Schlagwort: Seltene Krankheiten

Seltene Erkrankung „PNH“ immer besser behandelbar

Es war 1882: In diesem Jahr wurde die Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH) zum ersten Mal von einem deutschen Arzt beschrieben. Es ist eine chronisch-fortschreitende, seltene Bluterkrankung, von der weniger als 20 Menschen unter einer Million betroffen sind. Blutarmut, Blutgerinnsel, Nierenfunktionsstörungen: Die möglichen Folgen können tödlich sein. Doch in der Therapie hat sich viel getan. Dr. Janna Arnold, Director Medical Affairs Hematology/Nephrology vom forschenden Pharma-Unternehmen Alexion, nimmt uns mit auf eine medizinische Zeitreise: Wie sieht die Behandlung der Betroffenen HEUTE aus, wie war das GESTERN und was erhofft Arnold sich für das ÜBERMORGEN?

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46 Medikamente mit neuen Wirkstoffen kamen in Deutschland auf den Markt – gegen COVID-19  Krebs und viele weitere Erkrankungen. Foto: iStock.com/Natali_Mis

Pharmaverband vfa: 2021 war ein „Ausnahmejahr“

In diesem Jahr kamen 46 Medikamente mit neuen Wirkstoffen zur Behandlung einer Vielzahl an Erkrankungen in Deutschland in die Versorgung. Das geht aus der jüngsten „Innovationsbilanz“ des Verbands der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) hervor. Zum Vergleich: 2020 und 2019 waren es 32 bzw. 25 Neueinführungen gewesen. „Außergewöhnlich“ war 2021 auch, weil es erstmals gelungen ist, dass ein Arzneimittel „in weniger als zwei Jahren entwickelt, erprobt, behördlich geprüft und nach Zulassung in die Versorgung gebracht wurde.“ Zu verdanken sei das „außerordentlichen Anstrengungen in den Firmen, den Studienkliniken und den mit Genehmigungen befassten Arzneimittelbehörden.“ Das Präparat richtet sich gegen COVID-19.

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Mukoviszidose: Immer besser behandelbar

Eine genetische Anomalie mit schweren Auswirkungen: Menschen mit Mukoviszidose (auch: zystische Fibrose, CF) leiden unter zähflüssigen Sekreten. Die Folgen sind unter anderem Atemprobleme durch Schleimbildung, Reizhusten, Infektanfälligkeit der Lunge oder auch Verdauungsstörungen. Die Lebenserwartung der Betroffenen ist vermindert. Im Interview erklärt Dr. Sieglinde Modell, Medizinische Direktorin beim Biotech-Unternehmen Vertex, die therapeutischen Fortschritte der vergangenen Jahre und wagt einen Blick in die Zukunft. Es ist eine medizinische Zeitreise.

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In Deutschland leben rund 100.000 von Kleinwuchs betroffene Menschen. Ihr größter Verband: der BKMF. Foto: ©iStock.com/YakobchukOlena

Kleinwuchs: „Vielfalt sollte selbstverständlich sein“

Rund 100.000 Menschen leben in Deutschland mit Kleinwuchs. Mit Patricia Carl-Innig und Florian Innig vom „Bundesverband Kleinwüchsige Menschen und ihre Familien e. V.“ (BKMF) haben wir über die alltäglichen Herausforderungen der Betroffenen gesprochen – von immer höher werdenden Kassenbändern und Bankautomaten, über gesellschaftliche Normvorstellungen, bis hin zu Hürden in Sachen Inklusion.

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Im Rahmen der Initiative change4RARE sprachen sieben Fachleute über Herausforderungen in der Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen. Foto: ©iStock.com/alphaspirit

Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen: Verknüpfung ist das A und O

„Patienten mit seltenen Krankheiten warten noch immer zu lange auf ihre Diagnose und können dann oft nicht therapiert werden“, so Rechtsanwalt und Arzt Prof. Dr. Dr. Christian Dierks auf einem virtuellen Round Table, den er im Rahmen der Initiative change4RARE vom forschenden Pharma-Unternehmen Alexion moderierte. Mehrere Fachleute diskutierten dort darüber, wie sich die Versorgung der Betroffenen verbessern ließe. Deutlich wurde vor allem eines: Es braucht mehr Verknüpfung – von Wissen, von Expertise, von Daten.

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Seltene Krankheiten: Selten, aber viele

Patient:innen stehen immer mehr innovative Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen zur Verfügung. 41 Prozent aller 2020 neu eingeführten Medikamente waren Orphan Drugs. Ihr Umsatzanteil ist hingegen gering. Er lag im vergangenen Jahr bei 6,4 Prozent – gemessen am Gesamtmarkt. Das geht aus Daten der Beratungsfirma IQVIA hervor.

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Bernd Rosenbichler war erfolgreicher Auto-Manager und lebte seinen Traum. Als bei seinem Sohn das Alström-Syndrom diagnostiziert wird  schmeißt er alles hin. Er hat jetzt Wichtigeres zu tun. Foto: ©iStock.com/Serhii Bezrukyi

Einer seltenen Erkrankung den Kampf ansagen

Bernd Rosenbichler war erfolgreicher Auto-Manager und lebte seinen Traum. Dann kam eine Nachricht, die alles auf den Kopf stellte: Sein Sohn Ben leidet unter dem Alström-Syndrom – einer extrem seltenen genetischen Erkrankung. Rosenbichler war schnell klar: Ein Weiter-so kann es nicht geben. Er warf den Job hin und widmet sich seitdem einer Krankheit, für die es kaum Expert:innen gibt und bei der das Wissen rar ist.

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Um die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen ging es bei einem virtuellen Round Table  veranstaltet vom forschenden Pharma-Unternehmen Alexion. Foto: ©iStock.com/Lordn

Seltene Erkrankungen: Der lange Weg zur optimalen Versorgung

„Ökonomische Grenzen und Gerechtigkeit“ bei der Versorgung von Menschen mit seltenen Krankheiten: Darüber diskutierten acht Fachleute bei einem virtuellen Round Table im Rahmen der Initiative change4RARE von Alexion. Das forschende Pharma-Unternehmen will mit der Initiative „das Wissen um die Versorgung seltener Krankheiten bündeln und zugänglich machen“. Denn es ist noch viel zu tun.

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Der Aufwand für Forschung und Entwicklung ist im Bereich der seltenen Erkrankungen besonders hoch. Daher ist auch die Politik gefragt. Ein Interview. Foto: ©iStock.com/CollageM

Tag der seltenen Erkrankungen: „Selten sind viele“

Bei der Behandlung seltener Erkrankungen wurden in den vergangenen Jahren enorme Fortschritte erzielt. Allein 34 Arzneimittel mit neuem Wirkstoff wurden in Deutschland zwischen 2018 und 2020 eingeführt. Das ist Ergebnis von Spitzenforschung. Und die Erfolgsgeschichte einer EU-Verordnung, die vor zwei Jahrzehnten eingeführt wurde. Und die jetzt, wo sie funktioniert, kritisiert wird. Am 28. Februar ist Tag der seltenen Erkrankungen. Er ist eine Mahnung, dass trotz aller Fortschritte noch viel zu tun ist.

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Nutzen forschende Pharmaunternehmen eine EU-Verordnung aus  um das große Geld zu machen? Ein Faktencheck. Foto: ©iStock.com/Alexander Raths

Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen: Mythen – und was dahintersteckt

Seit dem Jahr 2000 tut sich viel in der Arzneimittelentwicklung gegen seltene und sehr seltene Erkrankungen. Möglich macht das der wissenschaftliche Fortschritt. Möglich gemacht hat das aber auch ein regulatorischer Eingriff. Die EU hat mit der Verordnung EG 141/2000 die Rahmenbedingungen geschaffen, dass sich die Entwicklung solcher Therapien auch für privat organisierte Unternehmen refinanzieren lässt. Die Verordnung ist ein Erfolg: Noch nie gab es so viele Medikamente, noch nie wurde so viel erforscht, noch nie waren die Pipelines so voll. Trotzdem hagelt es immer wieder Kritik. Doch was ist dran? Ein Faktencheck.

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Seltene Erkrankung „PNH“ immer besser behandelbar

Es war 1882: In diesem Jahr wurde die Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH) zum ersten Mal von einem deutschen Arzt beschrieben. Es ist eine chronisch-fortschreitende, seltene Bluterkrankung, von der weniger als 20 Menschen unter einer Million betroffen sind. Blutarmut, Blutgerinnsel, Nierenfunktionsstörungen: Die möglichen Folgen können tödlich sein. Doch in der Therapie hat sich viel getan. Dr. Janna Arnold, Director Medical Affairs Hematology/Nephrology vom forschenden Pharma-Unternehmen Alexion, nimmt uns mit auf eine medizinische Zeitreise: Wie sieht die Behandlung der Betroffenen HEUTE aus, wie war das GESTERN und was erhofft Arnold sich für das ÜBERMORGEN?

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46 Medikamente mit neuen Wirkstoffen kamen in Deutschland auf den Markt – gegen COVID-19  Krebs und viele weitere Erkrankungen. Foto: iStock.com/Natali_Mis

Pharmaverband vfa: 2021 war ein „Ausnahmejahr“

In diesem Jahr kamen 46 Medikamente mit neuen Wirkstoffen zur Behandlung einer Vielzahl an Erkrankungen in Deutschland in die Versorgung. Das geht aus der jüngsten „Innovationsbilanz“ des Verbands der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) hervor. Zum Vergleich: 2020 und 2019 waren es 32 bzw. 25 Neueinführungen gewesen. „Außergewöhnlich“ war 2021 auch, weil es erstmals gelungen ist, dass ein Arzneimittel „in weniger als zwei Jahren entwickelt, erprobt, behördlich geprüft und nach Zulassung in die Versorgung gebracht wurde.“ Zu verdanken sei das „außerordentlichen Anstrengungen in den Firmen, den Studienkliniken und den mit Genehmigungen befassten Arzneimittelbehörden.“ Das Präparat richtet sich gegen COVID-19.

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Mukoviszidose: Immer besser behandelbar

Eine genetische Anomalie mit schweren Auswirkungen: Menschen mit Mukoviszidose (auch: zystische Fibrose, CF) leiden unter zähflüssigen Sekreten. Die Folgen sind unter anderem Atemprobleme durch Schleimbildung, Reizhusten, Infektanfälligkeit der Lunge oder auch Verdauungsstörungen. Die Lebenserwartung der Betroffenen ist vermindert. Im Interview erklärt Dr. Sieglinde Modell, Medizinische Direktorin beim Biotech-Unternehmen Vertex, die therapeutischen Fortschritte der vergangenen Jahre und wagt einen Blick in die Zukunft. Es ist eine medizinische Zeitreise.

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In Deutschland leben rund 100.000 von Kleinwuchs betroffene Menschen. Ihr größter Verband: der BKMF. Foto: ©iStock.com/YakobchukOlena

Kleinwuchs: „Vielfalt sollte selbstverständlich sein“

Rund 100.000 Menschen leben in Deutschland mit Kleinwuchs. Mit Patricia Carl-Innig und Florian Innig vom „Bundesverband Kleinwüchsige Menschen und ihre Familien e. V.“ (BKMF) haben wir über die alltäglichen Herausforderungen der Betroffenen gesprochen – von immer höher werdenden Kassenbändern und Bankautomaten, über gesellschaftliche Normvorstellungen, bis hin zu Hürden in Sachen Inklusion.

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Im Rahmen der Initiative change4RARE sprachen sieben Fachleute über Herausforderungen in der Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen. Foto: ©iStock.com/alphaspirit

Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen: Verknüpfung ist das A und O

„Patienten mit seltenen Krankheiten warten noch immer zu lange auf ihre Diagnose und können dann oft nicht therapiert werden“, so Rechtsanwalt und Arzt Prof. Dr. Dr. Christian Dierks auf einem virtuellen Round Table, den er im Rahmen der Initiative change4RARE vom forschenden Pharma-Unternehmen Alexion moderierte. Mehrere Fachleute diskutierten dort darüber, wie sich die Versorgung der Betroffenen verbessern ließe. Deutlich wurde vor allem eines: Es braucht mehr Verknüpfung – von Wissen, von Expertise, von Daten.

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Seltene Krankheiten: Selten, aber viele

Patient:innen stehen immer mehr innovative Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen zur Verfügung. 41 Prozent aller 2020 neu eingeführten Medikamente waren Orphan Drugs. Ihr Umsatzanteil ist hingegen gering. Er lag im vergangenen Jahr bei 6,4 Prozent – gemessen am Gesamtmarkt. Das geht aus Daten der Beratungsfirma IQVIA hervor.

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Bernd Rosenbichler war erfolgreicher Auto-Manager und lebte seinen Traum. Als bei seinem Sohn das Alström-Syndrom diagnostiziert wird  schmeißt er alles hin. Er hat jetzt Wichtigeres zu tun. Foto: ©iStock.com/Serhii Bezrukyi

Einer seltenen Erkrankung den Kampf ansagen

Bernd Rosenbichler war erfolgreicher Auto-Manager und lebte seinen Traum. Dann kam eine Nachricht, die alles auf den Kopf stellte: Sein Sohn Ben leidet unter dem Alström-Syndrom – einer extrem seltenen genetischen Erkrankung. Rosenbichler war schnell klar: Ein Weiter-so kann es nicht geben. Er warf den Job hin und widmet sich seitdem einer Krankheit, für die es kaum Expert:innen gibt und bei der das Wissen rar ist.

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Um die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen ging es bei einem virtuellen Round Table  veranstaltet vom forschenden Pharma-Unternehmen Alexion. Foto: ©iStock.com/Lordn

Seltene Erkrankungen: Der lange Weg zur optimalen Versorgung

„Ökonomische Grenzen und Gerechtigkeit“ bei der Versorgung von Menschen mit seltenen Krankheiten: Darüber diskutierten acht Fachleute bei einem virtuellen Round Table im Rahmen der Initiative change4RARE von Alexion. Das forschende Pharma-Unternehmen will mit der Initiative „das Wissen um die Versorgung seltener Krankheiten bündeln und zugänglich machen“. Denn es ist noch viel zu tun.

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Der Aufwand für Forschung und Entwicklung ist im Bereich der seltenen Erkrankungen besonders hoch. Daher ist auch die Politik gefragt. Ein Interview. Foto: ©iStock.com/CollageM

Tag der seltenen Erkrankungen: „Selten sind viele“

Bei der Behandlung seltener Erkrankungen wurden in den vergangenen Jahren enorme Fortschritte erzielt. Allein 34 Arzneimittel mit neuem Wirkstoff wurden in Deutschland zwischen 2018 und 2020 eingeführt. Das ist Ergebnis von Spitzenforschung. Und die Erfolgsgeschichte einer EU-Verordnung, die vor zwei Jahrzehnten eingeführt wurde. Und die jetzt, wo sie funktioniert, kritisiert wird. Am 28. Februar ist Tag der seltenen Erkrankungen. Er ist eine Mahnung, dass trotz aller Fortschritte noch viel zu tun ist.

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Nutzen forschende Pharmaunternehmen eine EU-Verordnung aus  um das große Geld zu machen? Ein Faktencheck. Foto: ©iStock.com/Alexander Raths

Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen: Mythen – und was dahintersteckt

Seit dem Jahr 2000 tut sich viel in der Arzneimittelentwicklung gegen seltene und sehr seltene Erkrankungen. Möglich macht das der wissenschaftliche Fortschritt. Möglich gemacht hat das aber auch ein regulatorischer Eingriff. Die EU hat mit der Verordnung EG 141/2000 die Rahmenbedingungen geschaffen, dass sich die Entwicklung solcher Therapien auch für privat organisierte Unternehmen refinanzieren lässt. Die Verordnung ist ein Erfolg: Noch nie gab es so viele Medikamente, noch nie wurde so viel erforscht, noch nie waren die Pipelines so voll. Trotzdem hagelt es immer wieder Kritik. Doch was ist dran? Ein Faktencheck.

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Kommentar

Deutschland fördert Braunkohle, aber keine Spitzenforschung

Scheibchenweise kommt es ans Licht: Der Beitrag der Pharmaunternehmen zum geplanten GKV-Spargesetz des Bundesgesundheitsministeriums hat sich gegenüber der ersten Ankündigung mehr als verdoppelt. Damit werden einer Hightech-Branche, die wie kaum eine andere für Spitzenforschung steht, massiv Investitionsgelder entzogen. Vor diesem Hintergrund klingt das im Koalitionsvertrag versprochene „Mehr Fortschritt wagen“ wie eine Drohung. Ein Kommentar von Florian Martius.

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