Schlagwort: Seltene Krankheiten

Ist ein Medikament als Orphan Drug zugelassen, heißt das: Es ist die einzige Behandlungsmöglichkeit oder von erheblichem Zusatznutzen für die Patient:innen mit einer seltenen Erkrankung. Davon braucht es mehr – der ungedeckte medizinische Bedarf ist riesig. Bestehende Regelungen, die Forschung fördern und die Verfügbarkeit neuer Medikamente verbessern, müssen daher erhalten werden.

Der Gemeinsame Bundesausschuss sieht bei einem Medikament für sehr seltene Epilepsie-Erkrankungen einen Zusatznutzen nicht belegt. Die medizinische Fachwelt wundert sich. Bei der Anhörung zu diesem Orphan Drug zeigen sich die Grenzen der AMNOG-Methodik: Sie kann medizinischen Fortschritt ausbremsen. „Wir brauchen diese Substanz“, sagt Professor Dr. Gerhard Kurlemann vom Bonifatius Hospital in Lingen.

Arzneimitteltherapien gelten hierzulande als Kostenfaktor. Aber eine Studie zu einer seltenen Erkrankung zeigt: Nicht die Therapie ist das Problem; es ist die Krankheit, die die Kosten treibt. Die Untersuchung ist ein Plädoyer dafür, innovative Arzneimittel als nachhaltige Investition in die Zukunft zu sehen. Das war Thema der Tagesspiegel Expertenrunde: „Innovationen für Menschen mit Seltenen Erkrankungen.“ Sie wurde vom forschenden Pharmaunternehmen Novartis unterstützt.