Schlagwort: Seltene Krankheiten

Trotz aller Erfolge: Bei der Forschung und Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen gibt es noch viel zu tun. Foto: ©iStock.com/Vladimir Agapov

Seltene Erkrankungen: 98 Prozent nicht kausal behandelbar

Mit der „EG-Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden“ im Jahr 2000 wurde bei der Entwicklung so genannter Orphan Drugs ein neues Kapitel aufgeschlagen. Vor der Jahrtausendwende gab es so gut wie keine Neuentwicklungen in diesem Bereich. Heute gibt es über 200 zugelassene Arzneimittel. Und volle Pipelines.

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Ungefähr 6 Jahre dauert es  bis Menschen mit einer seltenen Erkrankung eine sichere Diagnose erhalten. Das müsste nicht sein. Foto: ©iStock.com/nambitomo

Seltene Erkrankungen: 6 Jahre bis zur Diagnose sind zu viel

Ungefähr 6 Jahre dauert es, bis Menschen mit einer seltenen Erkrankung eine sichere Diagnose erhalten. Das sind 6 Jahre voller Sorgen, Ängste, Unsicherheit, Frustration und körperlichem Leiden. Nicole Schlautmann, die beim forschenden Pharmaunternehmen Pfizer für die „Seltenen“ verantwortlich ist, will diese Zeitspanne bis zum Jahr 2025 halbieren. Doch dafür muss sich in Deutschland noch einiges ändern.

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Eine virtuelle Expert*innenrunde diskutierte darüber  wie sich die Selbstbestimmung von Patient*innen mit seltenen Erkrankungen stärken lässt. Foto: ©iStock.com/gorodenkoff

Seltene Erkrankungen: So ließe sich die Situation der Betroffenen verbessern

Mitreden und Mitbestimmen bei der Therapie der eigenen Erkrankung – das wünschen sich wohl die meisten Patient*innen. Für Menschen, die unter einer seltenen Erkrankung leiden, gilt das ganz besonders. Der vierte virtuelle change4RARE Round Table des forschenden Pharma-Unternehmens Alexion widmete sich deshalb dem Thema „PATIENT – Selbstbestimmung versus Fremdbestimmung“ und damit der Frage, wie die Partizipation der Betroffenen an Diagnostik und Therapie gestärkt werden könnte. Dabei kamen auch Tipps zur Sprache, die das Arzt-Patienten-Gespräch entscheidend verbessern könnten.

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Noch immer gibt es für die überwältigende Mehrheit der seltenen Erkrankungen keine ursächliche Therapie. Woran das liegt  zeigte sich auf einem Online-Talk der Care4Rare-Stiftung. Foto: CC0 (Stencil)

Seltene Erkrankungen: Forschung für die „Waisen der Medizin“

Rund 200 Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen sind seit dem Jahr 2000 in der Europäischen Union zugelassen worden – allein in den vergangenen fünf Jahren machten sie ein Drittel der Neuzulassungen aus. Doch noch immer gilt für die überwältigende Mehrheit der rund 8.000 Erkrankungen, dass es keine ursächliche Therapie oder gar eine Heilung gibt. Woran das liegt, zeigte sich auf einem Online-Talk der Care-for-Rare-Stiftung.

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„Zu teuer“  „zu wenig nachweisbarer Nutzen“ – es mehren sich die Stimmen  die die deutsche Regelung für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen reformieren wollen. Doch die Kritik beruht auf Missverständnissen  findet Dierk Neugebauer von Bristol Myers Squibb. Foto: ©iStock.com/ipopba

Deutsche Orphan Drug-Regelung: Ein Erfolgsmodell

„Zu teuer“, „zu wenig nachweisbarer Nutzen“: Das sind nur zwei der Kritikpunkte an Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen. Aktuell mehren sich die Stimmen, die eine Reform der in Deutschland geltenden Orphan Drug-Regelung fordern. Doch die vorgebrachten Argumente beruhen auf Missverständnissen, findet Dierk Neugebauer vom forschenden Pharmaunternehmen Bristol Myers Squibb.

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Der Aufwand für Forschung und Entwicklung ist im Bereich der seltenen Erkrankungen besonders hoch. Daher ist auch die Politik gefragt. Ein Interview. Foto: ©iStock.com/CollageM

Forschung für seltene Erkrankungen: Eine „gemeinsame Aufgabe und Herausforderung“

Am 28. Februar ist „Rare Disease Day“: Dieser Tag soll Bewusstsein für die rund 8.000 seltenen Krankheiten schaffen, von denen weltweit insgesamt etwa 300 Millionen Menschen betroffen sind. Für immer mehr von ihnen gibt es Behandlungsmöglichkeiten, sogenannte „Orphan Drugs“ – für viele aber nach wie vor nicht. Denn rund 98 Prozent dieser Erkrankungen sind nicht ursächlich zu behandeln – der Erfolg der vergangenen Jahre kann also nur als ein Anfang gelten. Im Interview erklären Dr. Stefan Kropff, Medizinischer Direktor bei der Amgen GmbH, sowie seine Kollegin Hatice Camdere, Leiterin für den Bereich Value, Access und Policy, was die Forschung und Entwicklung so komplex und aufwändig macht. Dabei zeigt sich: Nicht nur die pharmazeutische Industrie, auch die Politik ist gefragt.

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So wird medizinischer Fortschritt greifbar: Pfizer hat eine Website konzipiert  über die Leser:innen „scrollen“ können  um zu erfahren  was sich seit 1900 getan hat. Foto: ©iStock.com/Panuwat Sikham

Orphan Drugs im Kontext: Die Kostendebatte ist ein Blindflug

Die Kosten von Arzneimitteln gegen seltene Leiden sind ein gesundheitspolitischer Dauerbrenner. Kritisiert werden die steigenden Preise solcher Pharmazeutika. Mehrere Untersuchungen aus den USA deuten darauf hin, dass der Anteil der Arzneimittelkosten an der ökonomischen Gesamtbelastung, die seltene Erkrankungen mit sich bringen, überschaubar ist. Und dass solche Arzneimittel nicht nur einen medizinischen, sondern auch einen wirtschaftlichen Nutzen haben können.

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100 bis 200 Menschen pro eine Millionen Einwohner:innen sind von Myasthenia gravis betroffen. Die Forschung hat einiges über die Krankheit gelernt. Foto: ©iStock.com/phive2015

Myasthenia gravis: Die seltene „Schneeflocken“-Krankheit

Es war das Jahr 1672: Ein englischer Arzt beschrieb zum ersten Mal die „Myasthenia gravis“. Seitdem hat die Forschung einiges gelernt: „Was einst eine relativ unbekannte Erkrankung darstellte, die hauptsächlich für Neurologen von Interesse war, ist nun die am besten […] verstandene Autoimmunerkrankung“, so der US-amerikanische Wissenschaftler James F. Howard. Gekennzeichnet ist sie durch eine schwere Muskelschwäche – die auch die Atmung betreffen kann. Heute ist sie immer besser behandelbar.

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Mit Forschung gegen seltene Erkrankungen: Noch viel zu tun

Immer mehr seltene Erkrankungen wie etwa die Leberentzündung Hepatitis D sind behandelbar. Die Fortschritte, die die Forschung in den vergangenen Jahren erzielt hat, sind enorm. Trotzdem gibt es für die große Mehrheit der betroffenen Menschen nach wie vor keine Therapiemöglichkeiten. Es gilt, weiterhin alles dafür zu tun, damit sich das ändert. Laut dem US-amerikanischen Pharmaverband PhRMA sind über 700 Medikamente in der Entwicklung oder auf dem Weg zur Zulassung.

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Trotz aller Erfolge: Bei der Forschung und Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen gibt es noch viel zu tun. Foto: ©iStock.com/Vladimir Agapov

Seltene Erkrankungen: 98 Prozent nicht kausal behandelbar

Mit der „EG-Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden“ im Jahr 2000 wurde bei der Entwicklung so genannter Orphan Drugs ein neues Kapitel aufgeschlagen. Vor der Jahrtausendwende gab es so gut wie keine Neuentwicklungen in diesem Bereich. Heute gibt es über 200 zugelassene Arzneimittel. Und volle Pipelines.

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Ungefähr 6 Jahre dauert es  bis Menschen mit einer seltenen Erkrankung eine sichere Diagnose erhalten. Das müsste nicht sein. Foto: ©iStock.com/nambitomo

Seltene Erkrankungen: 6 Jahre bis zur Diagnose sind zu viel

Ungefähr 6 Jahre dauert es, bis Menschen mit einer seltenen Erkrankung eine sichere Diagnose erhalten. Das sind 6 Jahre voller Sorgen, Ängste, Unsicherheit, Frustration und körperlichem Leiden. Nicole Schlautmann, die beim forschenden Pharmaunternehmen Pfizer für die „Seltenen“ verantwortlich ist, will diese Zeitspanne bis zum Jahr 2025 halbieren. Doch dafür muss sich in Deutschland noch einiges ändern.

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Eine virtuelle Expert*innenrunde diskutierte darüber  wie sich die Selbstbestimmung von Patient*innen mit seltenen Erkrankungen stärken lässt. Foto: ©iStock.com/gorodenkoff

Seltene Erkrankungen: So ließe sich die Situation der Betroffenen verbessern

Mitreden und Mitbestimmen bei der Therapie der eigenen Erkrankung – das wünschen sich wohl die meisten Patient*innen. Für Menschen, die unter einer seltenen Erkrankung leiden, gilt das ganz besonders. Der vierte virtuelle change4RARE Round Table des forschenden Pharma-Unternehmens Alexion widmete sich deshalb dem Thema „PATIENT – Selbstbestimmung versus Fremdbestimmung“ und damit der Frage, wie die Partizipation der Betroffenen an Diagnostik und Therapie gestärkt werden könnte. Dabei kamen auch Tipps zur Sprache, die das Arzt-Patienten-Gespräch entscheidend verbessern könnten.

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Noch immer gibt es für die überwältigende Mehrheit der seltenen Erkrankungen keine ursächliche Therapie. Woran das liegt  zeigte sich auf einem Online-Talk der Care4Rare-Stiftung. Foto: CC0 (Stencil)

Seltene Erkrankungen: Forschung für die „Waisen der Medizin“

Rund 200 Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen sind seit dem Jahr 2000 in der Europäischen Union zugelassen worden – allein in den vergangenen fünf Jahren machten sie ein Drittel der Neuzulassungen aus. Doch noch immer gilt für die überwältigende Mehrheit der rund 8.000 Erkrankungen, dass es keine ursächliche Therapie oder gar eine Heilung gibt. Woran das liegt, zeigte sich auf einem Online-Talk der Care-for-Rare-Stiftung.

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„Zu teuer“  „zu wenig nachweisbarer Nutzen“ – es mehren sich die Stimmen  die die deutsche Regelung für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen reformieren wollen. Doch die Kritik beruht auf Missverständnissen  findet Dierk Neugebauer von Bristol Myers Squibb. Foto: ©iStock.com/ipopba

Deutsche Orphan Drug-Regelung: Ein Erfolgsmodell

„Zu teuer“, „zu wenig nachweisbarer Nutzen“: Das sind nur zwei der Kritikpunkte an Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen. Aktuell mehren sich die Stimmen, die eine Reform der in Deutschland geltenden Orphan Drug-Regelung fordern. Doch die vorgebrachten Argumente beruhen auf Missverständnissen, findet Dierk Neugebauer vom forschenden Pharmaunternehmen Bristol Myers Squibb.

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Der Aufwand für Forschung und Entwicklung ist im Bereich der seltenen Erkrankungen besonders hoch. Daher ist auch die Politik gefragt. Ein Interview. Foto: ©iStock.com/CollageM

Forschung für seltene Erkrankungen: Eine „gemeinsame Aufgabe und Herausforderung“

Am 28. Februar ist „Rare Disease Day“: Dieser Tag soll Bewusstsein für die rund 8.000 seltenen Krankheiten schaffen, von denen weltweit insgesamt etwa 300 Millionen Menschen betroffen sind. Für immer mehr von ihnen gibt es Behandlungsmöglichkeiten, sogenannte „Orphan Drugs“ – für viele aber nach wie vor nicht. Denn rund 98 Prozent dieser Erkrankungen sind nicht ursächlich zu behandeln – der Erfolg der vergangenen Jahre kann also nur als ein Anfang gelten. Im Interview erklären Dr. Stefan Kropff, Medizinischer Direktor bei der Amgen GmbH, sowie seine Kollegin Hatice Camdere, Leiterin für den Bereich Value, Access und Policy, was die Forschung und Entwicklung so komplex und aufwändig macht. Dabei zeigt sich: Nicht nur die pharmazeutische Industrie, auch die Politik ist gefragt.

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So wird medizinischer Fortschritt greifbar: Pfizer hat eine Website konzipiert  über die Leser:innen „scrollen“ können  um zu erfahren  was sich seit 1900 getan hat. Foto: ©iStock.com/Panuwat Sikham

Orphan Drugs im Kontext: Die Kostendebatte ist ein Blindflug

Die Kosten von Arzneimitteln gegen seltene Leiden sind ein gesundheitspolitischer Dauerbrenner. Kritisiert werden die steigenden Preise solcher Pharmazeutika. Mehrere Untersuchungen aus den USA deuten darauf hin, dass der Anteil der Arzneimittelkosten an der ökonomischen Gesamtbelastung, die seltene Erkrankungen mit sich bringen, überschaubar ist. Und dass solche Arzneimittel nicht nur einen medizinischen, sondern auch einen wirtschaftlichen Nutzen haben können.

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100 bis 200 Menschen pro eine Millionen Einwohner:innen sind von Myasthenia gravis betroffen. Die Forschung hat einiges über die Krankheit gelernt. Foto: ©iStock.com/phive2015

Myasthenia gravis: Die seltene „Schneeflocken“-Krankheit

Es war das Jahr 1672: Ein englischer Arzt beschrieb zum ersten Mal die „Myasthenia gravis“. Seitdem hat die Forschung einiges gelernt: „Was einst eine relativ unbekannte Erkrankung darstellte, die hauptsächlich für Neurologen von Interesse war, ist nun die am besten […] verstandene Autoimmunerkrankung“, so der US-amerikanische Wissenschaftler James F. Howard. Gekennzeichnet ist sie durch eine schwere Muskelschwäche – die auch die Atmung betreffen kann. Heute ist sie immer besser behandelbar.

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Mit Forschung gegen seltene Erkrankungen: Noch viel zu tun

Immer mehr seltene Erkrankungen wie etwa die Leberentzündung Hepatitis D sind behandelbar. Die Fortschritte, die die Forschung in den vergangenen Jahren erzielt hat, sind enorm. Trotzdem gibt es für die große Mehrheit der betroffenen Menschen nach wie vor keine Therapiemöglichkeiten. Es gilt, weiterhin alles dafür zu tun, damit sich das ändert. Laut dem US-amerikanischen Pharmaverband PhRMA sind über 700 Medikamente in der Entwicklung oder auf dem Weg zur Zulassung.

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Kommentar

Deutschland fördert Braunkohle, aber keine Spitzenforschung

Scheibchenweise kommt es ans Licht: Der Beitrag der Pharmaunternehmen zum geplanten GKV-Spargesetz des Bundesgesundheitsministeriums hat sich gegenüber der ersten Ankündigung mehr als verdoppelt. Damit werden einer Hightech-Branche, die wie kaum eine andere für Spitzenforschung steht, massiv Investitionsgelder entzogen. Vor diesem Hintergrund klingt das im Koalitionsvertrag versprochene „Mehr Fortschritt wagen“ wie eine Drohung. Ein Kommentar von Florian Martius.

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