Ist ein Medikament als Orphan Drug zugelassen, dann ist es die einzige Therapie oder von erheblichem Nutzen für die Patient:innen. Davon braucht es mehr. Foto: ©iStock.com/gorodenkoff

Orphan Drugs: Es braucht mehr Innovation – nicht weniger

Ist ein Medikament als Orphan Drug zugelassen, heißt das: Es ist die einzige Behandlungsmöglichkeit oder von erheblichem Zusatznutzen für die Patient:innen mit einer seltenen Erkrankung. Davon braucht es mehr – der ungedeckte medizinische Bedarf ist riesig. Bestehende Regelungen, die Forschung fördern und die Verfügbarkeit neuer Medikamente verbessern, müssen daher erhalten werden.

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Hypertrophe Kardiomyopathie: Selten, aber gefährlich

Sie ist die häufigste unter den erblichen Herzerkrankungen: Die Hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) ist eine Herzmuskelerkrankung, die auch die Pumpleistung des Herzens verringern kann. Mögliche Folgen: Vorhofflimmern, Schlaganfall oder Herzschwäche, in seltenen Fällen auch plötzlicher Herztod. Schätzungen gehen davon aus, dass die überwiegende Zahl der Betroffenen nicht weiß, dass sie erkrankt sind.

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Mit Wahlkampf kann man nicht früh genug anfangen: Die Initiative Change4rare hat 8 Forderungen zusammengetragen, die „die Politik in der nächsten Legislaturperiode für die Seltenen bewegen“ soll. Foto: Pharma Fakten

Change4rare: Mehr tun für Menschen mit seltenen Erkrankungen

Mit Wahlkampf kann man gar nicht früh genug anfangen, mögen sich die Initiatoren von Change4rare gedacht haben – und 8 Forderungen zusammengetragen, die „die Politik in der nächsten Legislaturperiode für die Seltenen bewegen“ soll. Das Ziel: Die Diagnose, Behandlung und Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen deutlich verbessern.

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Vor 10 Jahren ging Pharma Fakten „auf Sendung“. Für viele Krankheiten galt: Die medikamentöse Therapie war damals eine andere. Die Geschichte einer Innovationsdekade. Foto: ©iStock.com/gorodenkoff

10 Jahre Arzneimittelforschung: Ein Rückblick

Vor 10 Jahren ging Pharma Fakten „auf Sendung“ – unsere Plattform, die seit dem 1. September 2014 über Gesundheitsthemen berichtet und heute von 16 forschenden Pharmaunternehmen und dem Verband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) getragen wird. Für viele Krankheiten galt damals: Die medikamentöse Therapie war noch eine andere, denn zahlreiche Arzneimittel-Innovationen, die heute Standard in der Behandlung sind, gab es damals nicht bzw. wurden in klinischen Studien erforscht. Die Geschichte einer Innovationsdekade.

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Sollte das deutsche Nutzenbewertungsverfahren mit Orphan Drugs genauso umgehen wie mit Arzneimitteln gegen häufigere Erkrankungen? Besser nicht – denn das würde die Versorgung der Patient:innen verschlechtern. Foto: iStock.com/:Jacob Wackerhausen

Orphan Drugs: Von einer Diskussion, die an der Versorgungsrealität der Patient:innen vorbeigeht

Sollten die Organe, die in Deutschland für die Nutzenbewertung neuer Arzneimittel verantwortlich sind, mit Orphan Drugs methodisch genauso umgehen wie mit Medikamenten gegen häufigere Erkrankungen? Diese Forderung wird immer wieder laut. Doch wer sich die Faktenlage genau anschaut, muss feststellen: Das würde die Versorgung der Patient:innen mit seltenen Leiden verschlechtern. Schon heute droht die Gefahr, dass innovative Therapien nicht ans Krankenbett kommen – weil es dem sogenannten AMNOG-Verfahren nicht gelingt, ihren Zusatznutzen zu erkennen und zu honorieren. Die Folgen können lebensbedrohlich sein.

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Der G-BA sieht bei einem Medikament für sehr seltene Epilepsie-Erkrankungen einen Zusatznutzen nicht belegt. Die medizinische Fachwelt wundert sich. Foto: ©iStock.com/BeritK

Epilepsie-Medikament ohne Zusatznutzen? Fortschritt zerschellt an Methode

Der Gemeinsame Bundesausschuss sieht bei einem Medikament für sehr seltene Epilepsie-Erkrankungen einen Zusatznutzen nicht belegt. Die medizinische Fachwelt wundert sich. Bei der Anhörung zu diesem Orphan Drug zeigen sich die Grenzen der AMNOG-Methodik: Sie kann medizinischen Fortschritt ausbremsen. „Wir brauchen diese Substanz“, sagt Professor Dr. Gerhard Kurlemann vom Bonifatius Hospital in Lingen.

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Eine WifOR-Studie hat die sozioökonomischen Kosten einer seltenen Erkrankung berechnet. Sie ist ein Plädoyer dafür, innovative Arzneimittel als Investition zu sehen. Foto: ©iStock.com/PeopleImages

Innovationen bei den „Seltenen“: Wie Betroffene und Gesellschaft profitieren

Arzneimitteltherapien gelten hierzulande als Kostenfaktor. Aber eine Studie zu einer seltenen Erkrankung zeigt: Nicht die Therapie ist das Problem; es ist die Krankheit, die die Kosten treibt. Die Untersuchung ist ein Plädoyer dafür, innovative Arzneimittel als nachhaltige Investition in die Zukunft zu sehen. Das war Thema der Tagesspiegel Expertenrunde: „Innovationen für Menschen mit Seltenen Erkrankungen.“ Sie wurde vom forschenden Pharmaunternehmen Novartis unterstützt.

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Mit Blick auf die kommende Bundestagswahl hat die Initiative change4RARE eine „Agenda 2025“ veröffentlicht: Sie enthält Forderungen an Politik und Selbstverwaltung: Foto: change4RARE

So lässt sich die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen verbessern

Mit Blick auf die kommende Bundestagswahl hat die vom Biopharmaunternehmen Alexion gegründete Initiative change4RARE eine „Agenda 2025“ veröffentlicht. Sie enthält Forderungen an Politik und Selbstverwaltung – 16 Expert:innen aus ganz unterschiedlichen Bereichen haben konkrete Handlungsfelder identifiziert, um die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen zu verbessern. „Seltene Krankheiten erfordern eben nicht seltenes, sondern richtiges und häufiges und gemeinsames Handeln“, heißt es im Vorwort.

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Bei seltenen Erkrankungen gilt: Es braucht noch mehr Forschung als bisher. Doch die politischen Rahmenbedingungen verschlechtern sich – keine gute Voraussetzung. Foto: ©iStock.com/gorodenkoff

Orphan Drugs: Ganz besondere Arzneimittel

Immer mehr der rund 8.000 seltenen Krankheiten sind behandelbar. Und doch gilt für den Großteil: Keine zugelassene Therapie ist verfügbar. Es braucht noch mehr Forschung als bisher. Voraussetzung aber ist eine Politik, welche die Arbeit auf diesem komplexen Gebiet fördert und die Besonderheit der Orphan Drugs anerkennt.

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Mit der aktuellen Geschwindigkeit würde es über 100 Jahre dauern, bis Therapien für alle seltenen Erkrankungen zur Verfügung stehen. Eine Initiative will das ändern. Foto: ©iStock.com/jacoblund

„Rare Disease Moonshot“: Booster für die Forschung

Mit der aktuellen Geschwindigkeit in der Forschung und Entwicklung würde es 100 Jahre dauern, bis Therapien für alle seltenen Erkrankungen zur Verfügung stehen. Eine Initiative will das ändern: Angesichts von 6.000 bis 8.000 sogenannten rare diseases wissen die Verantwortlichen: „Die Herausforderung ist für eine einzige Organisation oder gar eine Industrie zu groß, um sie allein zu bewältigen.“ Die Lösung? Zusammenarbeit – in öffentlich-privaten Partnerschaften.

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Ist ein Medikament als Orphan Drug zugelassen, dann ist es die einzige Therapie oder von erheblichem Nutzen für die Patient:innen. Davon braucht es mehr. Foto: ©iStock.com/gorodenkoff

Orphan Drugs: Es braucht mehr Innovation – nicht weniger

Ist ein Medikament als Orphan Drug zugelassen, heißt das: Es ist die einzige Behandlungsmöglichkeit oder von erheblichem Zusatznutzen für die Patient:innen mit einer seltenen Erkrankung. Davon braucht es mehr – der ungedeckte medizinische Bedarf ist riesig. Bestehende Regelungen, die Forschung fördern und die Verfügbarkeit neuer Medikamente verbessern, müssen daher erhalten werden.

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Hypertrophe Kardiomyopathie: Selten, aber gefährlich

Sie ist die häufigste unter den erblichen Herzerkrankungen: Die Hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) ist eine Herzmuskelerkrankung, die auch die Pumpleistung des Herzens verringern kann. Mögliche Folgen: Vorhofflimmern, Schlaganfall oder Herzschwäche, in seltenen Fällen auch plötzlicher Herztod. Schätzungen gehen davon aus, dass die überwiegende Zahl der Betroffenen nicht weiß, dass sie erkrankt sind.

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Mit Wahlkampf kann man nicht früh genug anfangen: Die Initiative Change4rare hat 8 Forderungen zusammengetragen, die „die Politik in der nächsten Legislaturperiode für die Seltenen bewegen“ soll. Foto: Pharma Fakten

Change4rare: Mehr tun für Menschen mit seltenen Erkrankungen

Mit Wahlkampf kann man gar nicht früh genug anfangen, mögen sich die Initiatoren von Change4rare gedacht haben – und 8 Forderungen zusammengetragen, die „die Politik in der nächsten Legislaturperiode für die Seltenen bewegen“ soll. Das Ziel: Die Diagnose, Behandlung und Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen deutlich verbessern.

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Vor 10 Jahren ging Pharma Fakten „auf Sendung“. Für viele Krankheiten galt: Die medikamentöse Therapie war damals eine andere. Die Geschichte einer Innovationsdekade. Foto: ©iStock.com/gorodenkoff

10 Jahre Arzneimittelforschung: Ein Rückblick

Vor 10 Jahren ging Pharma Fakten „auf Sendung“ – unsere Plattform, die seit dem 1. September 2014 über Gesundheitsthemen berichtet und heute von 16 forschenden Pharmaunternehmen und dem Verband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) getragen wird. Für viele Krankheiten galt damals: Die medikamentöse Therapie war noch eine andere, denn zahlreiche Arzneimittel-Innovationen, die heute Standard in der Behandlung sind, gab es damals nicht bzw. wurden in klinischen Studien erforscht. Die Geschichte einer Innovationsdekade.

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Sollte das deutsche Nutzenbewertungsverfahren mit Orphan Drugs genauso umgehen wie mit Arzneimitteln gegen häufigere Erkrankungen? Besser nicht – denn das würde die Versorgung der Patient:innen verschlechtern. Foto: iStock.com/:Jacob Wackerhausen

Orphan Drugs: Von einer Diskussion, die an der Versorgungsrealität der Patient:innen vorbeigeht

Sollten die Organe, die in Deutschland für die Nutzenbewertung neuer Arzneimittel verantwortlich sind, mit Orphan Drugs methodisch genauso umgehen wie mit Medikamenten gegen häufigere Erkrankungen? Diese Forderung wird immer wieder laut. Doch wer sich die Faktenlage genau anschaut, muss feststellen: Das würde die Versorgung der Patient:innen mit seltenen Leiden verschlechtern. Schon heute droht die Gefahr, dass innovative Therapien nicht ans Krankenbett kommen – weil es dem sogenannten AMNOG-Verfahren nicht gelingt, ihren Zusatznutzen zu erkennen und zu honorieren. Die Folgen können lebensbedrohlich sein.

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Der G-BA sieht bei einem Medikament für sehr seltene Epilepsie-Erkrankungen einen Zusatznutzen nicht belegt. Die medizinische Fachwelt wundert sich. Foto: ©iStock.com/BeritK

Epilepsie-Medikament ohne Zusatznutzen? Fortschritt zerschellt an Methode

Der Gemeinsame Bundesausschuss sieht bei einem Medikament für sehr seltene Epilepsie-Erkrankungen einen Zusatznutzen nicht belegt. Die medizinische Fachwelt wundert sich. Bei der Anhörung zu diesem Orphan Drug zeigen sich die Grenzen der AMNOG-Methodik: Sie kann medizinischen Fortschritt ausbremsen. „Wir brauchen diese Substanz“, sagt Professor Dr. Gerhard Kurlemann vom Bonifatius Hospital in Lingen.

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Eine WifOR-Studie hat die sozioökonomischen Kosten einer seltenen Erkrankung berechnet. Sie ist ein Plädoyer dafür, innovative Arzneimittel als Investition zu sehen. Foto: ©iStock.com/PeopleImages

Innovationen bei den „Seltenen“: Wie Betroffene und Gesellschaft profitieren

Arzneimitteltherapien gelten hierzulande als Kostenfaktor. Aber eine Studie zu einer seltenen Erkrankung zeigt: Nicht die Therapie ist das Problem; es ist die Krankheit, die die Kosten treibt. Die Untersuchung ist ein Plädoyer dafür, innovative Arzneimittel als nachhaltige Investition in die Zukunft zu sehen. Das war Thema der Tagesspiegel Expertenrunde: „Innovationen für Menschen mit Seltenen Erkrankungen.“ Sie wurde vom forschenden Pharmaunternehmen Novartis unterstützt.

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Mit Blick auf die kommende Bundestagswahl hat die Initiative change4RARE eine „Agenda 2025“ veröffentlicht: Sie enthält Forderungen an Politik und Selbstverwaltung: Foto: change4RARE

So lässt sich die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen verbessern

Mit Blick auf die kommende Bundestagswahl hat die vom Biopharmaunternehmen Alexion gegründete Initiative change4RARE eine „Agenda 2025“ veröffentlicht. Sie enthält Forderungen an Politik und Selbstverwaltung – 16 Expert:innen aus ganz unterschiedlichen Bereichen haben konkrete Handlungsfelder identifiziert, um die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen zu verbessern. „Seltene Krankheiten erfordern eben nicht seltenes, sondern richtiges und häufiges und gemeinsames Handeln“, heißt es im Vorwort.

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Bei seltenen Erkrankungen gilt: Es braucht noch mehr Forschung als bisher. Doch die politischen Rahmenbedingungen verschlechtern sich – keine gute Voraussetzung. Foto: ©iStock.com/gorodenkoff

Orphan Drugs: Ganz besondere Arzneimittel

Immer mehr der rund 8.000 seltenen Krankheiten sind behandelbar. Und doch gilt für den Großteil: Keine zugelassene Therapie ist verfügbar. Es braucht noch mehr Forschung als bisher. Voraussetzung aber ist eine Politik, welche die Arbeit auf diesem komplexen Gebiet fördert und die Besonderheit der Orphan Drugs anerkennt.

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Mit der aktuellen Geschwindigkeit würde es über 100 Jahre dauern, bis Therapien für alle seltenen Erkrankungen zur Verfügung stehen. Eine Initiative will das ändern. Foto: ©iStock.com/jacoblund

„Rare Disease Moonshot“: Booster für die Forschung

Mit der aktuellen Geschwindigkeit in der Forschung und Entwicklung würde es 100 Jahre dauern, bis Therapien für alle seltenen Erkrankungen zur Verfügung stehen. Eine Initiative will das ändern: Angesichts von 6.000 bis 8.000 sogenannten rare diseases wissen die Verantwortlichen: „Die Herausforderung ist für eine einzige Organisation oder gar eine Industrie zu groß, um sie allein zu bewältigen.“ Die Lösung? Zusammenarbeit – in öffentlich-privaten Partnerschaften.

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Kommentar

Arzneimittelausgaben 2025: „Same procedure, James“

Das Jahr 2025 beginnt wie 2024: Die Finanzen der Gesetzlichen Krankenversicherungen (GKV) sind desolat, nachhaltige Strukturreformen dringend angemahnt. Doch es ist wie bei „Dinner for One“: Alles wiederholt sich. Hier ist es das Nicht-Umsetzen von bereits seit Jahren identifizierten Reformprojekten. Deshalb ist es nur eine Frage der Zeit, bis die Deckelung von Arzneimittelpreisen wieder auf die politische Agenda kommt: Same procedure halt. Ein Kommentar von Florian Martius.

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