Schlagwort: Seltene Krankheiten

So wird medizinischer Fortschritt greifbar: Pfizer hat eine Website konzipiert  über die Leser:innen „scrollen“ können  um zu erfahren  was sich seit 1900 getan hat. Foto: ©iStock.com/Panuwat Sikham

Orphan Drugs im Kontext: Die Kostendebatte ist ein Blindflug

Die Kosten von Arzneimitteln gegen seltene Leiden sind ein gesundheitspolitischer Dauerbrenner. Kritisiert werden die steigenden Preise solcher Pharmazeutika. Mehrere Untersuchungen aus den USA deuten darauf hin, dass der Anteil der Arzneimittelkosten an der ökonomischen Gesamtbelastung, die seltene Erkrankungen mit sich bringen, überschaubar ist. Und dass solche Arzneimittel nicht nur einen medizinischen, sondern auch einen wirtschaftlichen Nutzen haben können.

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100 bis 200 Menschen pro eine Millionen Einwohner:innen sind von Myasthenia gravis betroffen. Die Forschung hat einiges über die Krankheit gelernt. Foto: ©iStock.com/phive2015

Myasthenia gravis: Die seltene „Schneeflocken“-Krankheit

Es war das Jahr 1672: Ein englischer Arzt beschrieb zum ersten Mal die „Myasthenia gravis“. Seitdem hat die Forschung einiges gelernt: „Was einst eine relativ unbekannte Erkrankung darstellte, die hauptsächlich für Neurologen von Interesse war, ist nun die am besten […] verstandene Autoimmunerkrankung“, so der US-amerikanische Wissenschaftler James F. Howard. Gekennzeichnet ist sie durch eine schwere Muskelschwäche – die auch die Atmung betreffen kann. Heute ist sie immer besser behandelbar.

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Mit Forschung gegen seltene Erkrankungen: Noch viel zu tun

Immer mehr seltene Erkrankungen wie etwa die Leberentzündung Hepatitis D sind behandelbar. Die Fortschritte, die die Forschung in den vergangenen Jahren erzielt hat, sind enorm. Trotzdem gibt es für die große Mehrheit der betroffenen Menschen nach wie vor keine Therapiemöglichkeiten. Es gilt, weiterhin alles dafür zu tun, damit sich das ändert. Laut dem US-amerikanischen Pharmaverband PhRMA sind über 700 Medikamente in der Entwicklung oder auf dem Weg zur Zulassung.

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Seltene Erkrankung „PNH“ immer besser behandelbar

Es war 1882: In diesem Jahr wurde die Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH) zum ersten Mal von einem deutschen Arzt beschrieben. Es ist eine chronisch-fortschreitende, seltene Bluterkrankung, von der weniger als 20 Menschen unter einer Million betroffen sind. Blutarmut, Blutgerinnsel, Nierenfunktionsstörungen: Die möglichen Folgen können tödlich sein. Doch in der Therapie hat sich viel getan. Dr. Janna Arnold, Director Medical Affairs Hematology/Nephrology vom forschenden Pharma-Unternehmen Alexion, nimmt uns mit auf eine medizinische Zeitreise: Wie sieht die Behandlung der Betroffenen HEUTE aus, wie war das GESTERN und was erhofft Arnold sich für das ÜBERMORGEN?

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46 Medikamente mit neuen Wirkstoffen kamen in Deutschland auf den Markt – gegen COVID-19  Krebs und viele weitere Erkrankungen. Foto: iStock.com/Natali_Mis

Pharmaverband vfa: 2021 war ein „Ausnahmejahr“

In diesem Jahr kamen 46 Medikamente mit neuen Wirkstoffen zur Behandlung einer Vielzahl an Erkrankungen in Deutschland in die Versorgung. Das geht aus der jüngsten „Innovationsbilanz“ des Verbands der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) hervor. Zum Vergleich: 2020 und 2019 waren es 32 bzw. 25 Neueinführungen gewesen. „Außergewöhnlich“ war 2021 auch, weil es erstmals gelungen ist, dass ein Arzneimittel „in weniger als zwei Jahren entwickelt, erprobt, behördlich geprüft und nach Zulassung in die Versorgung gebracht wurde.“ Zu verdanken sei das „außerordentlichen Anstrengungen in den Firmen, den Studienkliniken und den mit Genehmigungen befassten Arzneimittelbehörden.“ Das Präparat richtet sich gegen COVID-19.

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Mukoviszidose: Immer besser behandelbar

Eine genetische Anomalie mit schweren Auswirkungen: Menschen mit Mukoviszidose (auch: zystische Fibrose, CF) leiden unter zähflüssigen Sekreten. Die Folgen sind unter anderem Atemprobleme durch Schleimbildung, Reizhusten, Infektanfälligkeit der Lunge oder auch Verdauungsstörungen. Die Lebenserwartung der Betroffenen ist vermindert. Im Interview erklärt Dr. Sieglinde Modell, Medizinische Direktorin beim Biotech-Unternehmen Vertex, die therapeutischen Fortschritte der vergangenen Jahre und wagt einen Blick in die Zukunft. Es ist eine medizinische Zeitreise.

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In Deutschland leben rund 100.000 von Kleinwuchs betroffene Menschen. Ihr größter Verband: der BKMF. Foto: ©iStock.com/YakobchukOlena

Kleinwuchs: „Vielfalt sollte selbstverständlich sein“

Rund 100.000 Menschen leben in Deutschland mit Kleinwuchs. Mit Patricia Carl-Innig und Florian Innig vom „Bundesverband Kleinwüchsige Menschen und ihre Familien e. V.“ (BKMF) haben wir über die alltäglichen Herausforderungen der Betroffenen gesprochen – von immer höher werdenden Kassenbändern und Bankautomaten, über gesellschaftliche Normvorstellungen, bis hin zu Hürden in Sachen Inklusion.

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Im Rahmen der Initiative change4RARE sprachen sieben Fachleute über Herausforderungen in der Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen. Foto: ©iStock.com/alphaspirit

Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen: Verknüpfung ist das A und O

„Patienten mit seltenen Krankheiten warten noch immer zu lange auf ihre Diagnose und können dann oft nicht therapiert werden“, so Rechtsanwalt und Arzt Prof. Dr. Dr. Christian Dierks auf einem virtuellen Round Table, den er im Rahmen der Initiative change4RARE vom forschenden Pharma-Unternehmen Alexion moderierte. Mehrere Fachleute diskutierten dort darüber, wie sich die Versorgung der Betroffenen verbessern ließe. Deutlich wurde vor allem eines: Es braucht mehr Verknüpfung – von Wissen, von Expertise, von Daten.

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Seltene Krankheiten: Selten, aber viele

Patient:innen stehen immer mehr innovative Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen zur Verfügung. 41 Prozent aller 2020 neu eingeführten Medikamente waren Orphan Drugs. Ihr Umsatzanteil ist hingegen gering. Er lag im vergangenen Jahr bei 6,4 Prozent – gemessen am Gesamtmarkt. Das geht aus Daten der Beratungsfirma IQVIA hervor.

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Bernd Rosenbichler war erfolgreicher Auto-Manager und lebte seinen Traum. Als bei seinem Sohn das Alström-Syndrom diagnostiziert wird  schmeißt er alles hin. Er hat jetzt Wichtigeres zu tun. Foto: ©iStock.com/Serhii Bezrukyi

Einer seltenen Erkrankung den Kampf ansagen

Bernd Rosenbichler war erfolgreicher Auto-Manager und lebte seinen Traum. Dann kam eine Nachricht, die alles auf den Kopf stellte: Sein Sohn Ben leidet unter dem Alström-Syndrom – einer extrem seltenen genetischen Erkrankung. Rosenbichler war schnell klar: Ein Weiter-so kann es nicht geben. Er warf den Job hin und widmet sich seitdem einer Krankheit, für die es kaum Expert:innen gibt und bei der das Wissen rar ist.

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So wird medizinischer Fortschritt greifbar: Pfizer hat eine Website konzipiert  über die Leser:innen „scrollen“ können  um zu erfahren  was sich seit 1900 getan hat. Foto: ©iStock.com/Panuwat Sikham

Orphan Drugs im Kontext: Die Kostendebatte ist ein Blindflug

Die Kosten von Arzneimitteln gegen seltene Leiden sind ein gesundheitspolitischer Dauerbrenner. Kritisiert werden die steigenden Preise solcher Pharmazeutika. Mehrere Untersuchungen aus den USA deuten darauf hin, dass der Anteil der Arzneimittelkosten an der ökonomischen Gesamtbelastung, die seltene Erkrankungen mit sich bringen, überschaubar ist. Und dass solche Arzneimittel nicht nur einen medizinischen, sondern auch einen wirtschaftlichen Nutzen haben können.

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100 bis 200 Menschen pro eine Millionen Einwohner:innen sind von Myasthenia gravis betroffen. Die Forschung hat einiges über die Krankheit gelernt. Foto: ©iStock.com/phive2015

Myasthenia gravis: Die seltene „Schneeflocken“-Krankheit

Es war das Jahr 1672: Ein englischer Arzt beschrieb zum ersten Mal die „Myasthenia gravis“. Seitdem hat die Forschung einiges gelernt: „Was einst eine relativ unbekannte Erkrankung darstellte, die hauptsächlich für Neurologen von Interesse war, ist nun die am besten […] verstandene Autoimmunerkrankung“, so der US-amerikanische Wissenschaftler James F. Howard. Gekennzeichnet ist sie durch eine schwere Muskelschwäche – die auch die Atmung betreffen kann. Heute ist sie immer besser behandelbar.

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Mit Forschung gegen seltene Erkrankungen: Noch viel zu tun

Immer mehr seltene Erkrankungen wie etwa die Leberentzündung Hepatitis D sind behandelbar. Die Fortschritte, die die Forschung in den vergangenen Jahren erzielt hat, sind enorm. Trotzdem gibt es für die große Mehrheit der betroffenen Menschen nach wie vor keine Therapiemöglichkeiten. Es gilt, weiterhin alles dafür zu tun, damit sich das ändert. Laut dem US-amerikanischen Pharmaverband PhRMA sind über 700 Medikamente in der Entwicklung oder auf dem Weg zur Zulassung.

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Seltene Erkrankung „PNH“ immer besser behandelbar

Es war 1882: In diesem Jahr wurde die Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH) zum ersten Mal von einem deutschen Arzt beschrieben. Es ist eine chronisch-fortschreitende, seltene Bluterkrankung, von der weniger als 20 Menschen unter einer Million betroffen sind. Blutarmut, Blutgerinnsel, Nierenfunktionsstörungen: Die möglichen Folgen können tödlich sein. Doch in der Therapie hat sich viel getan. Dr. Janna Arnold, Director Medical Affairs Hematology/Nephrology vom forschenden Pharma-Unternehmen Alexion, nimmt uns mit auf eine medizinische Zeitreise: Wie sieht die Behandlung der Betroffenen HEUTE aus, wie war das GESTERN und was erhofft Arnold sich für das ÜBERMORGEN?

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46 Medikamente mit neuen Wirkstoffen kamen in Deutschland auf den Markt – gegen COVID-19  Krebs und viele weitere Erkrankungen. Foto: iStock.com/Natali_Mis

Pharmaverband vfa: 2021 war ein „Ausnahmejahr“

In diesem Jahr kamen 46 Medikamente mit neuen Wirkstoffen zur Behandlung einer Vielzahl an Erkrankungen in Deutschland in die Versorgung. Das geht aus der jüngsten „Innovationsbilanz“ des Verbands der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) hervor. Zum Vergleich: 2020 und 2019 waren es 32 bzw. 25 Neueinführungen gewesen. „Außergewöhnlich“ war 2021 auch, weil es erstmals gelungen ist, dass ein Arzneimittel „in weniger als zwei Jahren entwickelt, erprobt, behördlich geprüft und nach Zulassung in die Versorgung gebracht wurde.“ Zu verdanken sei das „außerordentlichen Anstrengungen in den Firmen, den Studienkliniken und den mit Genehmigungen befassten Arzneimittelbehörden.“ Das Präparat richtet sich gegen COVID-19.

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Mukoviszidose: Immer besser behandelbar

Eine genetische Anomalie mit schweren Auswirkungen: Menschen mit Mukoviszidose (auch: zystische Fibrose, CF) leiden unter zähflüssigen Sekreten. Die Folgen sind unter anderem Atemprobleme durch Schleimbildung, Reizhusten, Infektanfälligkeit der Lunge oder auch Verdauungsstörungen. Die Lebenserwartung der Betroffenen ist vermindert. Im Interview erklärt Dr. Sieglinde Modell, Medizinische Direktorin beim Biotech-Unternehmen Vertex, die therapeutischen Fortschritte der vergangenen Jahre und wagt einen Blick in die Zukunft. Es ist eine medizinische Zeitreise.

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In Deutschland leben rund 100.000 von Kleinwuchs betroffene Menschen. Ihr größter Verband: der BKMF. Foto: ©iStock.com/YakobchukOlena

Kleinwuchs: „Vielfalt sollte selbstverständlich sein“

Rund 100.000 Menschen leben in Deutschland mit Kleinwuchs. Mit Patricia Carl-Innig und Florian Innig vom „Bundesverband Kleinwüchsige Menschen und ihre Familien e. V.“ (BKMF) haben wir über die alltäglichen Herausforderungen der Betroffenen gesprochen – von immer höher werdenden Kassenbändern und Bankautomaten, über gesellschaftliche Normvorstellungen, bis hin zu Hürden in Sachen Inklusion.

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Im Rahmen der Initiative change4RARE sprachen sieben Fachleute über Herausforderungen in der Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen. Foto: ©iStock.com/alphaspirit

Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen: Verknüpfung ist das A und O

„Patienten mit seltenen Krankheiten warten noch immer zu lange auf ihre Diagnose und können dann oft nicht therapiert werden“, so Rechtsanwalt und Arzt Prof. Dr. Dr. Christian Dierks auf einem virtuellen Round Table, den er im Rahmen der Initiative change4RARE vom forschenden Pharma-Unternehmen Alexion moderierte. Mehrere Fachleute diskutierten dort darüber, wie sich die Versorgung der Betroffenen verbessern ließe. Deutlich wurde vor allem eines: Es braucht mehr Verknüpfung – von Wissen, von Expertise, von Daten.

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Seltene Krankheiten: Selten, aber viele

Patient:innen stehen immer mehr innovative Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen zur Verfügung. 41 Prozent aller 2020 neu eingeführten Medikamente waren Orphan Drugs. Ihr Umsatzanteil ist hingegen gering. Er lag im vergangenen Jahr bei 6,4 Prozent – gemessen am Gesamtmarkt. Das geht aus Daten der Beratungsfirma IQVIA hervor.

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Bernd Rosenbichler war erfolgreicher Auto-Manager und lebte seinen Traum. Als bei seinem Sohn das Alström-Syndrom diagnostiziert wird  schmeißt er alles hin. Er hat jetzt Wichtigeres zu tun. Foto: ©iStock.com/Serhii Bezrukyi

Einer seltenen Erkrankung den Kampf ansagen

Bernd Rosenbichler war erfolgreicher Auto-Manager und lebte seinen Traum. Dann kam eine Nachricht, die alles auf den Kopf stellte: Sein Sohn Ben leidet unter dem Alström-Syndrom – einer extrem seltenen genetischen Erkrankung. Rosenbichler war schnell klar: Ein Weiter-so kann es nicht geben. Er warf den Job hin und widmet sich seitdem einer Krankheit, für die es kaum Expert:innen gibt und bei der das Wissen rar ist.

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Kommentar

GKV-Spargesetz: Ein Gesetz mit unbekannten Folgen

Das vom Bundestag abgesegnete GKV-Finanzstabilisierungsgesetz wird langfristig Folgen haben, deren Tragweite noch gar nicht abzuschätzen ist. Es sind nicht nur Pharmaunternehmen, die glauben, dass es die Versorgung mit innovativen Arzneimitteln in Deutschland verschlechtern wird. Ein Kommentar von Florian Martius.

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