49 neu eingeführte Medikamente und Impfstoffe sowie zahlreiche Zulassungserweiterungen: Das ist die Innovationsbilanz für das ablaufende Jahr. Für den Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) ist das der Beleg, dass die Innovationskraft der Branche intakt ist. Er sieht aber dunkle Wolken aufziehen.
Bei der Behandlung von seltenen Erkrankungen ist in den vergangenen Jahren viel passiert. Der Grund: Eine Politik der Vorfahrt für Innovationen. Doch der soll jetzt der Hahn abgedreht werden, wenn der Entwurf des GKV-Finanzstabilisierungsgesetzes (GKV-FinStG) diese Woche verabschiedet wird. Expert:innen sind alarmiert, Betroffene verunsichert.
Sie hat mehr als 20 Jahre internationale Erfahrung in der klinischen Forschung, davon über 15 Jahre im Bereich von seltenen Krankheiten: Christiane Denzel, Head of Country Operations bei Alexion Pharma Deutschland, weiß nur zu gut, wie groß die Herausforderungen bei der Entwicklung von sogenannten Orphan Drugs sind. Doch es tut sich viel – auch seitens der pharmazeutischen Firmen.
Die Zeit zwischen der Patenteinreichung bis zur Zulassung bei Medikamenten gegen seltene Erkrankungen ist im Schnitt 2,3 Jahre länger als bei Arzneimitteln gegen häufigere Leiden. Allein schon die Rekrutierungszeit von Patient:innen für klinische Prüfungen ist nachweislich länger. Die Erforschung von Krankheiten, über die wenig bekannt ist, stellt die Wissenschaft vor enorme Herausforderungen.
Mit der „EG-Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden” im Jahr 2000 wurde bei der Entwicklung so genannter Orphan Drugs ein neues Kapitel aufgeschlagen. Vor der Jahrtausendwende gab es so gut wie keine Neuentwicklungen in diesem Bereich. Heute gibt es über 200 zugelassene Arzneimittel. Und volle Pipelines.
Die Sklerodermie ist eine seltene und sehr heterogene Erkrankung des Bindegewebes, die bei jedem anders verläuft. Die Behandlung ist deshalb komplex. Eine Heilung gibt es noch nicht, aber immer bessere Therapien.
Ungefähr 6 Jahre dauert es, bis Menschen mit einer seltenen Erkrankung eine sichere Diagnose erhalten. Das sind 6 Jahre voller Sorgen, Ängste, Unsicherheit, Frustration und körperlichem Leiden. Nicole Schlautmann, die beim forschenden Pharmaunternehmen Pfizer für die „Seltenen“ verantwortlich ist, will diese Zeitspanne bis zum Jahr 2025 halbieren. Doch dafür muss sich in Deutschland noch einiges ändern.
Mitreden und Mitbestimmen bei der Therapie der eigenen Erkrankung – das wünschen sich wohl die meisten Patient*innen. Für Menschen, die unter einer seltenen Erkrankung leiden, gilt das ganz besonders. Der vierte virtuelle change4RARE Round Table des forschenden Pharma-Unternehmens Alexion widmete sich deshalb dem Thema „PATIENT – Selbstbestimmung versus Fremdbestimmung“ und damit der Frage, wie die Partizipation der Betroffenen an Diagnostik und Therapie gestärkt werden könnte. Dabei kamen auch Tipps zur Sprache, die das Arzt-Patienten-Gespräch entscheidend verbessern könnten.
Rund 200 Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen sind seit dem Jahr 2000 in der Europäischen Union zugelassen worden – allein in den vergangenen fünf Jahren machten sie ein Drittel der Neuzulassungen aus. Doch noch immer gilt für die überwältigende Mehrheit der rund 8.000 Erkrankungen, dass es keine ursächliche Therapie oder gar eine Heilung gibt. Woran das liegt, zeigte sich auf einem Online-Talk der Care-for-Rare-Stiftung.
„Zu teuer“, „zu wenig nachweisbarer Nutzen“: Das sind nur zwei der Kritikpunkte an Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen. Aktuell mehren sich die Stimmen, die eine Reform der in Deutschland geltenden Orphan Drug-Regelung fordern. Doch die vorgebrachten Argumente beruhen auf Missverständnissen, findet Dierk Neugebauer vom forschenden Pharmaunternehmen Bristol Myers Squibb.
49 neu eingeführte Medikamente und Impfstoffe sowie zahlreiche Zulassungserweiterungen: Das ist die Innovationsbilanz für das ablaufende Jahr. Für den Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) ist das der Beleg, dass die Innovationskraft der Branche intakt ist. Er sieht aber dunkle Wolken aufziehen.
Bei der Behandlung von seltenen Erkrankungen ist in den vergangenen Jahren viel passiert. Der Grund: Eine Politik der Vorfahrt für Innovationen. Doch der soll jetzt der Hahn abgedreht werden, wenn der Entwurf des GKV-Finanzstabilisierungsgesetzes (GKV-FinStG) diese Woche verabschiedet wird. Expert:innen sind alarmiert, Betroffene verunsichert.
Sie hat mehr als 20 Jahre internationale Erfahrung in der klinischen Forschung, davon über 15 Jahre im Bereich von seltenen Krankheiten: Christiane Denzel, Head of Country Operations bei Alexion Pharma Deutschland, weiß nur zu gut, wie groß die Herausforderungen bei der Entwicklung von sogenannten Orphan Drugs sind. Doch es tut sich viel – auch seitens der pharmazeutischen Firmen.
Die Zeit zwischen der Patenteinreichung bis zur Zulassung bei Medikamenten gegen seltene Erkrankungen ist im Schnitt 2,3 Jahre länger als bei Arzneimitteln gegen häufigere Leiden. Allein schon die Rekrutierungszeit von Patient:innen für klinische Prüfungen ist nachweislich länger. Die Erforschung von Krankheiten, über die wenig bekannt ist, stellt die Wissenschaft vor enorme Herausforderungen.
Mit der „EG-Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden” im Jahr 2000 wurde bei der Entwicklung so genannter Orphan Drugs ein neues Kapitel aufgeschlagen. Vor der Jahrtausendwende gab es so gut wie keine Neuentwicklungen in diesem Bereich. Heute gibt es über 200 zugelassene Arzneimittel. Und volle Pipelines.
Die Sklerodermie ist eine seltene und sehr heterogene Erkrankung des Bindegewebes, die bei jedem anders verläuft. Die Behandlung ist deshalb komplex. Eine Heilung gibt es noch nicht, aber immer bessere Therapien.
Ungefähr 6 Jahre dauert es, bis Menschen mit einer seltenen Erkrankung eine sichere Diagnose erhalten. Das sind 6 Jahre voller Sorgen, Ängste, Unsicherheit, Frustration und körperlichem Leiden. Nicole Schlautmann, die beim forschenden Pharmaunternehmen Pfizer für die „Seltenen“ verantwortlich ist, will diese Zeitspanne bis zum Jahr 2025 halbieren. Doch dafür muss sich in Deutschland noch einiges ändern.
Mitreden und Mitbestimmen bei der Therapie der eigenen Erkrankung – das wünschen sich wohl die meisten Patient*innen. Für Menschen, die unter einer seltenen Erkrankung leiden, gilt das ganz besonders. Der vierte virtuelle change4RARE Round Table des forschenden Pharma-Unternehmens Alexion widmete sich deshalb dem Thema „PATIENT – Selbstbestimmung versus Fremdbestimmung“ und damit der Frage, wie die Partizipation der Betroffenen an Diagnostik und Therapie gestärkt werden könnte. Dabei kamen auch Tipps zur Sprache, die das Arzt-Patienten-Gespräch entscheidend verbessern könnten.
Rund 200 Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen sind seit dem Jahr 2000 in der Europäischen Union zugelassen worden – allein in den vergangenen fünf Jahren machten sie ein Drittel der Neuzulassungen aus. Doch noch immer gilt für die überwältigende Mehrheit der rund 8.000 Erkrankungen, dass es keine ursächliche Therapie oder gar eine Heilung gibt. Woran das liegt, zeigte sich auf einem Online-Talk der Care-for-Rare-Stiftung.
„Zu teuer“, „zu wenig nachweisbarer Nutzen“: Das sind nur zwei der Kritikpunkte an Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen. Aktuell mehren sich die Stimmen, die eine Reform der in Deutschland geltenden Orphan Drug-Regelung fordern. Doch die vorgebrachten Argumente beruhen auf Missverständnissen, findet Dierk Neugebauer vom forschenden Pharmaunternehmen Bristol Myers Squibb.
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Gentherapien haben das Potenzial die Medizin grundlegend zu verändern – und damit das Leben von Millionen von Menschen, deren Krankheiten gar nicht oder nur unzureichend behandelt werden können. Bisher sind in Deutschland 15 solcher Arzneimittel zugelassen, doch die Forschung boomt. Nun ist die Sorge groß, dass die Ausgaben für die Königsdisziplin der Arzneimittelforschung das Gesundheitssystem sprengen könnten. Das ist eher unwahrscheinlich. Ein Kommentar von Florian Martius.
