Sie ist eine in Europa und den USA seltene, lebensbedrohliche Erkrankung des Blutes: die Sichelzellanämie. Eine Veränderung im Erbgut führt zu einer Bildung von fehlerhaftem rotem Blutfarbstoff – dem sogenannten Sichelzellhämoglobin. Laut des amerikanischen Verbands der forschenden Arzneimittelhersteller PhRMA befinden sich momentan fast 20 Medikamente gegen die Erkrankung in der Entwicklung.
„Forschung für die Waisen des Gesundheitssystems“: Der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) hat eine Broschüre über seltene Erkrankungen herausgebracht. Sie zeigt: Für Menschen mit solchen Erkrankungen wurden in den vergangenen Jahren große Fortschritte erreicht. Noch nie gab es so viele Medikamente, noch nie waren die Pipelines der Pharmaunternehmen so prall gefüllt.
Sie gibt 30 Millionen Menschen mit seltenen Krankheiten in ganz Europa eine Stimme: EURORDIS, eine nicht-staatliche Allianz von Patientenorganisationen. In einer Studie hat sie Betroffene zum Thema „Forschung“ befragt. Die Organisation weiß: „Forschungsaktivitäten haben über die letzten beiden Jahrzehnte zugenommen.“ Doch angesichts der etwa 8.000 weltweit bekannten seltenen Erkrankungen ist das noch lange nicht genug.
Lebenserwartung: 50 Jahre. Mit dieser Zahl sind heute in Deutschland geborene Mukoviszidose-Patienten konfrontiert. Bis zu 8.000 Menschen leiden hierzulande insgesamt an der angeborenen, seltenen Stoffwechselerkrankung. 50 Jahre: Das ist nicht viel. Nichtsdestotrotz ist diese Zahl das Ergebnis eines enormen medizinischen Fortschritts. Und die Forschung ist noch lange nicht am Ende ihrer Kräfte: Ist in Zukunft gar eine Heilung möglich?
Am 28. Februar ist der Tag der Seltenen Erkrankungen. Unter dem europäischen Motto „Show your Rare“ soll das Bewusstsein der Öffentlichkeit für die betroffenen Patienten erhöht werden. Weltweit sind das etwa 300 Millionen Menschen. Doch jede einzelne seltene Erkrankung für sich kommt – so definiert es die Europäische Union (EU) – bei maximal fünf von 10.000 Bürgern vor. Für die Betroffenen ist das kein leichtes Schicksal. Immerhin: Noch nie gab es für sie so viele Medikamente wie heute; seit dem Jahr 2000 sind 144 Orphan Drugs zugelassen worden. Mit ihnen konnten forschende Pharma-Unternehmen in den letzten Jahren große Fortschritte in der Behandlung seltener Erkrankungen erzielen. Pharma Fakten stellt drei von ihnen vor.
Laut eines US-Berichts wurden zwischen 2009 und 2016 jedes Jahr etwa 30 neue seltene Erkrankungen bekannt. Das zeigt: Das Wissen in diesem Bereich wächst rasant – und damit auch die Anzahl der sogenannten „Orphan Drugs“.
Wieder hat die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) drei Medikamente gegen seltene Erkrankungen zur Zulassung empfohlen. Eines ist für die Therapie einer seltenen Krebsart bestimmt, ein weiteres kommt bei Hämophilie B zum Einsatz und letzteres behandelt eine chronische Entzündung der Blasenwand, die interstitielle Zystitis. Im Pharma Fakten Interview erklärt Martina Ochel, wie groß die Herausforderungen bei der Entwicklung von Orphan Drugs weiterhin sind. Als Geschäftsführerin von Sanofi Genzyme verantwortet sie u.a. den Bereich der Seltenen Erkrankungen.
HARMONY will die Behandlung von Blutkrebskrankheiten verbessern. Künftig sollen den Patienten effizientere Behandlungen schneller zur Verfügung stehen. Dazu setzen die Macher von HARMONY auf Datenverarbeitung im großen Stil. Mit dabei: Universitäten, klinische Zentren und sieben Pharmaunternehmen.
Rund ein Fünftel der Medikamente, die jährlich zugelassen werden, sind Orphan Drugs – das ist das Ergebnis einer erfolgreichen EU-Förderregelung. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) will das Verfahren ändern und diese Medikamente in die reguläre Nutzenbewertung á la AMNOG überführen. So geht es aus der Stellungnahme des Instituts zum Arzneimittelverordnungsstärkungsgesetz (AM-VSG) hervor. Dabei wird der Zusatznutzen für Orphan Drugs von der europäischen Zulassungsbehörde EMA dreimal geprüft: Zum ersten Mal, wenn der Hersteller den Status beantragt, dann bei der Zulassung und schließlich nach fünf Jahren. Warum also eine erfolgreiche Regelung ändern?
Für Menschen mit Seltenen Erkrankungen sind Neuentwicklungen häufig eine große Hoffnung. Dennoch gibt es Kritik an den Unternehmen, die diese produzieren. Dr. Andreas Reimann, Geschäftsführender Gesellschafter der medizinischen Beratungsfirma admedicum Business for Patients GmbH, erläutert im Interview, wie wichtig die Entwicklung von Orphan Drugs ist.
Sie ist eine in Europa und den USA seltene, lebensbedrohliche Erkrankung des Blutes: die Sichelzellanämie. Eine Veränderung im Erbgut führt zu einer Bildung von fehlerhaftem rotem Blutfarbstoff – dem sogenannten Sichelzellhämoglobin. Laut des amerikanischen Verbands der forschenden Arzneimittelhersteller PhRMA befinden sich momentan fast 20 Medikamente gegen die Erkrankung in der Entwicklung.
„Forschung für die Waisen des Gesundheitssystems“: Der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) hat eine Broschüre über seltene Erkrankungen herausgebracht. Sie zeigt: Für Menschen mit solchen Erkrankungen wurden in den vergangenen Jahren große Fortschritte erreicht. Noch nie gab es so viele Medikamente, noch nie waren die Pipelines der Pharmaunternehmen so prall gefüllt.
Sie gibt 30 Millionen Menschen mit seltenen Krankheiten in ganz Europa eine Stimme: EURORDIS, eine nicht-staatliche Allianz von Patientenorganisationen. In einer Studie hat sie Betroffene zum Thema „Forschung“ befragt. Die Organisation weiß: „Forschungsaktivitäten haben über die letzten beiden Jahrzehnte zugenommen.“ Doch angesichts der etwa 8.000 weltweit bekannten seltenen Erkrankungen ist das noch lange nicht genug.
Lebenserwartung: 50 Jahre. Mit dieser Zahl sind heute in Deutschland geborene Mukoviszidose-Patienten konfrontiert. Bis zu 8.000 Menschen leiden hierzulande insgesamt an der angeborenen, seltenen Stoffwechselerkrankung. 50 Jahre: Das ist nicht viel. Nichtsdestotrotz ist diese Zahl das Ergebnis eines enormen medizinischen Fortschritts. Und die Forschung ist noch lange nicht am Ende ihrer Kräfte: Ist in Zukunft gar eine Heilung möglich?
Am 28. Februar ist der Tag der Seltenen Erkrankungen. Unter dem europäischen Motto „Show your Rare“ soll das Bewusstsein der Öffentlichkeit für die betroffenen Patienten erhöht werden. Weltweit sind das etwa 300 Millionen Menschen. Doch jede einzelne seltene Erkrankung für sich kommt – so definiert es die Europäische Union (EU) – bei maximal fünf von 10.000 Bürgern vor. Für die Betroffenen ist das kein leichtes Schicksal. Immerhin: Noch nie gab es für sie so viele Medikamente wie heute; seit dem Jahr 2000 sind 144 Orphan Drugs zugelassen worden. Mit ihnen konnten forschende Pharma-Unternehmen in den letzten Jahren große Fortschritte in der Behandlung seltener Erkrankungen erzielen. Pharma Fakten stellt drei von ihnen vor.
Laut eines US-Berichts wurden zwischen 2009 und 2016 jedes Jahr etwa 30 neue seltene Erkrankungen bekannt. Das zeigt: Das Wissen in diesem Bereich wächst rasant – und damit auch die Anzahl der sogenannten „Orphan Drugs“.
Wieder hat die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) drei Medikamente gegen seltene Erkrankungen zur Zulassung empfohlen. Eines ist für die Therapie einer seltenen Krebsart bestimmt, ein weiteres kommt bei Hämophilie B zum Einsatz und letzteres behandelt eine chronische Entzündung der Blasenwand, die interstitielle Zystitis. Im Pharma Fakten Interview erklärt Martina Ochel, wie groß die Herausforderungen bei der Entwicklung von Orphan Drugs weiterhin sind. Als Geschäftsführerin von Sanofi Genzyme verantwortet sie u.a. den Bereich der Seltenen Erkrankungen.
HARMONY will die Behandlung von Blutkrebskrankheiten verbessern. Künftig sollen den Patienten effizientere Behandlungen schneller zur Verfügung stehen. Dazu setzen die Macher von HARMONY auf Datenverarbeitung im großen Stil. Mit dabei: Universitäten, klinische Zentren und sieben Pharmaunternehmen.
Rund ein Fünftel der Medikamente, die jährlich zugelassen werden, sind Orphan Drugs – das ist das Ergebnis einer erfolgreichen EU-Förderregelung. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) will das Verfahren ändern und diese Medikamente in die reguläre Nutzenbewertung á la AMNOG überführen. So geht es aus der Stellungnahme des Instituts zum Arzneimittelverordnungsstärkungsgesetz (AM-VSG) hervor. Dabei wird der Zusatznutzen für Orphan Drugs von der europäischen Zulassungsbehörde EMA dreimal geprüft: Zum ersten Mal, wenn der Hersteller den Status beantragt, dann bei der Zulassung und schließlich nach fünf Jahren. Warum also eine erfolgreiche Regelung ändern?
Für Menschen mit Seltenen Erkrankungen sind Neuentwicklungen häufig eine große Hoffnung. Dennoch gibt es Kritik an den Unternehmen, die diese produzieren. Dr. Andreas Reimann, Geschäftsführender Gesellschafter der medizinischen Beratungsfirma admedicum Business for Patients GmbH, erläutert im Interview, wie wichtig die Entwicklung von Orphan Drugs ist.
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In einem Interview mit Focus Money spricht Jens Baas von der Techniker Krankenkasse von „obszönen Gewinnen“ der Pharmaindustrie. Schon die Wortwahl zeigt: Die Nerven liegen blank. Ein Kommentar von Florian Martius.
