Schlagwort: Seltene Krankheiten

Bei der Behandlung von seltenen Erkrankungen ist in den vergangenen Jahren viel passiert. Doch der soll jetzt der Hahn abgedreht werden. Expert:innen sind alarmiert. Foto: ©Alexion

Orphan Drugs: Innovationsfeindlichkeit per Gesetz?

Bei der Behandlung von seltenen Erkrankungen ist in den vergangenen Jahren viel passiert. Der Grund: Eine Politik der Vorfahrt für Innovationen. Doch der soll jetzt der Hahn abgedreht werden, wenn der Entwurf des GKV-Finanzstabilisierungsgesetzes (GKV-FinStG) diese Woche verabschiedet wird. Expert:innen sind alarmiert, Betroffene verunsichert.

Weiterlesen »
Im Interview spricht Christiane Denzel, Alexion Pharma Deutschland, über die Herausforderungen bei der Entwicklung von Orphan Drugs. Foto: ©iStock.com/Igor Kutyaev

Forschung bei seltenen Erkrankungen: „Wir sind sehr weit gekommen“

Sie hat mehr als 20 Jahre internationale Erfahrung in der klinischen Forschung, davon über 15 Jahre im Bereich von seltenen Krankheiten: Christiane Denzel, Head of Country Operations bei Alexion Pharma Deutschland, weiß nur zu gut, wie groß die Herausforderungen bei der Entwicklung von sogenannten Orphan Drugs sind. Doch es tut sich viel – auch seitens der pharmazeutischen Firmen.

Weiterlesen »
Die Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen dauert im Schnitt 2,3 Jahre länger als bei häufigeren Leiden. Foto: ©iStock.com/Prostock-Studio

Seltene Erkrankungen: Spitzenforschung gefragt

Die Zeit zwischen der Patenteinreichung bis zur Zulassung bei Medikamenten gegen seltene Erkrankungen ist im Schnitt 2,3 Jahre länger als bei Arzneimitteln gegen häufigere Leiden. Allein schon die Rekrutierungszeit von Patient:innen für klinische Prüfungen ist nachweislich länger. Die Erforschung von Krankheiten, über die wenig bekannt ist, stellt die Wissenschaft vor enorme Herausforderungen.

Weiterlesen »
Trotz aller Erfolge: Bei der Forschung und Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen gibt es noch viel zu tun. Foto: ©iStock.com/Vladimir Agapov

Seltene Erkrankungen: 98 Prozent nicht kausal behandelbar

Mit der „EG-Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden“ im Jahr 2000 wurde bei der Entwicklung so genannter Orphan Drugs ein neues Kapitel aufgeschlagen. Vor der Jahrtausendwende gab es so gut wie keine Neuentwicklungen in diesem Bereich. Heute gibt es über 200 zugelassene Arzneimittel. Und volle Pipelines.

Weiterlesen »
Ungefähr 6 Jahre dauert es  bis Menschen mit einer seltenen Erkrankung eine sichere Diagnose erhalten. Das müsste nicht sein. Foto: ©iStock.com/nambitomo

Seltene Erkrankungen: 6 Jahre bis zur Diagnose sind zu viel

Ungefähr 6 Jahre dauert es, bis Menschen mit einer seltenen Erkrankung eine sichere Diagnose erhalten. Das sind 6 Jahre voller Sorgen, Ängste, Unsicherheit, Frustration und körperlichem Leiden. Nicole Schlautmann, die beim forschenden Pharmaunternehmen Pfizer für die „Seltenen“ verantwortlich ist, will diese Zeitspanne bis zum Jahr 2025 halbieren. Doch dafür muss sich in Deutschland noch einiges ändern.

Weiterlesen »
Eine virtuelle Expert*innenrunde diskutierte darüber  wie sich die Selbstbestimmung von Patient*innen mit seltenen Erkrankungen stärken lässt. Foto: ©iStock.com/gorodenkoff

Seltene Erkrankungen: So ließe sich die Situation der Betroffenen verbessern

Mitreden und Mitbestimmen bei der Therapie der eigenen Erkrankung – das wünschen sich wohl die meisten Patient*innen. Für Menschen, die unter einer seltenen Erkrankung leiden, gilt das ganz besonders. Der vierte virtuelle change4RARE Round Table des forschenden Pharma-Unternehmens Alexion widmete sich deshalb dem Thema „PATIENT – Selbstbestimmung versus Fremdbestimmung“ und damit der Frage, wie die Partizipation der Betroffenen an Diagnostik und Therapie gestärkt werden könnte. Dabei kamen auch Tipps zur Sprache, die das Arzt-Patienten-Gespräch entscheidend verbessern könnten.

Weiterlesen »
Noch immer gibt es für die überwältigende Mehrheit der seltenen Erkrankungen keine ursächliche Therapie. Woran das liegt  zeigte sich auf einem Online-Talk der Care4Rare-Stiftung. Foto: CC0 (Stencil)

Seltene Erkrankungen: Forschung für die „Waisen der Medizin“

Rund 200 Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen sind seit dem Jahr 2000 in der Europäischen Union zugelassen worden – allein in den vergangenen fünf Jahren machten sie ein Drittel der Neuzulassungen aus. Doch noch immer gilt für die überwältigende Mehrheit der rund 8.000 Erkrankungen, dass es keine ursächliche Therapie oder gar eine Heilung gibt. Woran das liegt, zeigte sich auf einem Online-Talk der Care-for-Rare-Stiftung.

Weiterlesen »
„Zu teuer“  „zu wenig nachweisbarer Nutzen“ – es mehren sich die Stimmen  die die deutsche Regelung für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen reformieren wollen. Doch die Kritik beruht auf Missverständnissen  findet Dierk Neugebauer von Bristol Myers Squibb. Foto: ©iStock.com/ipopba

Deutsche Orphan Drug-Regelung: Ein Erfolgsmodell

„Zu teuer“, „zu wenig nachweisbarer Nutzen“: Das sind nur zwei der Kritikpunkte an Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen. Aktuell mehren sich die Stimmen, die eine Reform der in Deutschland geltenden Orphan Drug-Regelung fordern. Doch die vorgebrachten Argumente beruhen auf Missverständnissen, findet Dierk Neugebauer vom forschenden Pharmaunternehmen Bristol Myers Squibb.

Weiterlesen »
Der Aufwand für Forschung und Entwicklung ist im Bereich der seltenen Erkrankungen besonders hoch. Daher ist auch die Politik gefragt. Ein Interview. Foto: ©iStock.com/CollageM

Forschung für seltene Erkrankungen: Eine „gemeinsame Aufgabe und Herausforderung“

Am 28. Februar ist „Rare Disease Day“: Dieser Tag soll Bewusstsein für die rund 8.000 seltenen Krankheiten schaffen, von denen weltweit insgesamt etwa 300 Millionen Menschen betroffen sind. Für immer mehr von ihnen gibt es Behandlungsmöglichkeiten, sogenannte „Orphan Drugs“ – für viele aber nach wie vor nicht. Denn rund 98 Prozent dieser Erkrankungen sind nicht ursächlich zu behandeln – der Erfolg der vergangenen Jahre kann also nur als ein Anfang gelten. Im Interview erklären Dr. Stefan Kropff, Medizinischer Direktor bei der Amgen GmbH, sowie seine Kollegin Hatice Camdere, Leiterin für den Bereich Value, Access und Policy, was die Forschung und Entwicklung so komplex und aufwändig macht. Dabei zeigt sich: Nicht nur die pharmazeutische Industrie, auch die Politik ist gefragt.

Weiterlesen »
Bei der Behandlung von seltenen Erkrankungen ist in den vergangenen Jahren viel passiert. Doch der soll jetzt der Hahn abgedreht werden. Expert:innen sind alarmiert. Foto: ©Alexion

Orphan Drugs: Innovationsfeindlichkeit per Gesetz?

Bei der Behandlung von seltenen Erkrankungen ist in den vergangenen Jahren viel passiert. Der Grund: Eine Politik der Vorfahrt für Innovationen. Doch der soll jetzt der Hahn abgedreht werden, wenn der Entwurf des GKV-Finanzstabilisierungsgesetzes (GKV-FinStG) diese Woche verabschiedet wird. Expert:innen sind alarmiert, Betroffene verunsichert.

Weiterlesen »
Im Interview spricht Christiane Denzel, Alexion Pharma Deutschland, über die Herausforderungen bei der Entwicklung von Orphan Drugs. Foto: ©iStock.com/Igor Kutyaev

Forschung bei seltenen Erkrankungen: „Wir sind sehr weit gekommen“

Sie hat mehr als 20 Jahre internationale Erfahrung in der klinischen Forschung, davon über 15 Jahre im Bereich von seltenen Krankheiten: Christiane Denzel, Head of Country Operations bei Alexion Pharma Deutschland, weiß nur zu gut, wie groß die Herausforderungen bei der Entwicklung von sogenannten Orphan Drugs sind. Doch es tut sich viel – auch seitens der pharmazeutischen Firmen.

Weiterlesen »
Die Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen dauert im Schnitt 2,3 Jahre länger als bei häufigeren Leiden. Foto: ©iStock.com/Prostock-Studio

Seltene Erkrankungen: Spitzenforschung gefragt

Die Zeit zwischen der Patenteinreichung bis zur Zulassung bei Medikamenten gegen seltene Erkrankungen ist im Schnitt 2,3 Jahre länger als bei Arzneimitteln gegen häufigere Leiden. Allein schon die Rekrutierungszeit von Patient:innen für klinische Prüfungen ist nachweislich länger. Die Erforschung von Krankheiten, über die wenig bekannt ist, stellt die Wissenschaft vor enorme Herausforderungen.

Weiterlesen »
Trotz aller Erfolge: Bei der Forschung und Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen gibt es noch viel zu tun. Foto: ©iStock.com/Vladimir Agapov

Seltene Erkrankungen: 98 Prozent nicht kausal behandelbar

Mit der „EG-Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden“ im Jahr 2000 wurde bei der Entwicklung so genannter Orphan Drugs ein neues Kapitel aufgeschlagen. Vor der Jahrtausendwende gab es so gut wie keine Neuentwicklungen in diesem Bereich. Heute gibt es über 200 zugelassene Arzneimittel. Und volle Pipelines.

Weiterlesen »
Ungefähr 6 Jahre dauert es  bis Menschen mit einer seltenen Erkrankung eine sichere Diagnose erhalten. Das müsste nicht sein. Foto: ©iStock.com/nambitomo

Seltene Erkrankungen: 6 Jahre bis zur Diagnose sind zu viel

Ungefähr 6 Jahre dauert es, bis Menschen mit einer seltenen Erkrankung eine sichere Diagnose erhalten. Das sind 6 Jahre voller Sorgen, Ängste, Unsicherheit, Frustration und körperlichem Leiden. Nicole Schlautmann, die beim forschenden Pharmaunternehmen Pfizer für die „Seltenen“ verantwortlich ist, will diese Zeitspanne bis zum Jahr 2025 halbieren. Doch dafür muss sich in Deutschland noch einiges ändern.

Weiterlesen »
Eine virtuelle Expert*innenrunde diskutierte darüber  wie sich die Selbstbestimmung von Patient*innen mit seltenen Erkrankungen stärken lässt. Foto: ©iStock.com/gorodenkoff

Seltene Erkrankungen: So ließe sich die Situation der Betroffenen verbessern

Mitreden und Mitbestimmen bei der Therapie der eigenen Erkrankung – das wünschen sich wohl die meisten Patient*innen. Für Menschen, die unter einer seltenen Erkrankung leiden, gilt das ganz besonders. Der vierte virtuelle change4RARE Round Table des forschenden Pharma-Unternehmens Alexion widmete sich deshalb dem Thema „PATIENT – Selbstbestimmung versus Fremdbestimmung“ und damit der Frage, wie die Partizipation der Betroffenen an Diagnostik und Therapie gestärkt werden könnte. Dabei kamen auch Tipps zur Sprache, die das Arzt-Patienten-Gespräch entscheidend verbessern könnten.

Weiterlesen »
Noch immer gibt es für die überwältigende Mehrheit der seltenen Erkrankungen keine ursächliche Therapie. Woran das liegt  zeigte sich auf einem Online-Talk der Care4Rare-Stiftung. Foto: CC0 (Stencil)

Seltene Erkrankungen: Forschung für die „Waisen der Medizin“

Rund 200 Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen sind seit dem Jahr 2000 in der Europäischen Union zugelassen worden – allein in den vergangenen fünf Jahren machten sie ein Drittel der Neuzulassungen aus. Doch noch immer gilt für die überwältigende Mehrheit der rund 8.000 Erkrankungen, dass es keine ursächliche Therapie oder gar eine Heilung gibt. Woran das liegt, zeigte sich auf einem Online-Talk der Care-for-Rare-Stiftung.

Weiterlesen »
„Zu teuer“  „zu wenig nachweisbarer Nutzen“ – es mehren sich die Stimmen  die die deutsche Regelung für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen reformieren wollen. Doch die Kritik beruht auf Missverständnissen  findet Dierk Neugebauer von Bristol Myers Squibb. Foto: ©iStock.com/ipopba

Deutsche Orphan Drug-Regelung: Ein Erfolgsmodell

„Zu teuer“, „zu wenig nachweisbarer Nutzen“: Das sind nur zwei der Kritikpunkte an Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen. Aktuell mehren sich die Stimmen, die eine Reform der in Deutschland geltenden Orphan Drug-Regelung fordern. Doch die vorgebrachten Argumente beruhen auf Missverständnissen, findet Dierk Neugebauer vom forschenden Pharmaunternehmen Bristol Myers Squibb.

Weiterlesen »
Der Aufwand für Forschung und Entwicklung ist im Bereich der seltenen Erkrankungen besonders hoch. Daher ist auch die Politik gefragt. Ein Interview. Foto: ©iStock.com/CollageM

Forschung für seltene Erkrankungen: Eine „gemeinsame Aufgabe und Herausforderung“

Am 28. Februar ist „Rare Disease Day“: Dieser Tag soll Bewusstsein für die rund 8.000 seltenen Krankheiten schaffen, von denen weltweit insgesamt etwa 300 Millionen Menschen betroffen sind. Für immer mehr von ihnen gibt es Behandlungsmöglichkeiten, sogenannte „Orphan Drugs“ – für viele aber nach wie vor nicht. Denn rund 98 Prozent dieser Erkrankungen sind nicht ursächlich zu behandeln – der Erfolg der vergangenen Jahre kann also nur als ein Anfang gelten. Im Interview erklären Dr. Stefan Kropff, Medizinischer Direktor bei der Amgen GmbH, sowie seine Kollegin Hatice Camdere, Leiterin für den Bereich Value, Access und Policy, was die Forschung und Entwicklung so komplex und aufwändig macht. Dabei zeigt sich: Nicht nur die pharmazeutische Industrie, auch die Politik ist gefragt.

Weiterlesen »

News Abo

Die aktuellen Themen per E-Mail

Mit unserem Newsletter sind Sie immer auf dem Laufenden.

Kommentar

GKV-Spargesetz: Ein Gesetz mit unbekannten Folgen

Das vom Bundestag abgesegnete GKV-Finanzstabilisierungsgesetz wird langfristig Folgen haben, deren Tragweite noch gar nicht abzuschätzen ist. Es sind nicht nur Pharmaunternehmen, die glauben, dass es die Versorgung mit innovativen Arzneimitteln in Deutschland verschlechtern wird. Ein Kommentar von Florian Martius.

Lesen Sie hier weiter. »