Die Thymidinkinase-2-Defizienz (TK2d) ist eine ultraseltene und lebensbedrohliche Erkrankung. Jetzt kann sie erstmals behandelt werden. Foto: iStock.com / klingsup

Forschung für die Ultraseltenen: Eine nicht behandelbare Krankheit behandelbar machen

Die Thymidinkinase-2-Defizienz (TK2d) ist eine ultraseltene, vererbbare und lebensbedrohliche Erkrankung mit einer hohen Sterblichkeit im Kindesalter. Zu den Folgen zählen zunehmende Muskelschwäche, Schwierigkeiten beim Schlucken, Sprechen und Atmen. Bisher war die Medizin relativ machtlos; behandelt wurden lediglich die Symptome. Doch ein in diesem Jahr zugelassenes Medikament verändert für Menschen mit TK2d die Perspektive: Erstmals geht es darum, den Krankheitsverlauf selbst zu beeinflussen und möglicherweise Fähigkeiten zu erhalten oder zurückzugewinnen.

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Aus einer Unternehmensbefragung des Instituts der Deutschen Wirtschaft geht hervor: Industrien wie Pharma sind „durch staatliche Bürokratie“ nach wie vor „hoch belastet“. Was muss sich ändern? Foto: ©iStock.com/megaflopp

Pharma und Chemie: „hoch belastet“ durch staatliche Bürokratie

Wer zieht Investitionen an, wo werden klinische Studien durchgeführt, wo Innovationen entwickelt? Die Bundesrepublik steht in einem harten globalen Wettbewerb. Überbordende Regularien und ineffiziente Verwaltungsprozesse mindern die Attraktivität des hiesigen Standorts deutlich. Aus einer Unternehmensbefragung des Instituts der Deutschen Wirtschaft (IW) geht hervor: Industrien wie Chemie und Pharma sind „durch staatliche Bürokratie“ nach wie vor „hoch belastet“. Allein um branchenspezifische bundesrechtliche Informationspflichten zu erfüllen, müssen Pharmafirmen „jährlich etwa 44 Millionen Arbeitsstunden aufwenden“. Das entziehe anderen Bereichen wie der Forschung Ressourcen, heißt es in einem Bericht.

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Todesfälle bei Kindern: „Die meisten sind vermeidbar“

Jedes Jahr sterben weltweit fast fünf Millionen Kinder vor ihrem 5. Geburtstag. Ein Team der Online-Publikation „Our World in Data“ hat sich die Todesursachen genau angeschaut und visualisiert. Denn: „Um die Mortalität zu reduzieren, müssen wir wissen, woran Kinder sterben“, so Wissenschaftlerin Hannah Ritchie. Ein Blick auf die Statistik.

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Unter dem Titel „VORschung voraus – Gesundheit2030: Wie Innovation Leben, Forschung und Standort stärkt“ lud AstraZeneca Deutschland zu einem Medienevent ein. Im Fokus der Debatten: die aktuellen Sparpläne der Gesundheitspolitik.

„Aber wird es dieses Medikament irgendwann in Deutschland geben?“

„Wow.“ So lässt sich das Gefühl, mit dem Onkologe Dr. Niko Andre gerade erst vom international größten Krebskongress ASCO zurückgekehrt ist, wohl am besten beschreiben. In Chicago präsentierten Wissenschaftler:innen und Mediziner:innen die neuesten Fortschritte der Forschung. Die wären tatsächlich einfach „wow“ – wenn nicht grundsätzlich in Frage stünde, wie schnell und umfassend neue Arzneimittel künftig noch in die deutsche Patient:innen-Versorgung gelangen. In den Augen von Alexandra Bishop, Geschäftsführerin bei AstraZeneca Deutschland, sende die Politik mit ihren aktuellen Sparplänen das Signal: „Wir sind an Innovationen nicht interessiert.“ Das erklärte sie auf einem Medienevent des forschenden Pharmaunternehmens in Hamburg.

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Medizinischer Fortschritt: Mut ist gefragt

Mehr klinische Studien: Für die Zukunft der Medizin, für die Wirtschaft

Eigentlich müsste sich die Politik viel stärker als bisher dafür einsetzen, mehr klinische Studien nach Deutschland zu holen. Denn dann würden nicht nur mehr Patient:innen frühzeitig von innovativen Behandlungsansätzen profitieren. Gleichzeitig würde das auch bedeuten: Die Mediziner:innen hierzulande gestalten den medizinischen Fortschritt entscheidend mit; sie erlangen dadurch Expertise, die weltweit gefragt ist. Und auch für die Wirtschaft wäre das gut. Schließlich bringt jede Studie enorme Investitionen in den Standort mit sich.

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Dr. Ronny Baber, Leiter der Biobank an der Universitätsmedizin Leipzig (Leipzig Medical Biobank), erklärt im Interview, weshalb es in Deutschland bald eine „Nationale Biobank“ geben wird.

Geplante Biobank-Plattform: „Damit Forschungsergebnisse schneller beim Patienten ankommen“ 

Noch in diesem Jahr soll in Deutschland eine „Nationale Biobank“ eingeführt werden – entscheidend vorangetrieben wurde dieses Projekt vom German Biobank Network (GBN). Dr. Ronny Baber ist dort Vorstandsmitglied und Leiter der Leipzig Medical Biobank an der Universität Leipzig. Wir haben mit ihm darüber gesprochen, welchen Nutzen die „Nationale Biobank“ für Forschende und Patient:innen haben wird – und welche Faktoren über den Erfolg dieses Projekts entscheiden könnten.

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Klinische Studien gehören zu den wichtigsten Instrumenten der modernen Medizin. Das Unternehmen Regeneron will in Zukunft mehr Studien in Deutschland durchführen. Ein Interview mit Dr. med. Steffen Hartrampf, Executive Medical Director International.

Klinische Studien: Brücken zwischen Wissenschaft und Medizin schlagen

Klinische Studien gehören zu den wichtigsten Instrumenten der modernen Medizin. Sie sind Motor für medizinischen Fortschritt, können neue Therapieoptionen schaffen und die Versorgung von Patient:innen verbessern. Außerdem stärken sie den Forschungsstandort und stellen sicher, dass innovative Medizin auch in Deutschland schnell und sicher zum Einsatz kommt. Das forschende pharmazeutische Unternehmen Regeneron will in Zukunft mehr Studien durchführen. Ein Gespräch mit Dr. med. Steffen Hartrampf, Executive Medical Director International.

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Bei der immer wieder diskutierten Abschaffung bestehender Orphan Drug-Regeln im AMNOG geht es nicht um ein „Privileg“; es geht um Sparmaßnahmen, die potenziell die Versorgung der Patient:innen verschlechtern könnten. Mehr sprachliche Präzision in der Debatte wäre daher mehr als angebracht. Foto: iStock.com / gorodenkoff

Wenn Worte Politik machen: Das irreführende Narrativ vom Orphan Drug-„Privileg“

Medikamente gegen seltene Erkrankungen – die „Orphan Drugs“ – genießen im deutschen System der Arzneimittel-Nutzenbewertung und -Preisverhandlung ein „Privileg“, so heißt es immer wieder. Von einem „fiktiven“ Zusatznutzen ist oft die Rede. Beides stimmt nicht: Dennoch hat sich diese Ausdrucksweise selbst in Expertenkreisen etabliert. Das ist ein Problem: Denn Sprache formt Wirklichkeit – und könnte zu politischen Entscheidungen führen, die die Versorgung der Patient:innen verschlechtern. Daher braucht es dringend mehr sprachliche Präzision in der Debatte, kommentiert Pharma Fakten-Redakteurin Alina Massari.

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Von wegen zu faul: Noch nie haben in Deutschland mehr Menschen gearbeitet, so der Pharmaverband vfa. Allerdings gibt es Hürden, die vor allem Frauen davon abhalten ihr Potenzial auszuschöpfen. Foto: iStock.com / gorodenkoff

Arbeitsmarkt: „Deutschland ist so fleißig wie nie“

Zu viel „Lifestyle“-Teilzeit? Zu faul? Viele Vorurteile über die Arbeitseinstellung der Deutschen haben weder Hand noch Fuß. Das zeigt eine Analyse des Pharmaverbands vfa. Demnach sind so viele Menschen erwerbstätig wie noch nie. Zwar arbeiten viele von ihnen in reduzierter Stundenzahl: Doch das hat wohl weniger mit der individuellen Motivation zu tun, sondern eher mit den Rahmenbedingungen, die es insbesondere Frauen erschweren, ihr berufliches Potenzial auszuschöpfen. Die Politik ist gefragt, Hürden abzubauen.

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Die Thymidinkinase-2-Defizienz (TK2d) ist eine ultraseltene und lebensbedrohliche Erkrankung. Jetzt kann sie erstmals behandelt werden. Foto: iStock.com / klingsup

Forschung für die Ultraseltenen: Eine nicht behandelbare Krankheit behandelbar machen

Die Thymidinkinase-2-Defizienz (TK2d) ist eine ultraseltene, vererbbare und lebensbedrohliche Erkrankung mit einer hohen Sterblichkeit im Kindesalter. Zu den Folgen zählen zunehmende Muskelschwäche, Schwierigkeiten beim Schlucken, Sprechen und Atmen. Bisher war die Medizin relativ machtlos; behandelt wurden lediglich die Symptome. Doch ein in diesem Jahr zugelassenes Medikament verändert für Menschen mit TK2d die Perspektive: Erstmals geht es darum, den Krankheitsverlauf selbst zu beeinflussen und möglicherweise Fähigkeiten zu erhalten oder zurückzugewinnen.

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Aus einer Unternehmensbefragung des Instituts der Deutschen Wirtschaft geht hervor: Industrien wie Pharma sind „durch staatliche Bürokratie“ nach wie vor „hoch belastet“. Was muss sich ändern? Foto: ©iStock.com/megaflopp

Pharma und Chemie: „hoch belastet“ durch staatliche Bürokratie

Wer zieht Investitionen an, wo werden klinische Studien durchgeführt, wo Innovationen entwickelt? Die Bundesrepublik steht in einem harten globalen Wettbewerb. Überbordende Regularien und ineffiziente Verwaltungsprozesse mindern die Attraktivität des hiesigen Standorts deutlich. Aus einer Unternehmensbefragung des Instituts der Deutschen Wirtschaft (IW) geht hervor: Industrien wie Chemie und Pharma sind „durch staatliche Bürokratie“ nach wie vor „hoch belastet“. Allein um branchenspezifische bundesrechtliche Informationspflichten zu erfüllen, müssen Pharmafirmen „jährlich etwa 44 Millionen Arbeitsstunden aufwenden“. Das entziehe anderen Bereichen wie der Forschung Ressourcen, heißt es in einem Bericht.

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Todesfälle bei Kindern: „Die meisten sind vermeidbar“

Jedes Jahr sterben weltweit fast fünf Millionen Kinder vor ihrem 5. Geburtstag. Ein Team der Online-Publikation „Our World in Data“ hat sich die Todesursachen genau angeschaut und visualisiert. Denn: „Um die Mortalität zu reduzieren, müssen wir wissen, woran Kinder sterben“, so Wissenschaftlerin Hannah Ritchie. Ein Blick auf die Statistik.

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Unter dem Titel „VORschung voraus – Gesundheit2030: Wie Innovation Leben, Forschung und Standort stärkt“ lud AstraZeneca Deutschland zu einem Medienevent ein. Im Fokus der Debatten: die aktuellen Sparpläne der Gesundheitspolitik.

„Aber wird es dieses Medikament irgendwann in Deutschland geben?“

„Wow.“ So lässt sich das Gefühl, mit dem Onkologe Dr. Niko Andre gerade erst vom international größten Krebskongress ASCO zurückgekehrt ist, wohl am besten beschreiben. In Chicago präsentierten Wissenschaftler:innen und Mediziner:innen die neuesten Fortschritte der Forschung. Die wären tatsächlich einfach „wow“ – wenn nicht grundsätzlich in Frage stünde, wie schnell und umfassend neue Arzneimittel künftig noch in die deutsche Patient:innen-Versorgung gelangen. In den Augen von Alexandra Bishop, Geschäftsführerin bei AstraZeneca Deutschland, sende die Politik mit ihren aktuellen Sparplänen das Signal: „Wir sind an Innovationen nicht interessiert.“ Das erklärte sie auf einem Medienevent des forschenden Pharmaunternehmens in Hamburg.

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Medizinischer Fortschritt: Mut ist gefragt

Mehr klinische Studien: Für die Zukunft der Medizin, für die Wirtschaft

Eigentlich müsste sich die Politik viel stärker als bisher dafür einsetzen, mehr klinische Studien nach Deutschland zu holen. Denn dann würden nicht nur mehr Patient:innen frühzeitig von innovativen Behandlungsansätzen profitieren. Gleichzeitig würde das auch bedeuten: Die Mediziner:innen hierzulande gestalten den medizinischen Fortschritt entscheidend mit; sie erlangen dadurch Expertise, die weltweit gefragt ist. Und auch für die Wirtschaft wäre das gut. Schließlich bringt jede Studie enorme Investitionen in den Standort mit sich.

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Dr. Ronny Baber, Leiter der Biobank an der Universitätsmedizin Leipzig (Leipzig Medical Biobank), erklärt im Interview, weshalb es in Deutschland bald eine „Nationale Biobank“ geben wird.

Geplante Biobank-Plattform: „Damit Forschungsergebnisse schneller beim Patienten ankommen“ 

Noch in diesem Jahr soll in Deutschland eine „Nationale Biobank“ eingeführt werden – entscheidend vorangetrieben wurde dieses Projekt vom German Biobank Network (GBN). Dr. Ronny Baber ist dort Vorstandsmitglied und Leiter der Leipzig Medical Biobank an der Universität Leipzig. Wir haben mit ihm darüber gesprochen, welchen Nutzen die „Nationale Biobank“ für Forschende und Patient:innen haben wird – und welche Faktoren über den Erfolg dieses Projekts entscheiden könnten.

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Klinische Studien gehören zu den wichtigsten Instrumenten der modernen Medizin. Das Unternehmen Regeneron will in Zukunft mehr Studien in Deutschland durchführen. Ein Interview mit Dr. med. Steffen Hartrampf, Executive Medical Director International.

Klinische Studien: Brücken zwischen Wissenschaft und Medizin schlagen

Klinische Studien gehören zu den wichtigsten Instrumenten der modernen Medizin. Sie sind Motor für medizinischen Fortschritt, können neue Therapieoptionen schaffen und die Versorgung von Patient:innen verbessern. Außerdem stärken sie den Forschungsstandort und stellen sicher, dass innovative Medizin auch in Deutschland schnell und sicher zum Einsatz kommt. Das forschende pharmazeutische Unternehmen Regeneron will in Zukunft mehr Studien durchführen. Ein Gespräch mit Dr. med. Steffen Hartrampf, Executive Medical Director International.

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Bei der immer wieder diskutierten Abschaffung bestehender Orphan Drug-Regeln im AMNOG geht es nicht um ein „Privileg“; es geht um Sparmaßnahmen, die potenziell die Versorgung der Patient:innen verschlechtern könnten. Mehr sprachliche Präzision in der Debatte wäre daher mehr als angebracht. Foto: iStock.com / gorodenkoff

Wenn Worte Politik machen: Das irreführende Narrativ vom Orphan Drug-„Privileg“

Medikamente gegen seltene Erkrankungen – die „Orphan Drugs“ – genießen im deutschen System der Arzneimittel-Nutzenbewertung und -Preisverhandlung ein „Privileg“, so heißt es immer wieder. Von einem „fiktiven“ Zusatznutzen ist oft die Rede. Beides stimmt nicht: Dennoch hat sich diese Ausdrucksweise selbst in Expertenkreisen etabliert. Das ist ein Problem: Denn Sprache formt Wirklichkeit – und könnte zu politischen Entscheidungen führen, die die Versorgung der Patient:innen verschlechtern. Daher braucht es dringend mehr sprachliche Präzision in der Debatte, kommentiert Pharma Fakten-Redakteurin Alina Massari.

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Von wegen zu faul: Noch nie haben in Deutschland mehr Menschen gearbeitet, so der Pharmaverband vfa. Allerdings gibt es Hürden, die vor allem Frauen davon abhalten ihr Potenzial auszuschöpfen. Foto: iStock.com / gorodenkoff

Arbeitsmarkt: „Deutschland ist so fleißig wie nie“

Zu viel „Lifestyle“-Teilzeit? Zu faul? Viele Vorurteile über die Arbeitseinstellung der Deutschen haben weder Hand noch Fuß. Das zeigt eine Analyse des Pharmaverbands vfa. Demnach sind so viele Menschen erwerbstätig wie noch nie. Zwar arbeiten viele von ihnen in reduzierter Stundenzahl: Doch das hat wohl weniger mit der individuellen Motivation zu tun, sondern eher mit den Rahmenbedingungen, die es insbesondere Frauen erschweren, ihr berufliches Potenzial auszuschöpfen. Die Politik ist gefragt, Hürden abzubauen.

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Kommentar

GKV-Spargesetz: Das Narrativ stimmt nicht

Die Bundesregierung betont, dass sie mit dem vorgelegten Entwurf zum Beitragssatzstabilisierungsgesetz (BStabG) „allen Beteiligten – von der Pharmaindustrie über die Ärztinnen und Ärzte bis hin zu den Krankenhäusern – etwas abverlangt, um dieses System zukunftsfähig zu machen.“ Das aber ist nicht nur der falsche Weg – es stimmt auch einfach nicht. Ein Kommentar von Florian Martius.

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