Am 29. Januar 2019 fiel der Startschuss: Das Bundesforschungs- und das Gesundheitsministerium riefen die „Nationale Dekade gegen Krebs“ aus. Das Ziel: die Kräfte im Kampf gegen onkologische Erkrankungen bündeln und die Forschung sowie Prävention stärken. Die Verantwortlichen dürfte es freuen, dass in diesem Jahr zehn neue Onkologika verfügbar wurden.
Darunter ist zum Beispiel ein Wirkstoff, für den die Zulassung zum ersten Mal nicht nach dem Ort des Tumors (z.B. Brustkrebs) erfolgt ist. Stattdessen kommt er für jegliche Krebsarten in Frage, die eine spezielle Genmutation (sog. NTRK-Fusion) aufweisen. Welches Organ betroffen ist, spielt dabei keine Rolle (s. Pharma Fakten). „Hier kommt das gewandelte Verständnis von Krebserkrankungen zur praktischen Anwendung“, meint Steutel. „Es sind in erster Linie Gendefekte, die die Entstehung und Ausbreitung von Krebs steuern. Mutations- statt organbasierte Zulassungen dürfte es daher in Zukunft öfter geben. Jetzt kommt es darauf an, dass relevante Genmutationen auch diagnostiziert werden.“
Personalisierte Krebsbekämpfung, Orphan Drugs, Antibiotika
Die Onkologie wird immer maßgeschneiderter: Das zeigen auch die weiteren Neueinführungen. Bei „sieben der zehn Krebsmedikamente ist vor jeder Anwendung bei einem Patienten mit einem Gentest zu prüfen, ob dessen Krebszellen so mutiert sind, dass das Mittel ihm voraussichtlich helfen könnte“, so der vfa.
Große Fortschritte gab es 2019 außerdem für Menschen mit seltenen Erkrankungen. „Fünf der neu eingeführten Medikamente mit neuem Wirkstoff haben den Orphan Drug-Status in der EU“. Das heißt: Sie kommen laut Definition bei Krankheiten zum Einsatz, an denen höchstens fünf von 10.000 Bürgern in der Europäischen Union (EU) leiden. Darunter fällt etwa die „Lebersche kongenitale Amaurose“: Das ist eine erblich bedingte Augenkrankheit, die zur Erblindung führen kann – und für die nun eine Gentherapie verfügbar ist.
Die Innovationsbilanz des vfa geht noch weiter: „2019 wurde ein neues Antibiotikum eingeführt, das auch gegen einige Erreger wirksam ist, bei denen mehrere andere Antibiotika nichts mehr ausrichten können, weil die Keime resistent geworden sind“. Mit weiteren resistenzbrechenden Antibiotika sei 2020 zu rechnen. Überhaupt ist der Verband in Bezug auf das kommende Jahr sehr positiv gestimmt: Mehr als 30 Medikamente mit neuen Wirkstoffen dürften neu eingeführt werden, so die Prognose.
Neue Darreichungsformen für Kinder
Abgesehen von den Arzneimittelinnovationen wurden 2019 außerdem Fortschritte für Patienten erzielt, indem bereits bekannte Wirkstoffe in neuer Darreichungsform auf den Markt kamen: „So sind beispielsweise einige Medikamente nun kindgerecht verfügbar – etwa als Granulat, Suspension oder Kautabletten. Sie dienen der Behandlung von Mukoviszidose, Wurmbefall und Epilepsie.“