Schlagwort: Seltene Krankheiten

Am 28. Februar ist der Tag der Seltenen Erkrankungen. Unter dem europäischen Motto „Show your Rare“ soll das Bewusstsein der Öffentlichkeit für die betroffenen Patienten erhöht werden. Weltweit sind das etwa 300 Millionen Menschen. Doch jede einzelne seltene Erkrankung für sich kommt – so definiert es die Europäische Union (EU) – bei maximal fünf von 10.000 Bürgern vor. Für die Betroffenen ist das kein leichtes Schicksal. Immerhin: Noch nie gab es für sie so viele Medikamente wie heute; seit dem Jahr 2000 sind 144 Orphan Drugs zugelassen worden. Mit ihnen konnten forschende Pharma-Unternehmen in den letzten Jahren große Fortschritte in der Behandlung seltener Erkrankungen erzielen. Pharma Fakten stellt drei von ihnen vor.

Laut eines US-Berichts wurden zwischen 2009 und 2016 jedes Jahr etwa 30 neue seltene Erkrankungen bekannt. Das zeigt: Das Wissen in diesem Bereich wächst rasant – und damit auch die Anzahl der sogenannten „Orphan Drugs“.

Wieder hat die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) drei Medikamente gegen seltene Erkrankungen zur Zulassung empfohlen. Eines ist für die Therapie einer seltenen Krebsart bestimmt, ein weiteres kommt bei Hämophilie B zum Einsatz und letzteres behandelt eine chronische Entzündung der Blasenwand, die interstitielle Zystitis. Im Pharma Fakten Interview erklärt Martina Ochel, wie groß die Herausforderungen bei der Entwicklung von Orphan Drugs weiterhin sind. Als Geschäftsführerin von Sanofi Genzyme verantwortet sie u.a. den Bereich der Seltenen Erkrankungen.

Für Menschen mit Seltenen Erkrankungen sind Neuentwicklungen häufig eine große Hoffnung. Dennoch gibt es Kritik an den Unternehmen, die diese produzieren. Dr. Andreas Reimann, Geschäftsführender Gesellschafter der medizinischen Beratungsfirma admedicum Business for Patients GmbH, erläutert im Interview, wie wichtig die Entwicklung von Orphan Drugs ist.

Die Forschung und Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen wird durch Anreize gefördert. Im Interview mit Pharma Fakten schildert der Gesundheitsökonom Prof. Rudolf Blankart, Professor für Technologie- und Qualitätsmanagement im Gesundheitswesen, Hamburg Center for Health Economics, Universität Hamburg, warum es gut ist, wenn Pharmaunternehmen mit Orphan Drugs Gewinne erzielen.

Die Entwicklung von Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen ist nach Auffassung vieler Ärzte schwierig zu realisieren. Weil diese Medikamente nur für wenige Patienten entwickelt werden, haben sie in einigen Fällen höhere Preise. Aus diesem Grund kritisierten die Krankenkassen die zurzeit gültige Orphan-Drug-Regelung. Dr. Andreas Reimann, Vorstandsvorsitzender der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE), widerspricht vehement dieser Sichtweise.