Sie ist die häufigste unter den erblichen Herzerkrankungen: Die Hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) ist eine Herzmuskelerkrankung, die auch die Pumpleistung des Herzens verringern kann. Mögliche Folgen: Vorhofflimmern, Schlaganfall oder Herzschwäche, in seltenen Fällen auch plötzlicher Herztod. Schätzungen gehen davon aus, dass die überwiegende Zahl der Betroffenen nicht weiß, dass sie erkrankt sind.
Mit Wahlkampf kann man gar nicht früh genug anfangen, mögen sich die Initiatoren von Change4rare gedacht haben – und 8 Forderungen zusammengetragen, die „die Politik in der nächsten Legislaturperiode für die Seltenen bewegen“ soll. Das Ziel: Die Diagnose, Behandlung und Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen deutlich verbessern.
Vor 10 Jahren ging Pharma Fakten „auf Sendung“ – unsere Plattform, die seit dem 1. September 2014 über Gesundheitsthemen berichtet und heute von 16 forschenden Pharmaunternehmen und dem Verband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) getragen wird. Für viele Krankheiten galt damals: Die medikamentöse Therapie war noch eine andere, denn zahlreiche Arzneimittel-Innovationen, die heute Standard in der Behandlung sind, gab es damals nicht bzw. wurden in klinischen Studien erforscht. Die Geschichte einer Innovationsdekade.
Sollten die Organe, die in Deutschland für die Nutzenbewertung neuer Arzneimittel verantwortlich sind, mit Orphan Drugs methodisch genauso umgehen wie mit Medikamenten gegen häufigere Erkrankungen? Diese Forderung wird immer wieder laut. Doch wer sich die Faktenlage genau anschaut, muss feststellen: Das würde die Versorgung der Patient:innen mit seltenen Leiden verschlechtern. Schon heute droht die Gefahr, dass innovative Therapien nicht ans Krankenbett kommen – weil es dem sogenannten AMNOG-Verfahren nicht gelingt, ihren Zusatznutzen zu erkennen und zu honorieren. Die Folgen können lebensbedrohlich sein.
Der Gemeinsame Bundesausschuss sieht bei einem Medikament für sehr seltene Epilepsie-Erkrankungen einen Zusatznutzen nicht belegt. Die medizinische Fachwelt wundert sich. Bei der Anhörung zu diesem Orphan Drug zeigen sich die Grenzen der AMNOG-Methodik: Sie kann medizinischen Fortschritt ausbremsen. „Wir brauchen diese Substanz“, sagt Professor Dr. Gerhard Kurlemann vom Bonifatius Hospital in Lingen.
Arzneimitteltherapien gelten hierzulande als Kostenfaktor. Aber eine Studie zu einer seltenen Erkrankung zeigt: Nicht die Therapie ist das Problem; es ist die Krankheit, die die Kosten treibt. Die Untersuchung ist ein Plädoyer dafür, innovative Arzneimittel als nachhaltige Investition in die Zukunft zu sehen. Das war Thema der Tagesspiegel Expertenrunde: „Innovationen für Menschen mit Seltenen Erkrankungen.“ Sie wurde vom forschenden Pharmaunternehmen Novartis unterstützt.
Mit Blick auf die kommende Bundestagswahl hat die vom Biopharmaunternehmen Alexion gegründete Initiative change4RARE eine „Agenda 2025“ veröffentlicht. Sie enthält Forderungen an Politik und Selbstverwaltung – 16 Expert:innen aus ganz unterschiedlichen Bereichen haben konkrete Handlungsfelder identifiziert, um die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen zu verbessern. „Seltene Krankheiten erfordern eben nicht seltenes, sondern richtiges und häufiges und gemeinsames Handeln“, heißt es im Vorwort.
Immer mehr der rund 8.000 seltenen Krankheiten sind behandelbar. Und doch gilt für den Großteil: Keine zugelassene Therapie ist verfügbar. Es braucht noch mehr Forschung als bisher. Voraussetzung aber ist eine Politik, welche die Arbeit auf diesem komplexen Gebiet fördert und die Besonderheit der Orphan Drugs anerkennt.
Mit der aktuellen Geschwindigkeit in der Forschung und Entwicklung würde es 100 Jahre dauern, bis Therapien für alle seltenen Erkrankungen zur Verfügung stehen. Eine Initiative will das ändern: Angesichts von 6.000 bis 8.000 sogenannten rare diseases wissen die Verantwortlichen: „Die Herausforderung ist für eine einzige Organisation oder gar eine Industrie zu groß, um sie allein zu bewältigen.“ Die Lösung? Zusammenarbeit – in öffentlich-privaten Partnerschaften.
Es ist eine Initiative von jungen Menschen mit einer seltenen Erkrankung: Der LOUDRARE e.V. hat eine Kampagne gestartet. „Die Stimmen von 4 Millionen Betroffenen in Deutschland müssen gehört werden. Das ist die Grundlage für mehr gesellschaftliche Akzeptanz, frühere Diagnosen, engagierte Ärzte, gute Aufklärung, Zugang zu Informationen und Therapien und weniger Stigmatisierung oder Diskriminierung.“ Auf einer Website und in den sozialen Medien erzählt der Verein „keine Kranken-, sondern Lebensgeschichten“ – die zeigen, „worum es wirklich geht. Mensch sein.“
Sie ist die häufigste unter den erblichen Herzerkrankungen: Die Hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) ist eine Herzmuskelerkrankung, die auch die Pumpleistung des Herzens verringern kann. Mögliche Folgen: Vorhofflimmern, Schlaganfall oder Herzschwäche, in seltenen Fällen auch plötzlicher Herztod. Schätzungen gehen davon aus, dass die überwiegende Zahl der Betroffenen nicht weiß, dass sie erkrankt sind.
Mit Wahlkampf kann man gar nicht früh genug anfangen, mögen sich die Initiatoren von Change4rare gedacht haben – und 8 Forderungen zusammengetragen, die „die Politik in der nächsten Legislaturperiode für die Seltenen bewegen“ soll. Das Ziel: Die Diagnose, Behandlung und Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen deutlich verbessern.
Vor 10 Jahren ging Pharma Fakten „auf Sendung“ – unsere Plattform, die seit dem 1. September 2014 über Gesundheitsthemen berichtet und heute von 16 forschenden Pharmaunternehmen und dem Verband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) getragen wird. Für viele Krankheiten galt damals: Die medikamentöse Therapie war noch eine andere, denn zahlreiche Arzneimittel-Innovationen, die heute Standard in der Behandlung sind, gab es damals nicht bzw. wurden in klinischen Studien erforscht. Die Geschichte einer Innovationsdekade.
Sollten die Organe, die in Deutschland für die Nutzenbewertung neuer Arzneimittel verantwortlich sind, mit Orphan Drugs methodisch genauso umgehen wie mit Medikamenten gegen häufigere Erkrankungen? Diese Forderung wird immer wieder laut. Doch wer sich die Faktenlage genau anschaut, muss feststellen: Das würde die Versorgung der Patient:innen mit seltenen Leiden verschlechtern. Schon heute droht die Gefahr, dass innovative Therapien nicht ans Krankenbett kommen – weil es dem sogenannten AMNOG-Verfahren nicht gelingt, ihren Zusatznutzen zu erkennen und zu honorieren. Die Folgen können lebensbedrohlich sein.
Der Gemeinsame Bundesausschuss sieht bei einem Medikament für sehr seltene Epilepsie-Erkrankungen einen Zusatznutzen nicht belegt. Die medizinische Fachwelt wundert sich. Bei der Anhörung zu diesem Orphan Drug zeigen sich die Grenzen der AMNOG-Methodik: Sie kann medizinischen Fortschritt ausbremsen. „Wir brauchen diese Substanz“, sagt Professor Dr. Gerhard Kurlemann vom Bonifatius Hospital in Lingen.
Arzneimitteltherapien gelten hierzulande als Kostenfaktor. Aber eine Studie zu einer seltenen Erkrankung zeigt: Nicht die Therapie ist das Problem; es ist die Krankheit, die die Kosten treibt. Die Untersuchung ist ein Plädoyer dafür, innovative Arzneimittel als nachhaltige Investition in die Zukunft zu sehen. Das war Thema der Tagesspiegel Expertenrunde: „Innovationen für Menschen mit Seltenen Erkrankungen.“ Sie wurde vom forschenden Pharmaunternehmen Novartis unterstützt.
Mit Blick auf die kommende Bundestagswahl hat die vom Biopharmaunternehmen Alexion gegründete Initiative change4RARE eine „Agenda 2025“ veröffentlicht. Sie enthält Forderungen an Politik und Selbstverwaltung – 16 Expert:innen aus ganz unterschiedlichen Bereichen haben konkrete Handlungsfelder identifiziert, um die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen zu verbessern. „Seltene Krankheiten erfordern eben nicht seltenes, sondern richtiges und häufiges und gemeinsames Handeln“, heißt es im Vorwort.
Immer mehr der rund 8.000 seltenen Krankheiten sind behandelbar. Und doch gilt für den Großteil: Keine zugelassene Therapie ist verfügbar. Es braucht noch mehr Forschung als bisher. Voraussetzung aber ist eine Politik, welche die Arbeit auf diesem komplexen Gebiet fördert und die Besonderheit der Orphan Drugs anerkennt.
Mit der aktuellen Geschwindigkeit in der Forschung und Entwicklung würde es 100 Jahre dauern, bis Therapien für alle seltenen Erkrankungen zur Verfügung stehen. Eine Initiative will das ändern: Angesichts von 6.000 bis 8.000 sogenannten rare diseases wissen die Verantwortlichen: „Die Herausforderung ist für eine einzige Organisation oder gar eine Industrie zu groß, um sie allein zu bewältigen.“ Die Lösung? Zusammenarbeit – in öffentlich-privaten Partnerschaften.
Es ist eine Initiative von jungen Menschen mit einer seltenen Erkrankung: Der LOUDRARE e.V. hat eine Kampagne gestartet. „Die Stimmen von 4 Millionen Betroffenen in Deutschland müssen gehört werden. Das ist die Grundlage für mehr gesellschaftliche Akzeptanz, frühere Diagnosen, engagierte Ärzte, gute Aufklärung, Zugang zu Informationen und Therapien und weniger Stigmatisierung oder Diskriminierung.“ Auf einer Website und in den sozialen Medien erzählt der Verein „keine Kranken-, sondern Lebensgeschichten“ – die zeigen, „worum es wirklich geht. Mensch sein.“
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2026 soll ein Jahr der Reformen werden – gerade im Gesundheitsbereich. Das haut erstmal auf die Stimmung; wir haben uns angewöhnt bei „Gesundheitsreform“ an Einschnitte und steigende Beiträge zu denken. Doch Geld zusammenzustreichen ist noch keine Weichenstellung – zumal das verkennt, wie teuer den Staat mangelnde Gesundheit kommt. Deshalb wird es Zeit, die Gesundheitsreform als eine Chance zu begreifen, um das System nachhaltig, modern und solide finanziert aufzustellen. Und eine Chance zur Stärkung der Demokratie. Ein Kommentar von Florian Martius.
