Menschen  die an der „Bluter-Krankheit“ Hämophilie leiden  setzen große Hoffnungen auf neue Gentherapien – warum das so ist  darüber haben wir mit Dr. Georg Goldmann vom Hämophiliezentrum in Bonn gesprochen. Foto: ©iStock.com/BlindTurtle

„Gentherapie bei Hämophilie: Viele sagen, sie wollen das unbedingt machen“

Es ist eine atemberaubende Entwicklung: Noch bis in die 1960er-Jahre war eine normale Schulzeit für Menschen, die an der schweren Verlaufsform der Hämophilie litten, kaum möglich. Schwere Einblutungen in Gelenken und Muskulatur führten zu Fehlzeiten und Aufenthalten im Krankenhaus. Manche besuchten Internate, die eigens für Hämophilie-Betroffene eingerichtet wurden. Jahrzehntelang war eine Blutspende von nahen Verwandten oft die einzige Behandlungsoption. Erst Ende der 1960er-Jahre wurde das Leben der Patienten und Patientinnen deutlich einfacher. Denn von da an gab es Gerinnungsfaktorkonzentrate, die ab den 1970er-Jahren nicht mehr von Ärzten und Ärztinnen verabreicht werden mussten, sondern von den Betroffenen selbst gespritzt werden konnten – im Rahmen der sogenannten „ärztlich kontrollierten Heimselbstbehandlung für Bluter“. In den 1990er Jahren kamen erstmals gentechnisch hergestellte Faktorenkonzentrate auf den Markt. Heute gibt es zudem Konzentrate, die für eine stabile Blutgerinnung sorgen und einen so genannten biphasischen Antikörper, der den Gerinnungsfaktor VIII ersetzt und unter die Haut injiziert wird. Und: Es werden Gentherapien entwickelt, von denen sich viele nicht nur eine Kontrolle ihrer Erkrankung, sondern Heilung erhoffen. Wie realistisch diese Hoffnungen sind und was man über die „Bluter-Krankheit“ sonst noch wissen sollte, darüber haben wir mit Dr. Georg Goldmann gesprochen, Oberarzt am Hämophiliezentrum in Bonn.

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Aufsichtsbehörden verlassen sich bei der Arzneimittelzulassung auf randomisierte kontrollierte Studien. Allerdings stößt das Studiendesign immer öfter an Grenzen. Foto: CC0 (Stencil)

Daten aus dem echten Leben: Bessere Arzneimittelentwicklung?

Menschen, die Medikamente einnehmen müssen, fragen sich: Wurde alles getan, um die Wirksamkeit und die Sicherheit neuer Therapien möglichst zweifelsfrei nachweisen zu können? Seit mehr als einem halben Jahrhundert verlassen sich die Aufsichtsbehörden auf der ganzen Welt bei der Zulassung neuer Arzneimittel auf randomisierte kontrollierte Studien (RCT). Sie sind der so genannte „Goldstandard“, um zu einer hohen Evidenz zu kommen; sprich: einem empirisch erbrachten Nachweis vom Nutzen einer therapeutischen Intervention. Allerdings stoßen solche Studiendesigns immer öfter an Grenzen. Real-World-Evidence spielt eine zunehmend größere Rolle – generiert aus Daten aus dem „echten Leben“.

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Die Lebenserwartung steigt in allen Altersstufen

Weltweit steigt die Lebenserwartung – und zwar in allen Altersstufen. Das zeigt eine Untersuchung des deutschen Ökonomen Max Roser der Universität Oxford am Beispiel von England und Wales. Er widerlegt damit die Annahme, dass die Lebenserwartung ausschließlich auf der Reduktion der Kindersterblichkeit basiert.

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Die Pandemie ist auch eine der Rekorde: Noch nie standen so schnell Impfstoffe und Arzneimittel zur Verfügung. Doch einiges können wir beim nächsten Mal besser machen  findet Dierk Neugebauer von Bristol Myers Squibb. Foto: ©iStock.com/Gorodenkoff Productions

Pharma: Der ewige Buhmann?

Ein Jahr geht zu Ende – geprägt von einem Virus. Ziemlich genau einhundert Jahre nach der so genannten Spanischen Grippe wirft SARS-CoV-2 unser Leben durcheinander. Doch diese Pandemie ist auch eine der Rekorde. Noch nie gab es so schnell erste Diagnostika und Arzneimittel und die Impfstoffentwicklung übertrifft alle Erwartungen. Ohne die forschende Pharmaindustrie wäre das nicht möglich gewesen. Trotzdem hält sich in Deutschland wacker eine ausgeprägte Pharma-Phobie. Dahinter versteckt sich ein eklatantes Missverständnis, findet Florian Martius.

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Angesichts von Meldungen über Impfdurchbrüche sind manche Menschen verunsichert: Bringt eine Impfung überhaupt etwas? Foto: ©iStock.com/Roop_Dey

Impfstoffentwicklung gegen SARS-CoV-2: (Zu) schnell?

In Großbritannien ist diese Woche mit dem Impfen gegen das Coronavirus begonnen worden. Eine Frau erhielt als erste weltweit die dort bereits zugelassene Vakzine; die fast 91-Jährige bezeichnete das als das „beste frühe Geburtstagsgeschenk“. Doch viele Menschen fragen sich, wie so schnell ein Impfstoff gegen den neuen Erreger entwickelt werden konnte. Zu Recht. Die Erklärungen sind allerdings relativ simpel.

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Auf der BPI-Hauptversammlung sprach eine Expertenrunde über die Digitalisierung des Gesundheitswesens – die in Deutschland langsam Fahrt aufnimmt. Foto: © Pharma Fakten

Digitalisierung im deutschen Gesundheitswesen: 34 Gesetze in 32 Monaten

Für den neuen Vorsitzenden des Bundesverbands der Pharmazeutischen Industrie (BPI) Dr. Hans-Georg Feldmeier steht die Stärkung des Produktionsstandortes Deutschland und Europa ganz oben auf der Agenda. „Die Themenkomplexe Digitalisierung, Innovation nehmen hierbei eine Schlüsselrolle ein“, sagte er auf der BPI-Hauptversammlung. Eine Expertenrunde sprach hier über die Digitalisierung des Gesundheitswesens – die Deutschland lange Zeit verschlafen hat. Doch inzwischen kommt Bewegung in die Sache.

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Drei Unternehmen aus Deutschland liegen bei der fieberhaften Suche nach einem Corona-Impfstoff weit vorne. Für Jens Spahn ist das Ausdruck für die Innovationskraft des Landes. Foto: © Pharma Fakten

Spahn: Sicherheit der Corona-Impfstoffe steht „ganz oben“

Drei Unternehmen aus Deutschland liegen bei der fieberhaften Suche nach einem Corona-Impfstoff weit vorne. Für Bundesgesundheitsminister Jens Spahn ist das Ausdruck für die Innovationskraft des Landes. Auf dem virtuellen vfa-Herbstsymposium „Innovation – Das Fundament für morgen“ machte er auch deutlich: Die Sicherheit der neuen Impfstoffe steht für ihn ganz oben auf der Agenda.

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Menschen  die an der „Bluter-Krankheit“ Hämophilie leiden  setzen große Hoffnungen auf neue Gentherapien – warum das so ist  darüber haben wir mit Dr. Georg Goldmann vom Hämophiliezentrum in Bonn gesprochen. Foto: ©iStock.com/BlindTurtle

„Gentherapie bei Hämophilie: Viele sagen, sie wollen das unbedingt machen“

Es ist eine atemberaubende Entwicklung: Noch bis in die 1960er-Jahre war eine normale Schulzeit für Menschen, die an der schweren Verlaufsform der Hämophilie litten, kaum möglich. Schwere Einblutungen in Gelenken und Muskulatur führten zu Fehlzeiten und Aufenthalten im Krankenhaus. Manche besuchten Internate, die eigens für Hämophilie-Betroffene eingerichtet wurden. Jahrzehntelang war eine Blutspende von nahen Verwandten oft die einzige Behandlungsoption. Erst Ende der 1960er-Jahre wurde das Leben der Patienten und Patientinnen deutlich einfacher. Denn von da an gab es Gerinnungsfaktorkonzentrate, die ab den 1970er-Jahren nicht mehr von Ärzten und Ärztinnen verabreicht werden mussten, sondern von den Betroffenen selbst gespritzt werden konnten – im Rahmen der sogenannten „ärztlich kontrollierten Heimselbstbehandlung für Bluter“. In den 1990er Jahren kamen erstmals gentechnisch hergestellte Faktorenkonzentrate auf den Markt. Heute gibt es zudem Konzentrate, die für eine stabile Blutgerinnung sorgen und einen so genannten biphasischen Antikörper, der den Gerinnungsfaktor VIII ersetzt und unter die Haut injiziert wird. Und: Es werden Gentherapien entwickelt, von denen sich viele nicht nur eine Kontrolle ihrer Erkrankung, sondern Heilung erhoffen. Wie realistisch diese Hoffnungen sind und was man über die „Bluter-Krankheit“ sonst noch wissen sollte, darüber haben wir mit Dr. Georg Goldmann gesprochen, Oberarzt am Hämophiliezentrum in Bonn.

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Aufsichtsbehörden verlassen sich bei der Arzneimittelzulassung auf randomisierte kontrollierte Studien. Allerdings stößt das Studiendesign immer öfter an Grenzen. Foto: CC0 (Stencil)

Daten aus dem echten Leben: Bessere Arzneimittelentwicklung?

Menschen, die Medikamente einnehmen müssen, fragen sich: Wurde alles getan, um die Wirksamkeit und die Sicherheit neuer Therapien möglichst zweifelsfrei nachweisen zu können? Seit mehr als einem halben Jahrhundert verlassen sich die Aufsichtsbehörden auf der ganzen Welt bei der Zulassung neuer Arzneimittel auf randomisierte kontrollierte Studien (RCT). Sie sind der so genannte „Goldstandard“, um zu einer hohen Evidenz zu kommen; sprich: einem empirisch erbrachten Nachweis vom Nutzen einer therapeutischen Intervention. Allerdings stoßen solche Studiendesigns immer öfter an Grenzen. Real-World-Evidence spielt eine zunehmend größere Rolle – generiert aus Daten aus dem „echten Leben“.

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Die Lebenserwartung steigt in allen Altersstufen

Weltweit steigt die Lebenserwartung – und zwar in allen Altersstufen. Das zeigt eine Untersuchung des deutschen Ökonomen Max Roser der Universität Oxford am Beispiel von England und Wales. Er widerlegt damit die Annahme, dass die Lebenserwartung ausschließlich auf der Reduktion der Kindersterblichkeit basiert.

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Digitalisierung im deutschen Gesundheitswesen: 34 Gesetze in 32 Monaten

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Drei Unternehmen aus Deutschland liegen bei der fieberhaften Suche nach einem Corona-Impfstoff weit vorne. Für Jens Spahn ist das Ausdruck für die Innovationskraft des Landes. Foto: © Pharma Fakten

Spahn: Sicherheit der Corona-Impfstoffe steht „ganz oben“

Drei Unternehmen aus Deutschland liegen bei der fieberhaften Suche nach einem Corona-Impfstoff weit vorne. Für Bundesgesundheitsminister Jens Spahn ist das Ausdruck für die Innovationskraft des Landes. Auf dem virtuellen vfa-Herbstsymposium „Innovation – Das Fundament für morgen“ machte er auch deutlich: Die Sicherheit der neuen Impfstoffe steht für ihn ganz oben auf der Agenda.

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Kommentar

Arzneimittelausgaben 2025: „Same procedure, James“

Das Jahr 2025 beginnt wie 2024: Die Finanzen der Gesetzlichen Krankenversicherungen (GKV) sind desolat, nachhaltige Strukturreformen dringend angemahnt. Doch es ist wie bei „Dinner for One“: Alles wiederholt sich. Hier ist es das Nicht-Umsetzen von bereits seit Jahren identifizierten Reformprojekten. Deshalb ist es nur eine Frage der Zeit, bis die Deckelung von Arzneimittelpreisen wieder auf die politische Agenda kommt: Same procedure halt. Ein Kommentar von Florian Martius.

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