Wenn Worte Politik machen: Das irreführende Narrativ vom Orphan Drug-„Privileg“

Für Orphan Drugs gelten Privilegien, die andere Medikamente nicht haben? Ihnen spricht das deutsche System einen Zusatznutzen zu, der rein „fiktiv“ ist? Klar muss dem ein Ende bereitet werden: Sind die Kassen knapp, dann ist kein Platz mehr für scheinbar unnötige Sonderbehandlungen; die Gesellschaft kann sich das nicht leisten. Und überhaupt: Warum zur Hölle?

Auch die von Bundesgesundheitsministerin Nina Warken eingesetzte FinanzKommission Gesundheit (FKG) hat jüngst empfohlen, das Orphan Drug-„Privileg“ im Sinne der GKV-Finanzstabilisierung weitestgehend abzuschaffen. Während die Pharmaindustrie aufgrund der drohenden Folgen für Forschung und Patient:innen-Versorgung Alarm schlägt, kommt etwas Grundsätzliches zu kurz: die Selbstverständlichkeit, mit der selbst die zehn hochrangigen Expert:innen der FKG von einem „Privileg“ sprechen. Dabei ist das sprachlich gesehen mindestens ungenau und zu kurz gedacht – eher sogar falsch sowie irreführend. Denn auch Orphan Drugs müssen das deutsche Arzneimittelbewertungsverfahren („AMNOG“) durchlaufen. Dass teils andere Evidenzanforderungen als bei häufigeren Krankheiten gelten, hat einen wichtigen Grund; und dass der Zusatznutzen durch die vorangegangene Bestätigung des Orphan Drug-Status mit europäischer Zulassung als belegt angenommen wird, hat wenig mit „Fiktion“ tun, sondern mehr mit der Tatsache, dass die Zulassungsbehörde EMA den Mehrwert bereits überprüft hat.

Eine zielführende Debatte fängt mit den Begrifflichkeiten an. „Privileg“ impliziert: Hier gibt es einen ungerechtfertigten Vorteil. Dieses Wort ist keine nüchterne Beschreibung einer Regulatorik, es bewertet (negativ), bevor überhaupt die Diskussion eröffnet wurde. Ob eine Kommission der Politik die Abschaffung eines „Privilegs“ empfiehlt oder aber die Abschaffung der Orphan Drug-Regeln im AMNOG – das macht einen großen Unterschied.

Die Orphan Drug-Regeln im AMNOG

In Deutschland durchlaufen neu zugelassene Arzneimittel in der Regel das AMNOG-Verfahren; hier werden sie auf ihren Zusatznutzen gegenüber anderen Therapien geprüft. Das Ergebnis daraus bildet die Basis für die Preisverhandlungen zwischen Pharmaunternehmen und Krankenkassen. Im Falle einer seltenen Erkrankung gilt anders als bei häufigeren Indikationen: Mit der europäischen Einstufung als Orphan Drug ist der Zusatznutzen belegt, im AMNOG muss nur noch das Ausmaß des Zusatznutzens bestimmt werden. Denn der von der EMA vergebene Orphan Drug-Status basiert nicht nur auf der besonderen Schwere und Seltenheit der jeweiligen Erkrankung. Er bedeutet zudem, dass sich die Behörde das neue Medikament bereits in einem eigenen Verfahren ganz genau angeschaut hat und zu dem Schluss gekommen ist, dass es die allererste Therapie für die Patient:innen ist oder einen deutlichen Mehrwert gegenüber bereits existierenden Therapien hat. Von einem Privileg kann also (auch aus Sicht von Patient:innen) keine Rede sein. Vielmehr ist es eine spezifische, logische Anpassung eines Systems – allein schon, um unnötige Doppelarbeit zu vermeiden. Trotzdem können die Erstattungsbetragsverhandlungen mit den Kassen auch für Orphan Drugs teils deutliche Preisabschläge zur Folge haben.

Hinzu kommt: Viele Orphan Drugs durchlaufen schon heute eine doppelte Prüfung auf europäischer sowie nationaler Ebene, weil sie ab Überschreitung einer 30 Millionen Euro-Jahresumsatz-Schwelle im AMNOG behandelt werden, als hätten sie noch keinen belegten Zusatznutzen. Wie (wenig) sinnvoll es ist, dass der medizinische Zusatznutzen hier nicht nur von wissenschaftlicher Evidenz, sondern von ökonomischen Kriterien abhängig ist – das ist ein anderes Thema.

Seltene Erkrankungen: Wenn das AMNOG strukturell scheitert

Tatsache aber ist: Anders als das Prüfverfahren der EMA ist das AMNOG in seiner Bewertungsmethodik nicht gut an besondere Therapiesituationen angepasst. Medikamente gegen seltene Erkrankungen können oft nicht dieselben Evidenzanforderungen erfüllen wie Arzneimittel gegen Volkskrankheiten. Würden die bestehenden Orphan Drug-Regeln im AMNOG abgeschafft, könnten daher die meisten dieser Medikamente einen Zusatznutzen aufgrund methodischer Gründe nicht mehr erreichen, das zeigt eine Untersuchung der Unternehmensberatung Simon-Kucher & Partner im Auftrag des Pharmaverbands vfa. Die Folge: ein deutlicher Preisverfall; 57 Prozent der Orphan Drugs wären einem sehr hohen bis maximalen Marktrücknahmerisiko ausgesetzt.

Das AMNOG scheitert bei seltenen Erkrankungen nicht punktuell, sondern strukturell, heißt es dazu seitens „change4RARE“ des Pharmaunternehmens Alexion. Mehrere Fachleute unterschiedlicher Disziplinen fordern im Rahmen dieser Initiative eine Weiterentwicklung des Verfahrens. Sie haben insgesamt sieben gezielte Reformschritte formuliert, darunter etwa Erhalt und Erweiterung der bestehenden Orphan Drug-Regelung. Die Expert:innen finden: „Die Diskussion um ein AMNOG 2.0 für seltene Erkrankungen ist […] keine Frage von Privilegien oder Ausnahmen. Sie ist eine Frage der Passgenauigkeit. Ein Verfahren, das für häufige Erkrankungen konzipiert wurde, muss dort weiterentwickelt werden, wo seine Grundannahmen nicht greifen. Andernfalls entstehen Versorgungslücken nicht trotz, sondern wegen bestehender Regulierung.“

Doch das kann schnell unter den Tisch fallen, wenn die Diskussion auf Basis von normativ aufgeladenen Begrifflichkeiten geführt wird. Sprache formt unser Denken und bestimmt im Zweifel politisches Handeln mit. Bei der immer wieder diskutierten Abschaffung bestehender Orphan Drug-Regeln geht es nicht um ein „Privileg“; es geht um Sparmaßnahmen, die potenziell die Versorgung der Patient:innen verschlechtern könnten. Mehr sprachliche Präzision und somit mehr Ernsthaftigkeit in der Debatte wäre daher mehr als angebracht.