Die Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE) hat gängige Mythen zu Orphan Drugs unter die Lupe genommen. Denn rationale Politik, welche die Versorgung der Patient:innen verbessert, ist nur faktenbasiert möglich. Foto: iStock.com/Ivan-balvan

Seltene Erkrankungen: Mythen zu Orphan Drugs im Faktencheck

Viele Mythen ranken sich um seltene Erkrankungen: Pharmaunternehmen interessieren sich nicht dafür, so ist immer wieder zu hören. Außerdem seien „Orphan Drugs“ Kostentreiber im Gesundheitssystem. Die Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE) hat solche Aussagen unter die Lupe genommen. Das ist gerade auch vor dem Hintergrund der laufenden Koalitionsverhandlungen wichtig. Denn die Politik kann die Versorgung der Patient:innen nur dann zielgerichtet verbessern, wenn sie Entscheidungen auf Basis von Fakten trifft.

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Mit der Kampagne colourUp4RARE setzen sich Gesundheits- und Pharmaunternehmen für mehr Sichtbarkeit von Menschen mit seltenen Erkrankungen ein. Foto: ColourUp4Rare

Farbe bekennen für Menschen mit seltenen Erkrankungen

Rund 70 Jahre ist es her, da prägte ein US-amerikanischer Medizinprofessor den Lehrsatz: „Denk bei Hufgetrappel an Pferde, nicht an Zebras.“ Demnach sollen Ärzt:innen auch bei schwierigen Diagnosen eher an weit verbreitete Erkrankungen denken anstatt an seltene. Zeit, das zu ändern, finden die Initiator:innen von „colourUp4RARE“: Die Kampagne von mehreren Pharma- und Gesundheitsunternehmen setzt sich für mehr Sichtbarkeit von Menschen mit seltenen Erkrankungen ein.

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Das Biopharmaunternehmen IPSEN hat konkrete Handlungsempfehlungen erarbeitet, um die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen zu optimieren. Foto: ©iStock.com/Lordn

Orphan Drugs: Für eine bessere Versorgung der Patient:innen

Ohne die bestehenden Regelungen in Europa und Deutschland, welche die Forschung fördern und die Verfügbarkeit neuer Therapien verbessern, gäbe es heute viele Orphan Drugs nicht. Doch angesichts der zahlreichen Menschen, die nach wie vor nicht zufriedenstellend behandelt und versorgt werden können, genügt es nicht, den Status Quo aufrecht zu erhalten. Das Biopharmaunternehmen IPSEN ist daher mit Fachleuten aus Politik, Gesundheitsökonomie, Wissenschaft und Medizin ins Gespräch gegangen – und hat konkrete Handlungsempfehlungen erarbeitet, um die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen zu optimieren.

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Ist ein Medikament als Orphan Drug zugelassen, dann ist es die einzige Therapie oder von erheblichem Nutzen für die Patient:innen. Davon braucht es mehr. Foto: ©iStock.com/gorodenkoff

Orphan Drugs: Es braucht mehr Innovation – nicht weniger

Ist ein Medikament als Orphan Drug zugelassen, heißt das: Es ist die einzige Behandlungsmöglichkeit oder von erheblichem Zusatznutzen für die Patient:innen mit einer seltenen Erkrankung. Davon braucht es mehr – der ungedeckte medizinische Bedarf ist riesig. Bestehende Regelungen, die Forschung fördern und die Verfügbarkeit neuer Medikamente verbessern, müssen daher erhalten werden.

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Hypertrophe Kardiomyopathie: Selten, aber gefährlich

Sie ist die häufigste unter den erblichen Herzerkrankungen: Die Hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) ist eine Herzmuskelerkrankung, die auch die Pumpleistung des Herzens verringern kann. Mögliche Folgen: Vorhofflimmern, Schlaganfall oder Herzschwäche, in seltenen Fällen auch plötzlicher Herztod. Schätzungen gehen davon aus, dass die überwiegende Zahl der Betroffenen nicht weiß, dass sie erkrankt sind.

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Mit Wahlkampf kann man nicht früh genug anfangen: Die Initiative Change4rare hat 8 Forderungen zusammengetragen, die „die Politik in der nächsten Legislaturperiode für die Seltenen bewegen“ soll. Foto: Pharma Fakten

Change4rare: Mehr tun für Menschen mit seltenen Erkrankungen

Mit Wahlkampf kann man gar nicht früh genug anfangen, mögen sich die Initiatoren von Change4rare gedacht haben – und 8 Forderungen zusammengetragen, die „die Politik in der nächsten Legislaturperiode für die Seltenen bewegen“ soll. Das Ziel: Die Diagnose, Behandlung und Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen deutlich verbessern.

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Vor 10 Jahren ging Pharma Fakten „auf Sendung“. Für viele Krankheiten galt: Die medikamentöse Therapie war damals eine andere. Die Geschichte einer Innovationsdekade. Foto: ©iStock.com/gorodenkoff

10 Jahre Arzneimittelforschung: Ein Rückblick

Vor 10 Jahren ging Pharma Fakten „auf Sendung“ – unsere Plattform, die seit dem 1. September 2014 über Gesundheitsthemen berichtet und heute von 16 forschenden Pharmaunternehmen und dem Verband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) getragen wird. Für viele Krankheiten galt damals: Die medikamentöse Therapie war noch eine andere, denn zahlreiche Arzneimittel-Innovationen, die heute Standard in der Behandlung sind, gab es damals nicht bzw. wurden in klinischen Studien erforscht. Die Geschichte einer Innovationsdekade.

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Sollte das deutsche Nutzenbewertungsverfahren mit Orphan Drugs genauso umgehen wie mit Arzneimitteln gegen häufigere Erkrankungen? Besser nicht – denn das würde die Versorgung der Patient:innen verschlechtern. Foto: iStock.com/:Jacob Wackerhausen

Orphan Drugs: Von einer Diskussion, die an der Versorgungsrealität der Patient:innen vorbeigeht

Sollten die Organe, die in Deutschland für die Nutzenbewertung neuer Arzneimittel verantwortlich sind, mit Orphan Drugs methodisch genauso umgehen wie mit Medikamenten gegen häufigere Erkrankungen? Diese Forderung wird immer wieder laut. Doch wer sich die Faktenlage genau anschaut, muss feststellen: Das würde die Versorgung der Patient:innen mit seltenen Leiden verschlechtern. Schon heute droht die Gefahr, dass innovative Therapien nicht ans Krankenbett kommen – weil es dem sogenannten AMNOG-Verfahren nicht gelingt, ihren Zusatznutzen zu erkennen und zu honorieren. Die Folgen können lebensbedrohlich sein.

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Der G-BA sieht bei einem Medikament für sehr seltene Epilepsie-Erkrankungen einen Zusatznutzen nicht belegt. Die medizinische Fachwelt wundert sich. Foto: ©iStock.com/BeritK

Epilepsie-Medikament ohne Zusatznutzen? Fortschritt zerschellt an Methode

Der Gemeinsame Bundesausschuss sieht bei einem Medikament für sehr seltene Epilepsie-Erkrankungen einen Zusatznutzen nicht belegt. Die medizinische Fachwelt wundert sich. Bei der Anhörung zu diesem Orphan Drug zeigen sich die Grenzen der AMNOG-Methodik: Sie kann medizinischen Fortschritt ausbremsen. „Wir brauchen diese Substanz“, sagt Professor Dr. Gerhard Kurlemann vom Bonifatius Hospital in Lingen.

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Eine WifOR-Studie hat die sozioökonomischen Kosten einer seltenen Erkrankung berechnet. Sie ist ein Plädoyer dafür, innovative Arzneimittel als Investition zu sehen. Foto: ©iStock.com/PeopleImages

Innovationen bei den „Seltenen“: Wie Betroffene und Gesellschaft profitieren

Arzneimitteltherapien gelten hierzulande als Kostenfaktor. Aber eine Studie zu einer seltenen Erkrankung zeigt: Nicht die Therapie ist das Problem; es ist die Krankheit, die die Kosten treibt. Die Untersuchung ist ein Plädoyer dafür, innovative Arzneimittel als nachhaltige Investition in die Zukunft zu sehen. Das war Thema der Tagesspiegel Expertenrunde: „Innovationen für Menschen mit Seltenen Erkrankungen.“ Sie wurde vom forschenden Pharmaunternehmen Novartis unterstützt.

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Die Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE) hat gängige Mythen zu Orphan Drugs unter die Lupe genommen. Denn rationale Politik, welche die Versorgung der Patient:innen verbessert, ist nur faktenbasiert möglich. Foto: iStock.com/Ivan-balvan

Seltene Erkrankungen: Mythen zu Orphan Drugs im Faktencheck

Viele Mythen ranken sich um seltene Erkrankungen: Pharmaunternehmen interessieren sich nicht dafür, so ist immer wieder zu hören. Außerdem seien „Orphan Drugs“ Kostentreiber im Gesundheitssystem. Die Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE) hat solche Aussagen unter die Lupe genommen. Das ist gerade auch vor dem Hintergrund der laufenden Koalitionsverhandlungen wichtig. Denn die Politik kann die Versorgung der Patient:innen nur dann zielgerichtet verbessern, wenn sie Entscheidungen auf Basis von Fakten trifft.

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Mit der Kampagne colourUp4RARE setzen sich Gesundheits- und Pharmaunternehmen für mehr Sichtbarkeit von Menschen mit seltenen Erkrankungen ein. Foto: ColourUp4Rare

Farbe bekennen für Menschen mit seltenen Erkrankungen

Rund 70 Jahre ist es her, da prägte ein US-amerikanischer Medizinprofessor den Lehrsatz: „Denk bei Hufgetrappel an Pferde, nicht an Zebras.“ Demnach sollen Ärzt:innen auch bei schwierigen Diagnosen eher an weit verbreitete Erkrankungen denken anstatt an seltene. Zeit, das zu ändern, finden die Initiator:innen von „colourUp4RARE“: Die Kampagne von mehreren Pharma- und Gesundheitsunternehmen setzt sich für mehr Sichtbarkeit von Menschen mit seltenen Erkrankungen ein.

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Das Biopharmaunternehmen IPSEN hat konkrete Handlungsempfehlungen erarbeitet, um die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen zu optimieren. Foto: ©iStock.com/Lordn

Orphan Drugs: Für eine bessere Versorgung der Patient:innen

Ohne die bestehenden Regelungen in Europa und Deutschland, welche die Forschung fördern und die Verfügbarkeit neuer Therapien verbessern, gäbe es heute viele Orphan Drugs nicht. Doch angesichts der zahlreichen Menschen, die nach wie vor nicht zufriedenstellend behandelt und versorgt werden können, genügt es nicht, den Status Quo aufrecht zu erhalten. Das Biopharmaunternehmen IPSEN ist daher mit Fachleuten aus Politik, Gesundheitsökonomie, Wissenschaft und Medizin ins Gespräch gegangen – und hat konkrete Handlungsempfehlungen erarbeitet, um die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen zu optimieren.

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Ist ein Medikament als Orphan Drug zugelassen, dann ist es die einzige Therapie oder von erheblichem Nutzen für die Patient:innen. Davon braucht es mehr. Foto: ©iStock.com/gorodenkoff

Orphan Drugs: Es braucht mehr Innovation – nicht weniger

Ist ein Medikament als Orphan Drug zugelassen, heißt das: Es ist die einzige Behandlungsmöglichkeit oder von erheblichem Zusatznutzen für die Patient:innen mit einer seltenen Erkrankung. Davon braucht es mehr – der ungedeckte medizinische Bedarf ist riesig. Bestehende Regelungen, die Forschung fördern und die Verfügbarkeit neuer Medikamente verbessern, müssen daher erhalten werden.

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Hypertrophe Kardiomyopathie: Selten, aber gefährlich

Sie ist die häufigste unter den erblichen Herzerkrankungen: Die Hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) ist eine Herzmuskelerkrankung, die auch die Pumpleistung des Herzens verringern kann. Mögliche Folgen: Vorhofflimmern, Schlaganfall oder Herzschwäche, in seltenen Fällen auch plötzlicher Herztod. Schätzungen gehen davon aus, dass die überwiegende Zahl der Betroffenen nicht weiß, dass sie erkrankt sind.

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Mit Wahlkampf kann man nicht früh genug anfangen: Die Initiative Change4rare hat 8 Forderungen zusammengetragen, die „die Politik in der nächsten Legislaturperiode für die Seltenen bewegen“ soll. Foto: Pharma Fakten

Change4rare: Mehr tun für Menschen mit seltenen Erkrankungen

Mit Wahlkampf kann man gar nicht früh genug anfangen, mögen sich die Initiatoren von Change4rare gedacht haben – und 8 Forderungen zusammengetragen, die „die Politik in der nächsten Legislaturperiode für die Seltenen bewegen“ soll. Das Ziel: Die Diagnose, Behandlung und Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen deutlich verbessern.

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Vor 10 Jahren ging Pharma Fakten „auf Sendung“. Für viele Krankheiten galt: Die medikamentöse Therapie war damals eine andere. Die Geschichte einer Innovationsdekade. Foto: ©iStock.com/gorodenkoff

10 Jahre Arzneimittelforschung: Ein Rückblick

Vor 10 Jahren ging Pharma Fakten „auf Sendung“ – unsere Plattform, die seit dem 1. September 2014 über Gesundheitsthemen berichtet und heute von 16 forschenden Pharmaunternehmen und dem Verband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) getragen wird. Für viele Krankheiten galt damals: Die medikamentöse Therapie war noch eine andere, denn zahlreiche Arzneimittel-Innovationen, die heute Standard in der Behandlung sind, gab es damals nicht bzw. wurden in klinischen Studien erforscht. Die Geschichte einer Innovationsdekade.

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Sollte das deutsche Nutzenbewertungsverfahren mit Orphan Drugs genauso umgehen wie mit Arzneimitteln gegen häufigere Erkrankungen? Besser nicht – denn das würde die Versorgung der Patient:innen verschlechtern. Foto: iStock.com/:Jacob Wackerhausen

Orphan Drugs: Von einer Diskussion, die an der Versorgungsrealität der Patient:innen vorbeigeht

Sollten die Organe, die in Deutschland für die Nutzenbewertung neuer Arzneimittel verantwortlich sind, mit Orphan Drugs methodisch genauso umgehen wie mit Medikamenten gegen häufigere Erkrankungen? Diese Forderung wird immer wieder laut. Doch wer sich die Faktenlage genau anschaut, muss feststellen: Das würde die Versorgung der Patient:innen mit seltenen Leiden verschlechtern. Schon heute droht die Gefahr, dass innovative Therapien nicht ans Krankenbett kommen – weil es dem sogenannten AMNOG-Verfahren nicht gelingt, ihren Zusatznutzen zu erkennen und zu honorieren. Die Folgen können lebensbedrohlich sein.

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Der G-BA sieht bei einem Medikament für sehr seltene Epilepsie-Erkrankungen einen Zusatznutzen nicht belegt. Die medizinische Fachwelt wundert sich. Foto: ©iStock.com/BeritK

Epilepsie-Medikament ohne Zusatznutzen? Fortschritt zerschellt an Methode

Der Gemeinsame Bundesausschuss sieht bei einem Medikament für sehr seltene Epilepsie-Erkrankungen einen Zusatznutzen nicht belegt. Die medizinische Fachwelt wundert sich. Bei der Anhörung zu diesem Orphan Drug zeigen sich die Grenzen der AMNOG-Methodik: Sie kann medizinischen Fortschritt ausbremsen. „Wir brauchen diese Substanz“, sagt Professor Dr. Gerhard Kurlemann vom Bonifatius Hospital in Lingen.

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Eine WifOR-Studie hat die sozioökonomischen Kosten einer seltenen Erkrankung berechnet. Sie ist ein Plädoyer dafür, innovative Arzneimittel als Investition zu sehen. Foto: ©iStock.com/PeopleImages

Innovationen bei den „Seltenen“: Wie Betroffene und Gesellschaft profitieren

Arzneimitteltherapien gelten hierzulande als Kostenfaktor. Aber eine Studie zu einer seltenen Erkrankung zeigt: Nicht die Therapie ist das Problem; es ist die Krankheit, die die Kosten treibt. Die Untersuchung ist ein Plädoyer dafür, innovative Arzneimittel als nachhaltige Investition in die Zukunft zu sehen. Das war Thema der Tagesspiegel Expertenrunde: „Innovationen für Menschen mit Seltenen Erkrankungen.“ Sie wurde vom forschenden Pharmaunternehmen Novartis unterstützt.

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