte ein Kind mit der Diagnose „Hämophilie“ eine Lebenserwartung von nur elf Jahren. Heute können sie mit der richtigen Therapie eine normale Lebensdauer erreichen. Die Behandlung der Hämophilie A basiert in erster Linie auf einer Substitutionstherapie, bei der die Patienten den fehlenden bzw. mangelnden Faktor VIII in der Regel intravenös erhalten.
Die regelmäßigen, meist mehrmals wöchentlichen Injektionen bedeuten für die Patienten – und gerade für Kinder – eine enorme Belastung und Einschränkung in der Lebensqualität. Hinzu kommt: Ein Teil der Menschen mit einer schweren Hämophilie A entwickelt Hemmkörper gegen den Faktor VIII, die die Behandlung unwirksam machen können. Pharmaunternehmen arbeiten daher daran, die bestehenden Therapie zu verbessern und alternative Behandlungsmöglichkeiten zu finden. So sind u.a. Therapieansätze in der Forschung und Entwicklung, die an ganz anderen Stellen der Erkrankung angreifen – und daher ohne Faktoren-Substitution funktionieren.
