Sei es die erbliche Demenz im Kindesalter (neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2), das Merkelzell-Karzinom (eine Form von Hautkrebs) oder die vererbbare Nervenerkrankung SMA (Spinale Muskelatrophie): Gegen diese drei verheerenden, seltenen Erkrankungen gab es bis vor Kurzem keine Medikamente. 2017 hat sich das erstmals geändert. Und auch für andere seltene Leiden konnten die forschenden Pharmaunternehmen Therapieoptionen schaffen. Insgesamt wurden vergangenes Jahr neun sogenannte „Orphan Drugs“ mit neuem Wirkstoff eingeführt.
Betrachtet man die insgesamt 31 Medikamente, die 2017 in den Markt eingeführt wurden, nach ihrem jeweiligen Anwendungsgebiet, zeigt sich folgendes Bild:
- Spitzenreiter in Sachen „neue Arzneimittel“ ist Krebs: Elf Präparate mit neuem Wirkstoff richten sich gegen die zweithäufigste Todesursache in Deutschland. Unter ihnen sind Immunonkologika, die das körpereigene Immunsystem gegen Tumore aktivieren, aber auch Mittel mit anderen Wirkmechanismen. „Für Patienten und Ärzte ist es wichtig, dass in der Krebstherapie unterschiedliche Therapieprinzipien verfügbar sind – sei es in Kombination oder als Möglichkeit zur Anschlussbehandlung, wenn der Tumor gegen die erste Therapie resistent geworden ist“, so Birgit Fischer.
- Zehn weitere Medikamente wurden außerdem für die Behandlung von Entzündungskrankheiten wie Asthma, Rheumatoide Arthritis oder die Schuppenflechte verfügbar.
- Viel hat sich auch im Bereich Infektionskrankheiten getan. So ermöglichen zwei neue Präparate bei einem Großteil der Patienten die Ausheilung einer Hepatitis C binnen acht anstatt bisher zwölf Wochen. Ein weiterer Erfolg ist ein neues Antibiotikum, das gegen bestimmte multiresistente Bakterien gerichtet ist. Pharmaunternehmen hätten den „Wettlauf gegen die Resistenzbildung“ aufgenommen, betonte angesichts dessen die vfa-Hauptgeschäftsführerin.
- Weitere Markteinführungen gab es zusätzlich im Bereich Blutungskrankheiten (Hämophilie), neurologische Erkrankungen, Herz-Kreislauf- und Stoffwechselkrankheiten.
Fortschritte für Patienten konnten jedoch nicht nur durch Medikamente mit neuen Wirkstoffen erreicht werden; auch neue Darreichungsformen oder Kombinationen bekannter Wirkstoffe verbesserten die Behandlungsmöglichkeiten vieler Menschen. „So ist ein ursprünglich für die Krebstherapie entwickelter Wirkstoff nun als Tabletten für die Behandlung von Multipler Sklerose einsetzbar. Ein Insulin senkt aufgrund einer neuen Formulierung den Blutzuckerspiegel noch schneller als bisher“, berichtete der vfa.
Bei insgesamt 36 Medikamenten, die zuvor nur für Erwachsene oder ältere Kinder bzw. Jugendliche zugelassen waren, ist es Pharmaunternehmen außerdem gelungen, mittels entsprechender klinischer Studien das Anwendungsgebiet auf jüngere Altersgruppen auszudehnen. So können zunehmend auch Minderjährige am medizinischen Fortschritt teilhaben.
2018: Rund 30 neue Medikamente
Auch im kommenden Jahr rechnet der vfa mit der Einführung von rund 30 neuen Medikamenten.
- Ein Drittel werden neue Arzneimittel gegen Krebs sein. Viele der Medikamente setzen direkt an den Tumorzellen an, um die Vermehrung zu stoppen. Mit Spannung werden die ersten Zulassungen der CAR-T-Zell-Therapie erwartet; eine Gentherapie, bei der die Immunzellen der Patienten im Labor gentechnisch so verändert werden, dass sie nach Rückführung in den Körper Tumorzellen erkennen und attackieren können.
- Ein weiteres Drittel der Neueinführungen dürften Medikamente gegen seltene Erkrankungen sein – wie Morbus Wilson (gestörte Kupferausscheidung), bestimmte Formen von Mukoviszidose (geht mit Lungenproblemen einher) oder Mukopolysaccharidose VII (führt zu Entwicklungsstörungen). An dieser Erkrankung leiden in der gesamten EU nur rund 50 Patienten.
- Drei neue Medikamente werden im Bereich der erblich bedingten Gerinnungsschwäche (Hämophilie A und Von-Willebrand-Krankheit) erwartet. Auch für Patienten, deren Blut zur Bildung von Blutgerinnseln neigt, könnte es zwei neue Medikamente geben.
- Drei Medikamente könnten gegen bakterielle Infektionen herauskommen. Zwei davon sind sogenannte resistenzbrechende Antibiotika, die gegen bestimmte Keime wirksam sind, die gegenüber anderen Antibiotika resistent geworden sind.
