Es ist mal wieder die Innovative Medicines Initiative (IMI), die die Zusammenarbeit von Industrie und öffentlicher Forschung in dieser Form möglich macht: Über 140 Millionen Euro stehen für c4c („collaborative network for European clinical trials for children“), das von 2018 bis 2024 laufen soll, zur Verfügung. Mehr als 73 Millionen davon kommen aus Sachmitteln der europäischen pharmazeutischen Industrie (EFPIA). „Kinder müssen Zugang zu innovativen […] Therapien haben, die mit dem gleichen Maß an Dringlichkeit und Sorgfalt entwickelt wurden wie jene für Erwachsene”, sagt Joanne Waldstreicher von Johnson & Johnson, Mutterkonzern vom Pharmaunternehmen Janssen.
Laut der IMI wurde die Hälfte aller Medikamente, die heute bei Kindern zum Einsatz kommen, nicht in dieser Altersgruppe erprobt. Die Kleinsten der Gesellschaft in klinische Studien zu involvieren ist eine große Herausforderung. So ist es beispielsweise äußerst schwierig und aufwändig, Teilnehmer für pädiatrische Studien zu finden. C4c soll das ändern – und möchte die Wettbewerbsfähigkeit Europas in Bezug auf die pädiatrische Arzneimittelentwicklung stärken. Dazu sollen bestehende Expertisen gebündelt und gemeinsame Prozesse bei der Durchführung klinischer Studien entwickelt werden. Prof. Carlo Giaquinto von der Universität in Padova, Koordinator des c4c-Projekts, fasst das wie folgt zusammen: „C4c wird sich mit Problemen bzgl. des Designs, der Implementierung und operativen Durchführung pädiatrischer klinischer Studien beschäftigen“. Dazu zählen etwa „fragmentierte und redundante Bemühungen seitens der Sponsoren, Standorte und Länder“ und der „Mangel“ an Studienteilnehmern, der in vielen pädiatrischen Indikationen herrscht.
Netzwerk für europäische klinische Studien in der Pädiatrie
Laut einer c4c-Pressemitteilung bietet das Projekt die „bahnbrechende Gelegenheit, Kapazitäten für das Management multinationaler pädiatrischer klinischer Studien in ganz Europa“ aufzubauen. Es gilt, ein Netzwerk und eine nachhaltige Infrastruktur zu schaffen: Dazu gehört, eine zentrale Anlaufstelle für alle Sponsoren, für alle Standorte und für alle Forscher in Europa einzurichten. Ziel ist es außerdem, dass klinische Studien effizient implementiert werden können – mit einheitlichen Herangehensweisen und abgestimmten Qualitätsstandards; Standorte müssen auf nationaler sowie internationaler Ebene koordiniert werden. C4c möchte zudem innovative Studiendesigns und den Einsatz neuer quantitativer Forschungsmethoden fördern – gerade auch bei seltenen Erkrankungen und in Bereichen mit hohem medizinischem Bedarf. Zusätzlich ist eine Bildungs- und Weiterbildungsplattform (c4c Academy) geplant – damit auch die Zukunft der pädiatrischen Arzneimittelentwicklung gesichert ist. Mit dem Aufbau eines nachhaltigen Netzwerkes wird c4c zu einem „Benchmark“ vor dem Hintergrund einer ansonsten fragmentierten europäischen Forschung, so das Versprechen auf der Projekt-Webseite (https://conect4children.org/).
Conect4children: mit vereinten Kräften für Kinder
„Dieses Netzwerk wird einen bedeutenden Einfluss darauf haben, wie wir dringend benötigte, innovative und verbesserte Medikamente für Säuglinge, Kinder und junge Menschen entwickeln“, ist sich Dr. Mark Turner von der Universität in Liverpool sicher. Man sei stolz, mit Institutionen und Forschungsnetzwerken in ganz Europa zusammenzuarbeiten. Und auch Joanne Waldstreicher ist überzeugt, dass c4c dabei helfen kann, „die Verfügbarkeit von qualitativ hochwertigen wissenschaftlichen Daten zu beschleunigen, um damit den sicheren und wirksamen Einsatz von Therapien für Kinder zu verbessern.“
Noch befindet sich c4c ganz am Anfang. Doch vor Kurzem verkündigten die Verantwortlichen, man habe sich auf vier erste klinische Studien festgelegt, mit denen man mehr Einsicht in den Einsatz bestimmter Medikamente bei Kindern gewinnen möchte. Eine davon wird zum Beispiel die Wirksamkeit des Schmerzmittels Paracetamol bei Frühgeborenen, die unter einer bestimmten Fehlbildung am Herzen leiden, untersuchen. Rund 600 Säuglinge sollen in die Studie eingeschlossen werden. Eine andere will sich dem Einsatz von Steroiden in der Behandlung des Kawasaki-Syndroms widmen – eine Erkrankung, die v.a. unter Fünfjährige betrifft und oft zu Herzkomplikationen führt.
„Die vier ersten Studien werden von akademischen Einrichtungen durchgeführt, zuzüglich drei oder vier Studien von Partnern aus der Industrie; sie decken verschiedene Erkrankungen und Altersgruppen ab“, heißt es in der Pressemitteilung.
Man werde in diesen ersten Studien neue Herangehensweisen implementieren – u.a. um sicherzustellen, dass das Studiendesign den Präferenzen der Probanden entspricht und die Last der Teilnahme in der Forschung für sie minimiert wird. Letztendlich wolle man demonstrieren, welchen Wert es hat, in über 18 Ländern zusammenzuarbeiten und eine öffentlich-private Partnerschaft zu pflegen, die die Expertise aus Industrie und öffentlicher Wissenschaft vereint.
c4c läuft von 2018 bis 2024 mit einem Budget von über 140 Millionen Euro. Seitens der europäischen pharmazeutischen Industrie sind Bayer, Lilly, GlaxoSmithKline, Servier, Janssen, Novartis, Pfizer, Sanofi-Aventis sowie UCB Biopharma und Roche beteiligt.
