30 Millionen Menschen in der Europäischen Union (EU) leiden unter seltenen Erkrankungen. „Über die Hälfte der neu diagnostizierten Fälle betrifft Kinder“, heißt es in dem Bericht „Wirtschaftlicher und gesellschaftlicher Fußabdruck der pharmazeutischen Industrie in Europa“. Der medizinische Bedarf ist weiterhin groß. PwC hat daher untersucht, welche Auswirkungen die Orphan Drug-Regelung aus dem Jahr 1999 hat; sie schafft Anreize für die Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen.
Die Forschung der pharmazeutischen Unternehmen hat dazu geführt, dass die Zahl der Arzneimittel für die sog. „Waisen des Gesundheitssystems“ in der EU seit Einführung des Gesetzes stetig ansteigt. Waren vor dem Jahr 2000 acht dieser Präparate in der EU zugelassen, sind es inzwischen über 150. Und auch die Zahl der wissenschaftlichen Publikationen rund um seltene Erkrankungen nimmt seit 2000 in einem höheren Tempo als vorher zu.
Generell gilt: Ein Arzneimittel kann den Orphan Drug-Status in der EU nur erhalten, wenn die jeweilige Erkrankung nicht mehr als fünf von 10.000 Bürger betrifft. Auch wenn sich die bereits verfügbaren Orphan Drugs auf verschiedene Therapiegebiete erstrecken, zeigt sich eine „deutliche Fokussierung auf Medikamente gegen seltene Krebsarten, die über 40 Prozent der auf dem Markt verfügbaren Orphan Drugs ausmachen, sowie auf Präparate, die Krankheiten mit besonders niedriger Prävalenz (weniger als drei von 10.000) ins Visier nehmen“, heißt es in dem Bericht.
