Schlagwort: Seltene Krankheiten

Foto: CC0 (Stencil)

Forschung für die großen Unbekannten

Laut eines US-Berichts wurden zwischen 2009 und 2016 jedes Jahr etwa 30 neue seltene Erkrankungen bekannt. Das zeigt: Das Wissen in diesem Bereich wächst rasant – und damit auch die Anzahl der sogenannten „Orphan Drugs“.

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Im Pharma Fakten-Interview erklärt Dr. Franz Böhme  Leiter Medical Affairs Onkologie/Hämatologie bei Bayer Vital  wie Radioaktivität in der Therapie von Krankheiten zum Einsatz kommt. Foto: © Gorodenkoff Productions - iStock

Wenn Patienten 200 Kilometer reisen müssen

Wieder hat die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) drei Medikamente gegen seltene Erkrankungen zur Zulassung empfohlen. Eines ist für die Therapie einer seltenen Krebsart bestimmt, ein weiteres kommt bei Hämophilie B zum Einsatz und letzteres behandelt eine chronische Entzündung der Blasenwand, die interstitielle Zystitis. Im Pharma Fakten Interview erklärt Martina Ochel, wie groß die Herausforderungen bei der Entwicklung von Orphan Drugs weiterhin sind. Als Geschäftsführerin von Sanofi Genzyme verantwortet sie u.a. den Bereich der Seltenen Erkrankungen.

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Die Chronische Lymphatische Leukämie (CLL) ist die häufigste leukämische Erkrankung in Deutschland. Foto: © iStock.com/Dr_Microbe

HARMONY: Wenn Medizin auf Informatik trifft

HARMONY will die Behandlung von Blutkrebskrankheiten verbessern. Künftig sollen den Patienten effizientere Behandlungen schneller zur Verfügung stehen. Dazu setzen die Macher von HARMONY auf Datenverarbeitung im großen Stil. Mit dabei: Universitäten, klinische Zentren und sieben Pharmaunternehmen.

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Weniger Orphan Drugs durch strengere IQWiG-Methodik? Illustration: Pharma Fakten

Orphan-Drug-Status: Operation am gesunden Patienten

Rund ein Fünftel der Medikamente, die jährlich zugelassen werden, sind Orphan Drugs – das ist das Ergebnis einer erfolgreichen EU-Förderregelung. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) will das Verfahren ändern und diese Medikamente in die reguläre Nutzenbewertung á la AMNOG überführen. So geht es aus der Stellungnahme des Instituts zum Arzneimittelverordnungsstärkungsgesetz (AM-VSG) hervor. Dabei wird der Zusatznutzen für Orphan Drugs von der europäischen Zulassungsbehörde EMA dreimal geprüft: Zum ersten Mal, wenn der Hersteller den Status beantragt, dann bei der Zulassung und schließlich nach fünf Jahren. Warum also eine erfolgreiche Regelung ändern?

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Fortschritte in der Leukämie-Behandlung - die Überlebenskurven haben sich bei den akuten als auch bei den chronischen Leukämien deutlich verbessert. Logo: © Pharma Fakten e.V.

Der Vorteil von Orphan Drugs liegt vorrangig beim Patienten

Für Menschen mit Seltenen Erkrankungen sind Neuentwicklungen häufig eine große Hoffnung. Dennoch gibt es Kritik an den Unternehmen, die diese produzieren. Dr. Andreas Reimann, Geschäftsführender Gesellschafter der medizinischen Beratungsfirma admedicum Business for Patients GmbH, erläutert im Interview, wie wichtig die Entwicklung von Orphan Drugs ist.

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Fortschritte in der Leukämie-Behandlung - die Überlebenskurven haben sich bei den akuten als auch bei den chronischen Leukämien deutlich verbessert. Logo: © Pharma Fakten e.V.

Man muss den Unternehmen ihren Gewinn lassen

Die Forschung und Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen wird durch Anreize gefördert. Im Interview mit Pharma Fakten schildert der Gesundheitsökonom Prof. Rudolf Blankart, Professor für Technologie- und Qualitätsmanagement im Gesundheitswesen, Hamburg Center for Health Economics, Universität Hamburg, warum es gut ist, wenn Pharmaunternehmen mit Orphan Drugs Gewinne erzielen.

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Dr. Dennis Ostwald  Leiter des WifOR-Instituts  hat analysiert  welche Auswirkungen die Industrielle Gesundheitswirtschaft hat. Demnach ist sie Teil einer langen Wertschöpfungskette. Foto: © Dr. Dennis Ostwald / privat

Ökonom fordert verlässliche Rahmenbedingungen für Gesundheitsindustrie

Wird die industrielle Gesundheitswirtschaft zu wenig wertgeschätzt? Eine aktuelle Studie des Ökonomen und Institutsleiters Dr. Dennis Ostwald vom Wirtschaftsforschungsinstitut WifOR legt diese Vermutung nahe. Sie zeigt unter anderem die positiven Effekte von Forschung und Entwicklung für den Arbeitsmarkt sowie einer weitreichenden Wertschöpfungskette. Damit diese volkswirtschaftlichen Impulse erhalten bleiben bzw. sich verstärken können, fordert er vor allem verlässliche Rahmenbedingungen für die Unternehmen in der Gesundheitsindustrie.

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Fortschritte in der Leukämie-Behandlung - die Überlebenskurven haben sich bei den akuten als auch bei den chronischen Leukämien deutlich verbessert. Logo: © Pharma Fakten e.V.

ACHSE-Vorstand weist Kritik an Orphan Drugs zurück

Die Entwicklung von Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen ist nach Auffassung vieler Ärzte schwierig zu realisieren. Weil diese Medikamente nur für wenige Patienten entwickelt werden, haben sie in einigen Fällen höhere Preise. Aus diesem Grund kritisierten die Krankenkassen die zurzeit gültige Orphan-Drug-Regelung. Dr. Andreas Reimann, Vorstandsvorsitzender der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE), widerspricht vehement dieser Sichtweise.

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Fortschritte in der Leukämie-Behandlung - die Überlebenskurven haben sich bei den akuten als auch bei den chronischen Leukämien deutlich verbessert. Logo: © Pharma Fakten e.V.

Gute Rahmenbedingungen fördern die Entwicklung von Orphan Drugs

Seltene Erkrankungen sind oftmals schwer zu diagnostizieren, da sie nur wenig erforscht sind. Insgesamt jedoch gibt es viele von ihnen – etwa 8000 Krankheiten, an denen nur wenige Menschen leiden. Das Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit seltenen Krankheiten (NAMSE) bündelt die Interessen aus Politik, Patientenorganisationen und zahlreichen Verbänden. Ziel ist eine bessere Versorgung für Menschen mit seltenen Erkrankungen. Wissenschaftler nehmen die Maßnahmen zurzeit unter die Lupe.

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Forschung für die großen Unbekannten

Laut eines US-Berichts wurden zwischen 2009 und 2016 jedes Jahr etwa 30 neue seltene Erkrankungen bekannt. Das zeigt: Das Wissen in diesem Bereich wächst rasant – und damit auch die Anzahl der sogenannten „Orphan Drugs“.

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Im Pharma Fakten-Interview erklärt Dr. Franz Böhme  Leiter Medical Affairs Onkologie/Hämatologie bei Bayer Vital  wie Radioaktivität in der Therapie von Krankheiten zum Einsatz kommt. Foto: © Gorodenkoff Productions - iStock

Wenn Patienten 200 Kilometer reisen müssen

Wieder hat die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) drei Medikamente gegen seltene Erkrankungen zur Zulassung empfohlen. Eines ist für die Therapie einer seltenen Krebsart bestimmt, ein weiteres kommt bei Hämophilie B zum Einsatz und letzteres behandelt eine chronische Entzündung der Blasenwand, die interstitielle Zystitis. Im Pharma Fakten Interview erklärt Martina Ochel, wie groß die Herausforderungen bei der Entwicklung von Orphan Drugs weiterhin sind. Als Geschäftsführerin von Sanofi Genzyme verantwortet sie u.a. den Bereich der Seltenen Erkrankungen.

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Die Chronische Lymphatische Leukämie (CLL) ist die häufigste leukämische Erkrankung in Deutschland. Foto: © iStock.com/Dr_Microbe

HARMONY: Wenn Medizin auf Informatik trifft

HARMONY will die Behandlung von Blutkrebskrankheiten verbessern. Künftig sollen den Patienten effizientere Behandlungen schneller zur Verfügung stehen. Dazu setzen die Macher von HARMONY auf Datenverarbeitung im großen Stil. Mit dabei: Universitäten, klinische Zentren und sieben Pharmaunternehmen.

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Weniger Orphan Drugs durch strengere IQWiG-Methodik? Illustration: Pharma Fakten

Orphan-Drug-Status: Operation am gesunden Patienten

Rund ein Fünftel der Medikamente, die jährlich zugelassen werden, sind Orphan Drugs – das ist das Ergebnis einer erfolgreichen EU-Förderregelung. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) will das Verfahren ändern und diese Medikamente in die reguläre Nutzenbewertung á la AMNOG überführen. So geht es aus der Stellungnahme des Instituts zum Arzneimittelverordnungsstärkungsgesetz (AM-VSG) hervor. Dabei wird der Zusatznutzen für Orphan Drugs von der europäischen Zulassungsbehörde EMA dreimal geprüft: Zum ersten Mal, wenn der Hersteller den Status beantragt, dann bei der Zulassung und schließlich nach fünf Jahren. Warum also eine erfolgreiche Regelung ändern?

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Fortschritte in der Leukämie-Behandlung - die Überlebenskurven haben sich bei den akuten als auch bei den chronischen Leukämien deutlich verbessert. Logo: © Pharma Fakten e.V.

Der Vorteil von Orphan Drugs liegt vorrangig beim Patienten

Für Menschen mit Seltenen Erkrankungen sind Neuentwicklungen häufig eine große Hoffnung. Dennoch gibt es Kritik an den Unternehmen, die diese produzieren. Dr. Andreas Reimann, Geschäftsführender Gesellschafter der medizinischen Beratungsfirma admedicum Business for Patients GmbH, erläutert im Interview, wie wichtig die Entwicklung von Orphan Drugs ist.

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Fortschritte in der Leukämie-Behandlung - die Überlebenskurven haben sich bei den akuten als auch bei den chronischen Leukämien deutlich verbessert. Logo: © Pharma Fakten e.V.

Man muss den Unternehmen ihren Gewinn lassen

Die Forschung und Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen wird durch Anreize gefördert. Im Interview mit Pharma Fakten schildert der Gesundheitsökonom Prof. Rudolf Blankart, Professor für Technologie- und Qualitätsmanagement im Gesundheitswesen, Hamburg Center for Health Economics, Universität Hamburg, warum es gut ist, wenn Pharmaunternehmen mit Orphan Drugs Gewinne erzielen.

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Dr. Dennis Ostwald  Leiter des WifOR-Instituts  hat analysiert  welche Auswirkungen die Industrielle Gesundheitswirtschaft hat. Demnach ist sie Teil einer langen Wertschöpfungskette. Foto: © Dr. Dennis Ostwald / privat

Ökonom fordert verlässliche Rahmenbedingungen für Gesundheitsindustrie

Wird die industrielle Gesundheitswirtschaft zu wenig wertgeschätzt? Eine aktuelle Studie des Ökonomen und Institutsleiters Dr. Dennis Ostwald vom Wirtschaftsforschungsinstitut WifOR legt diese Vermutung nahe. Sie zeigt unter anderem die positiven Effekte von Forschung und Entwicklung für den Arbeitsmarkt sowie einer weitreichenden Wertschöpfungskette. Damit diese volkswirtschaftlichen Impulse erhalten bleiben bzw. sich verstärken können, fordert er vor allem verlässliche Rahmenbedingungen für die Unternehmen in der Gesundheitsindustrie.

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Fortschritte in der Leukämie-Behandlung - die Überlebenskurven haben sich bei den akuten als auch bei den chronischen Leukämien deutlich verbessert. Logo: © Pharma Fakten e.V.

ACHSE-Vorstand weist Kritik an Orphan Drugs zurück

Die Entwicklung von Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen ist nach Auffassung vieler Ärzte schwierig zu realisieren. Weil diese Medikamente nur für wenige Patienten entwickelt werden, haben sie in einigen Fällen höhere Preise. Aus diesem Grund kritisierten die Krankenkassen die zurzeit gültige Orphan-Drug-Regelung. Dr. Andreas Reimann, Vorstandsvorsitzender der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE), widerspricht vehement dieser Sichtweise.

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Fortschritte in der Leukämie-Behandlung - die Überlebenskurven haben sich bei den akuten als auch bei den chronischen Leukämien deutlich verbessert. Logo: © Pharma Fakten e.V.

Gute Rahmenbedingungen fördern die Entwicklung von Orphan Drugs

Seltene Erkrankungen sind oftmals schwer zu diagnostizieren, da sie nur wenig erforscht sind. Insgesamt jedoch gibt es viele von ihnen – etwa 8000 Krankheiten, an denen nur wenige Menschen leiden. Das Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit seltenen Krankheiten (NAMSE) bündelt die Interessen aus Politik, Patientenorganisationen und zahlreichen Verbänden. Ziel ist eine bessere Versorgung für Menschen mit seltenen Erkrankungen. Wissenschaftler nehmen die Maßnahmen zurzeit unter die Lupe.

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Kommentar

Deutschland fördert Braunkohle, aber keine Spitzenforschung

Scheibchenweise kommt es ans Licht: Der Beitrag der Pharmaunternehmen zum geplanten GKV-Spargesetz des Bundesgesundheitsministeriums hat sich gegenüber der ersten Ankündigung mehr als verdoppelt. Damit werden einer Hightech-Branche, die wie kaum eine andere für Spitzenforschung steht, massiv Investitionsgelder entzogen. Vor diesem Hintergrund klingt das im Koalitionsvertrag versprochene „Mehr Fortschritt wagen“ wie eine Drohung. Ein Kommentar von Florian Martius.

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