Schlagwort: Seltene Krankheiten

Seit dem Jahr 2000 sind rund 250 sogenannte „Orphan Drugs“ gegen seltene Erkrankungen in die Versorgung gebracht worden. Was ein enormer Fortschritt für die in Frage kommenden Patient:innen ist, führt gleichzeitig zu großen Diskussionen: Welchen Mehrwert haben Orphan Drugs tatsächlich – und wie misst und honoriert man ihren Nutzen? Darüber haben wir mit zwei Experten des forschenden Pharmaunternehmens Astellas in Deutschland gesprochen: Dominik Rosz, Lead Pricing and Access Strategy, und Dr. Stephan Felder, Lead Value und HTA.

Für immer mehr seltene Erkrankungen gibt es Behandlungsmöglichkeiten. Möglich gemacht wurde das mitunter durch eine Orphan Drug-Verordnung aus dem Jahr 2000 – die Europäische Union (EU) setzt seitdem bestimmte wirtschaftliche Anreize, um der Forschung auf diesem komplexen Gebiet unter die Arme zu greifen. Das bleibt weiterhin wichtig. Denn trotz aller Fortschritte sind noch immer circa 98 Prozent der seltenen Erkrankungen nicht kausal behandelbar. Darüber haben wir mit zwei Experten des forschenden Pharmaunternehmens Astellas in Deutschland gesprochen: Dominik Rosz, Lead Pricing and Access Strategy, und Dr. Stephan Felder, Lead Value und HTA.

Die Regierung Merz will bei der Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen neue Impulse setzen. Dabei ist vor allem eine bessere Nutzung von Gesundheitsdaten im Fokus, um Forschung zu erleichtern und Versorgung zu verbessern. Auf einem Fachforum Gesundheit des Tagesspiegels diskutierten Wissenschaft und Politik über das, was in dieser Legislaturperiode weiterentwickelt werden soll. Unterstützt wurde die Veranstaltung von den forschenden Pharmafirmen Amgen und Novartis.