Mehr klinische Studien: Für die Zukunft der Medizin, für die Wirtschaft

Am 20. Mai 1747 führte der Schotte James Lind die erste offene, randomisiert kontrollierte, mehrarmige Studie durch. Als Schiffsarzt der britischen Marine untersuchte er Matrosen auf See, die an Skorbut erkrankt waren, was durch einen Vitamin C-Mangel ausgelöst wird. Die zwölf betroffenen Seemänner an Bord unterteilte er in sechs Gruppen mit je unterschiedlicher Behandlung. Nur diejenigen, die in Gruppe 5 Zitrusfrüchte erhielten, erholten sich schnell wieder. Dieses Experiment gilt als Grundstein der modernen klinischen Studien – und ist daher Anlass für den „Internationalen Tag der Klinischen Forschung“.

Heute ist der Weg bis zu einer klinischen Studie ungleich komplexer als noch vor rund 280 Jahren. Zunächst braucht es eine Idee für beispielsweise ein neues Arzneimittel, die sich in vorangegangenen Forschungsphasen als vielversprechend erwiesen hat. Dann ist ein Sponsor – wie ein Pharmaunternehmen – nötig, der die Gesamtverantwortung für Initiierung, Management und Finanzierung trägt. Es geht auch nichts ohne die Mediziner:innen und Wissenschaftler:innen, die entsprechende Expertise mitbringen. Oder ohne die Studienzentren, die über die Infrastruktur verfügen, um ein solch komplexes Unterfangen durchzuführen. Vor allem aber braucht es Probanden – also Menschen, die an einer Studie teilnehmen, weil sie sich davon womöglich eine bessere Behandlung erhoffen. Und als wäre das alles noch nicht genug, kommen viele weitere Faktoren hinzu: Verträge zwischen Studienzentren und Sponsoren müssen aufgesetzt werden, Ethikkommissionen ihr grünes Licht geben und zahlreiche rechtliche und bürokratische Anforderungen geklärt sein. Studien umfassen heutzutage oftmals zahlreiche Länder weltweit.

Klinische Studien: Luft nach oben in Deutschland

Im Interview mit STUDIEN WIRKEN, eine Initiative der FUNKE Mediengruppe, erklärt der Onkologe Prof. Dr. Christof von Kalle: „Früher fand klinische Forschung quasi im Elfenbeintürmchen statt, für die Mehrheit der Patient:innen spielte sie keine Rolle. Heute haben wir aber so eine Beschleunigung in der Entwicklung neuer Therapien, dass die Teilnahme an einer Studie enormes Potential für jeden einzelnen hat. Bei vielen Krebserkrankungen, immunologischen und seltenen Erkrankungen gibt es große therapeutische Fortschritte – von denen nur Patient:innen in Studien frühzeitig profitieren können.“

Doch pro eine Million Einwohner:innen laufen hierzulande nur 33 Studien; in Dänemark sind es fast 200 (s. Pharma Fakten). Laut Prof. Dr. von Kalle ist eine Herausforderung, dass Patient:innen, Ärzt:innen und die jeweilige Studie „auf die richtige Weise aufeinandertreffen und voneinander wissen.“ Soll heißen: „Einerseits müssen Patient:innen verstehen, was eine klinische Studie ist und dass sie bei vielen Diagnosen heute ein wichtiger Teil der Behandlung sind. Andererseits müssen diese Menschen dann auch auf Ärzt:innen treffen, die ihnen genau diese Optionen anbieten und sie dann auch an die richtigen Studienzentren vermitteln können, und diese müssen dann auch existieren und leistungsfähig sein.“ Was es in seinen Augen braucht? „Ein verlässliches Netzwerk von Studienzentren“.

Und: Die Bundesrepublik gilt im internationalen Vergleich als eher langsam, bürokratisch und kompliziert, wenn es um das Aufsetzen einer klinischen Studie geht. Das Medizinforschungsgesetz von 2024 hat da Verbesserung gebracht. Es sieht unter anderem verpflichtende Standardvertragsklauseln vor, um die Vertragsverhandlungen zwischen pharmazeutischen Unternehmen als Auftraggebern und Studienzentren zu beschleunigen (s. Pharma Fakten). Doch nun plant die Politik Sparmaßnahmen für die GKV – auch im Arzneimittelbereich. Das Problem ist: Wird die Einführung neuer Arzneimittel in die Versorgung durch restriktive Erstattungsbedingungen für privatwirtschaftlich organisierte Unternehmen erschwert, steigt das Risiko, dass immer mehr klinische Studien weltweit ohne Beteiligung deutscher Studienzentren und Patient:innen durchgeführt werden. Denn in Studien geht es um sehr viel mehr als „nur“ die Prüfung eines Wirkstoffkandidaten. Studien ermöglichen es den Wissenschaftler:innen und Mediziner:innen darüber hinaus, von Anfang an den medizinischen Fortschritt mitzugestalten, Knowhow zu entwickeln und so zu weltweit gefragten Expert:innen – etwa für die Anwendung innovativer Gentherapien – zu werden. Diese Expertise aufbauen: Das macht vor allem dort Sinn, wo das neue Präparat wahrscheinlich auch auf den Markt kommen kann.

Weniger klinische Studien: Das sind die gravierenden Folgen

Jede Studie, die nicht in Deutschland, sondern anderswo stattfindet, steht für verpasste Chancen – für die Patient:innen, die Wissenschaft, die Wirtschaft.

Auf der Website von STUDIEN-WIRKEN findet sich ein Bericht von Marlene Assmann-Khoueiry: Sie war 35 Jahre alt und schwanger, als bei ihr ein Hirntumor diagnostiziert wurde. Die Prognose der Ärztin: Sie wird sterben. Doch Assmann-Khoueiry gab nicht auf und fand eine Studie, die ihr „das Leben gerettet“ hat, wie sie selbst sagt. Ihr Sohn kam gesund zur Welt, er ist inzwischen acht Jahre alt. Ohne Studie wäre das wahrscheinlich nicht möglich gewesen. Seitens der STUDIEN-WIRKEN-Kampagne heißt es: „9,4 Jahre vergehen in Deutschland im Schnitt vom Start einer klinischen Studie bis zur Zulassung eines Medikaments.“

Das bedeutet: „Wer an einer Studie teilnimmt, kann mitunter fast ein Jahrzehnt früher von neuen Therapien profitieren.“

Auch Cindy Körner weiß um die Bedeutung dieser Forschung. Sie ist Wissenschaftlerin, Mutter und hat als Brustkrebspatientin schon mehrfach an Studien teilgenommen. „Mir ist als Wissenschaftlerin bewusst, dass wir nur so medizinischen Fortschritt erreichen! Die Behandlungen, von denen ich heute als Patientin profitiere, gäbe es nicht ohne Menschen, die früher an Studien teilgenommen haben.“

Und dann wären da noch die positiven Folgen für den Wirtschaftsstandort. Die Unternehmensberatung TEConomy Partners hat das für die Vereinigten Staaten untersucht. Fast 5.300 klinische Arzneimittel-Studien mit mehr als 900.000 Proband:innen im Jahr 2023 bedeuten demnach für die USA einen wirtschaftlichen Mehrwert in Höhe von rund 62 Milliarden US-Dollar: Dort sind nicht nur die direkten Investitionen der Pharmaunternehmen in Forschungseinrichtungen eingerechnet (30,6 Mrd. USD), sondern zum Beispiel auch die neu entstandenen Aufträge für Lieferanten und Dienstleisterfirmen sowie die privaten Ausgaben, mit denen Mitarbeitende von Prüfzentren und Industrie die Ökonomie ankurbeln.

Mehr klinische Studien: Für Patient:innen, Wissenschaft, Wirtschaft

In Deutschland investieren Pharmaunternehmen fast zehn Milliarden Euro pro Jahr in Forschung und Entwicklung. „Allein im Bereich der medizinischen Biotechnologie werden aktuell hunderte neue Wirkstoffe in Studien geprüft, getragen von zahlreichen Unternehmen und Forschungseinrichtungen mit gut 52.000 qualifizierten Beschäftigten“, so die FUNKE Mediengruppe.

Mit Blick auf die Arzneimittelpolitik der Bundesregierung zeigt das: Gesetze, Regelungen, Initiativen, die auf den Gesundheitssektor abzielen, haben immer Auswirkungen, die weit über diesen Bereich hinausgehen. Denn Gesundheit ist viel mehr als nur ein individuelles Gut. Wenn die Politik die Rahmenbedingungen schafft, dass mehr – anstatt weniger – klinische Studien stattfinden, ist das gut für die Patient:innen, die Gesellschaft, die Wissenschaft, die Wirtschaft.