Schlagwort: Seltene Krankheiten

Was sagen Patienten mit seltenen Erkrankungen zum Thema Forschung und Studienteilnahme? Die Organisation EURORDIS hat sie befragt. Foto: © rarediseaseday.org

Mit Forschung gegen seltene Erkrankungen

Sie gibt 30 Millionen Menschen mit seltenen Krankheiten in ganz Europa eine Stimme: EURORDIS, eine nicht-staatliche Allianz von Patientenorganisationen. In einer Studie hat sie Betroffene zum Thema „Forschung“ befragt. Die Organisation weiß: „Forschungsaktivitäten haben über die letzten beiden Jahrzehnte zugenommen.“ Doch angesichts der etwa 8.000 weltweit bekannten seltenen Erkrankungen ist das noch lange nicht genug.

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Bei Mukoviszidose konnten in den letzten Jahren große Fortschritte erzielt werden. Wird eines Tages eine Heilung möglich sein? / Foto: ©iStock.com/spukkato (Siam Pukkato)

Mukoviszidose-Therapie: Forschung, Fortschritt, Heilung?

Lebenserwartung: 50 Jahre. Mit dieser Zahl sind heute in Deutschland geborene Mukoviszidose-Patienten konfrontiert. Bis zu 8.000 Menschen leiden hierzulande insgesamt an der angeborenen, seltenen Stoffwechselerkrankung. 50 Jahre: Das ist nicht viel. Nichtsdestotrotz ist diese Zahl das Ergebnis eines enormen medizinischen Fortschritts. Und die Forschung ist noch lange nicht am Ende ihrer Kräfte: Ist in Zukunft gar eine Heilung möglich?

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Der Bundesrat hat jetzt einem umstrittenen Gesetz zugestimmt  das die Sicherheit in der Arzneimittelversorgung verbessern soll. Foto: CC0 (Stencil)

Orphan Drugs machen den Unterschied

Am 28. Februar ist der Tag der Seltenen Erkrankungen. Unter dem europäischen Motto „Show your Rare“ soll das Bewusstsein der Öffentlichkeit für die betroffenen Patienten erhöht werden. Weltweit sind das etwa 300 Millionen Menschen. Doch jede einzelne seltene Erkrankung für sich kommt – so definiert es die Europäische Union (EU) – bei maximal fünf von 10.000 Bürgern vor. Für die Betroffenen ist das kein leichtes Schicksal. Immerhin: Noch nie gab es für sie so viele Medikamente wie heute; seit dem Jahr 2000 sind 144 Orphan Drugs zugelassen worden. Mit ihnen konnten forschende Pharma-Unternehmen in den letzten Jahren große Fortschritte in der Behandlung seltener Erkrankungen erzielen. Pharma Fakten stellt drei von ihnen vor.

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Foto: CC0 (Stencil)

Forschung für die großen Unbekannten

Laut eines US-Berichts wurden zwischen 2009 und 2016 jedes Jahr etwa 30 neue seltene Erkrankungen bekannt. Das zeigt: Das Wissen in diesem Bereich wächst rasant – und damit auch die Anzahl der sogenannten „Orphan Drugs“.

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Im Pharma Fakten-Interview erklärt Dr. Franz Böhme  Leiter Medical Affairs Onkologie/Hämatologie bei Bayer Vital  wie Radioaktivität in der Therapie von Krankheiten zum Einsatz kommt. Foto: © Gorodenkoff Productions - iStock

Wenn Patienten 200 Kilometer reisen müssen

Wieder hat die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) drei Medikamente gegen seltene Erkrankungen zur Zulassung empfohlen. Eines ist für die Therapie einer seltenen Krebsart bestimmt, ein weiteres kommt bei Hämophilie B zum Einsatz und letzteres behandelt eine chronische Entzündung der Blasenwand, die interstitielle Zystitis. Im Pharma Fakten Interview erklärt Martina Ochel, wie groß die Herausforderungen bei der Entwicklung von Orphan Drugs weiterhin sind. Als Geschäftsführerin von Sanofi Genzyme verantwortet sie u.a. den Bereich der Seltenen Erkrankungen.

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Die Chronische Lymphatische Leukämie (CLL) ist die häufigste leukämische Erkrankung in Deutschland. Foto: © iStock.com/Dr_Microbe

HARMONY: Wenn Medizin auf Informatik trifft

HARMONY will die Behandlung von Blutkrebskrankheiten verbessern. Künftig sollen den Patienten effizientere Behandlungen schneller zur Verfügung stehen. Dazu setzen die Macher von HARMONY auf Datenverarbeitung im großen Stil. Mit dabei: Universitäten, klinische Zentren und sieben Pharmaunternehmen.

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Weniger Orphan Drugs durch strengere IQWiG-Methodik? Illustration: Pharma Fakten

Orphan-Drug-Status: Operation am gesunden Patienten

Rund ein Fünftel der Medikamente, die jährlich zugelassen werden, sind Orphan Drugs – das ist das Ergebnis einer erfolgreichen EU-Förderregelung. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) will das Verfahren ändern und diese Medikamente in die reguläre Nutzenbewertung á la AMNOG überführen. So geht es aus der Stellungnahme des Instituts zum Arzneimittelverordnungsstärkungsgesetz (AM-VSG) hervor. Dabei wird der Zusatznutzen für Orphan Drugs von der europäischen Zulassungsbehörde EMA dreimal geprüft: Zum ersten Mal, wenn der Hersteller den Status beantragt, dann bei der Zulassung und schließlich nach fünf Jahren. Warum also eine erfolgreiche Regelung ändern?

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Fortschritte in der Leukämie-Behandlung - die Überlebenskurven haben sich bei den akuten als auch bei den chronischen Leukämien deutlich verbessert. Logo: © Pharma Fakten e.V.

Der Vorteil von Orphan Drugs liegt vorrangig beim Patienten

Für Menschen mit Seltenen Erkrankungen sind Neuentwicklungen häufig eine große Hoffnung. Dennoch gibt es Kritik an den Unternehmen, die diese produzieren. Dr. Andreas Reimann, Geschäftsführender Gesellschafter der medizinischen Beratungsfirma admedicum Business for Patients GmbH, erläutert im Interview, wie wichtig die Entwicklung von Orphan Drugs ist.

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Fortschritte in der Leukämie-Behandlung - die Überlebenskurven haben sich bei den akuten als auch bei den chronischen Leukämien deutlich verbessert. Logo: © Pharma Fakten e.V.

Man muss den Unternehmen ihren Gewinn lassen

Die Forschung und Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen wird durch Anreize gefördert. Im Interview mit Pharma Fakten schildert der Gesundheitsökonom Prof. Rudolf Blankart, Professor für Technologie- und Qualitätsmanagement im Gesundheitswesen, Hamburg Center for Health Economics, Universität Hamburg, warum es gut ist, wenn Pharmaunternehmen mit Orphan Drugs Gewinne erzielen.

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Was sagen Patienten mit seltenen Erkrankungen zum Thema Forschung und Studienteilnahme? Die Organisation EURORDIS hat sie befragt. Foto: © rarediseaseday.org

Mit Forschung gegen seltene Erkrankungen

Sie gibt 30 Millionen Menschen mit seltenen Krankheiten in ganz Europa eine Stimme: EURORDIS, eine nicht-staatliche Allianz von Patientenorganisationen. In einer Studie hat sie Betroffene zum Thema „Forschung“ befragt. Die Organisation weiß: „Forschungsaktivitäten haben über die letzten beiden Jahrzehnte zugenommen.“ Doch angesichts der etwa 8.000 weltweit bekannten seltenen Erkrankungen ist das noch lange nicht genug.

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Bei Mukoviszidose konnten in den letzten Jahren große Fortschritte erzielt werden. Wird eines Tages eine Heilung möglich sein? / Foto: ©iStock.com/spukkato (Siam Pukkato)

Mukoviszidose-Therapie: Forschung, Fortschritt, Heilung?

Lebenserwartung: 50 Jahre. Mit dieser Zahl sind heute in Deutschland geborene Mukoviszidose-Patienten konfrontiert. Bis zu 8.000 Menschen leiden hierzulande insgesamt an der angeborenen, seltenen Stoffwechselerkrankung. 50 Jahre: Das ist nicht viel. Nichtsdestotrotz ist diese Zahl das Ergebnis eines enormen medizinischen Fortschritts. Und die Forschung ist noch lange nicht am Ende ihrer Kräfte: Ist in Zukunft gar eine Heilung möglich?

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Der Bundesrat hat jetzt einem umstrittenen Gesetz zugestimmt  das die Sicherheit in der Arzneimittelversorgung verbessern soll. Foto: CC0 (Stencil)

Orphan Drugs machen den Unterschied

Am 28. Februar ist der Tag der Seltenen Erkrankungen. Unter dem europäischen Motto „Show your Rare“ soll das Bewusstsein der Öffentlichkeit für die betroffenen Patienten erhöht werden. Weltweit sind das etwa 300 Millionen Menschen. Doch jede einzelne seltene Erkrankung für sich kommt – so definiert es die Europäische Union (EU) – bei maximal fünf von 10.000 Bürgern vor. Für die Betroffenen ist das kein leichtes Schicksal. Immerhin: Noch nie gab es für sie so viele Medikamente wie heute; seit dem Jahr 2000 sind 144 Orphan Drugs zugelassen worden. Mit ihnen konnten forschende Pharma-Unternehmen in den letzten Jahren große Fortschritte in der Behandlung seltener Erkrankungen erzielen. Pharma Fakten stellt drei von ihnen vor.

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Foto: CC0 (Stencil)

Forschung für die großen Unbekannten

Laut eines US-Berichts wurden zwischen 2009 und 2016 jedes Jahr etwa 30 neue seltene Erkrankungen bekannt. Das zeigt: Das Wissen in diesem Bereich wächst rasant – und damit auch die Anzahl der sogenannten „Orphan Drugs“.

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Im Pharma Fakten-Interview erklärt Dr. Franz Böhme  Leiter Medical Affairs Onkologie/Hämatologie bei Bayer Vital  wie Radioaktivität in der Therapie von Krankheiten zum Einsatz kommt. Foto: © Gorodenkoff Productions - iStock

Wenn Patienten 200 Kilometer reisen müssen

Wieder hat die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) drei Medikamente gegen seltene Erkrankungen zur Zulassung empfohlen. Eines ist für die Therapie einer seltenen Krebsart bestimmt, ein weiteres kommt bei Hämophilie B zum Einsatz und letzteres behandelt eine chronische Entzündung der Blasenwand, die interstitielle Zystitis. Im Pharma Fakten Interview erklärt Martina Ochel, wie groß die Herausforderungen bei der Entwicklung von Orphan Drugs weiterhin sind. Als Geschäftsführerin von Sanofi Genzyme verantwortet sie u.a. den Bereich der Seltenen Erkrankungen.

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Die Chronische Lymphatische Leukämie (CLL) ist die häufigste leukämische Erkrankung in Deutschland. Foto: © iStock.com/Dr_Microbe

HARMONY: Wenn Medizin auf Informatik trifft

HARMONY will die Behandlung von Blutkrebskrankheiten verbessern. Künftig sollen den Patienten effizientere Behandlungen schneller zur Verfügung stehen. Dazu setzen die Macher von HARMONY auf Datenverarbeitung im großen Stil. Mit dabei: Universitäten, klinische Zentren und sieben Pharmaunternehmen.

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Weniger Orphan Drugs durch strengere IQWiG-Methodik? Illustration: Pharma Fakten

Orphan-Drug-Status: Operation am gesunden Patienten

Rund ein Fünftel der Medikamente, die jährlich zugelassen werden, sind Orphan Drugs – das ist das Ergebnis einer erfolgreichen EU-Förderregelung. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) will das Verfahren ändern und diese Medikamente in die reguläre Nutzenbewertung á la AMNOG überführen. So geht es aus der Stellungnahme des Instituts zum Arzneimittelverordnungsstärkungsgesetz (AM-VSG) hervor. Dabei wird der Zusatznutzen für Orphan Drugs von der europäischen Zulassungsbehörde EMA dreimal geprüft: Zum ersten Mal, wenn der Hersteller den Status beantragt, dann bei der Zulassung und schließlich nach fünf Jahren. Warum also eine erfolgreiche Regelung ändern?

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Fortschritte in der Leukämie-Behandlung - die Überlebenskurven haben sich bei den akuten als auch bei den chronischen Leukämien deutlich verbessert. Logo: © Pharma Fakten e.V.

Der Vorteil von Orphan Drugs liegt vorrangig beim Patienten

Für Menschen mit Seltenen Erkrankungen sind Neuentwicklungen häufig eine große Hoffnung. Dennoch gibt es Kritik an den Unternehmen, die diese produzieren. Dr. Andreas Reimann, Geschäftsführender Gesellschafter der medizinischen Beratungsfirma admedicum Business for Patients GmbH, erläutert im Interview, wie wichtig die Entwicklung von Orphan Drugs ist.

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Fortschritte in der Leukämie-Behandlung - die Überlebenskurven haben sich bei den akuten als auch bei den chronischen Leukämien deutlich verbessert. Logo: © Pharma Fakten e.V.

Man muss den Unternehmen ihren Gewinn lassen

Die Forschung und Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen wird durch Anreize gefördert. Im Interview mit Pharma Fakten schildert der Gesundheitsökonom Prof. Rudolf Blankart, Professor für Technologie- und Qualitätsmanagement im Gesundheitswesen, Hamburg Center for Health Economics, Universität Hamburg, warum es gut ist, wenn Pharmaunternehmen mit Orphan Drugs Gewinne erzielen.

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Kommentar

GKV-Spargesetz: Ein Gesetz mit unbekannten Folgen

Das vom Bundestag abgesegnete GKV-Finanzstabilisierungsgesetz wird langfristig Folgen haben, deren Tragweite noch gar nicht abzuschätzen ist. Es sind nicht nur Pharmaunternehmen, die glauben, dass es die Versorgung mit innovativen Arzneimitteln in Deutschland verschlechtern wird. Ein Kommentar von Florian Martius.

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