Klinische Studien: Brücken zwischen Wissenschaft und Medizin schlagen

Sie sagen: Klinische Studien sind wichtiger denn je. Warum?

Dr. med. Steffen Hartrampf: Ohne klinische Studien gibt es keine neuen Medikamente. Sie helfen uns zu erforschen, ob neue wissenschaftliche Erkenntnisse in neue Therapien für Patient:innen umgesetzt werden können. Unser Ziel ist es, Deutschland als Studienstandort von Regeneron zu stärken. Hierbei spielen neben der Einbindung von Ärzt:innen auch neue Technologien eine wichtige Rolle, um die Durchführung effizienter und die Studienteilnahme einfacher zugänglich zu machen. Dazu zählt der Einsatz künstlicher Intelligenz (KI) bei der Datenanalyse, digitale Biomarker und tragbare medizinische Geräte: Damit meine ich sogenannte „Wearables“, die Gesundheitsdaten in Echtzeit erfassen können, ohne dass die Teilnehmenden regelmäßig in die Klinik kommen müssen. Darüber hinaus möchten wir die Öffentlichkeit über klinische Studien aufklären – sowohl die Patient:innen als auch die Ärzt:innen und Wissenschaftler:innen, damit sie über ihre Möglichkeiten, schon früh an der Entwicklung neuer und innovativer Therapieoptionen teilhaben zu können, informiert sind. Aus diesem Grund haben wir die Kampagne „Was ist Ihr Vermächtnis?” gestartet.

Worum geht es?

Hartrampf: Jeder medizinische Durchbruch beginnt damit, dass man Fragen stellt: Wie können wir Erkrankungen besser verstehen? Wie können wir gezielt behandeln? Welche potenzielle neue Therapie kann Patient:innen und ihren Familien Hoffnung geben? Klinische Forschung kann Antworten liefern. Doch das funktioniert nur, wenn Menschen mitmachen. Deshalb wollen wir mit der Kampagne informieren, klinische Studien als Motor medizinischen Fortschritts bekannter machen und über die Chancen sowie Risiken aufklären. Da gibt es einiges zu tun, wie der internationale Vergleich zeigt: Während hierzulande nur 33 Studien pro eine Million Einwohner:innen durchgeführt werden, sind es in Dänemark 192 Studien. Die Rekrutierung von Patient:innen ist eine große Herausforderung.

Woran liegt es?

Hartrampf: Häufig fehlt es Patient:innen und ihren behandelnden Ärzt:innen an Wissen darüber, welche Studien für ihre spezifischen Fälle infrage kommen. Wir engagieren uns dafür, den Zugang zu Studien für alle Beteiligten zu erleichtern und somit die Entwicklung innovativer Therapien voranzutreiben. Aber es liegt auch an der Regulatorik.

Was meinen Sie damit?

Hartrampf: In der Europäischen Union gelten für die Durchführung klinischer Studien besonders wichtige und strenge regulatorische Anforderungen; zusätzliche Faktoren wie komplexe bürokratische Prozesse und längere Genehmigungszeiten können den Start neuer Studien verzögern. Das kann im internationalen Vergleich ein Standortnachteil sein. Das kann dazu führen, dass Patient:innen in Deutschland nicht frühzeitig von innovativen Medikamenten profitieren. Immerhin, das Problem ist erkannt: Mit dem Medizinforschungsgesetz, das die Genehmigung von Studien beschleunigen soll, hat die Politik einen ersten wichtigen Schritt getan. Aber wir müssen auch mehr in die klinische Infrastruktur investieren, wenn wir mehr Studien in Deutschland durchführen wollen.

Welche Forschungsansätze stehen bei Regeneron im Vordergrund?

Hartrampf: Wir arbeiten derzeit an 45 klinischen Programmen zur Entwicklung von Medikamenten in zahlreichen Therapiegebieten. Die Krebsforschung ist dabei einer unserer Schwerpunkte. In unserem Regeneron Genetics Center (RGC) in den USA konzentrieren wir uns auf die Entschlüsselung genetischer Informationen, um neue Ansätze für Wirkstoffe zu finden. Mit derzeit rund drei Millionen sequenzierten Exomen ist es eine der weltweit größten genomischen Datenbanken. Mit unserer Technologieplattform VelociSuite können wir innovative Zielmoleküle und Therapieansätze zur Behandlung von Krankheiten identifizieren und dann schnell und effektiv bis zur Zulassung neuer Medikamente entwickeln.

Welche Innovationen sind in Deutschland zu erwarten?

Hartrampf: Zurzeit laufen in Deutschland rund 35 klinische Studien mit mehr als 600 Patient:innen. Elf von Regeneron erforschte und entwickelte Arzneimittel sind in der EU zugelassen und stehen auch hierzulande zur Verfügung. Vor kurzem sind die ersten beiden bispezifischen Antikörper zur Behandlung von Menschen mit Blutkrebserkrankungen in der Versorgung angekommen. Darüber hinaus haben wir für unseren PD-1-Immuncheckpoint-Inhibitor Ende letzten Jahres eine Zulassungserweiterung als adjuvante, also zusätzlich unterstützende Therapie bei hellem Hautkrebs erhalten.

Regeneron ist hierzulande wenig bekannt. Erzählen Sie uns etwas über Ihr Unternehmen?

Hartrampf: Regeneron wurde 1988 von zwei Wissenschaftlern gegründet, die das Unternehmen heute noch leiten. Weltweit beschäftigen wir mehr als 15.000 Mitarbeitende; in Deutschland sind wir seit fünf Jahren vertreten und zählen heute 190. Mit unserer Forschung sind uns bedeutsame Fortschritte in der Hämatologie, Onkologie, Immunologie, Ophthalmologie , Neurologie, bei Herz-Kreislauf- und Stoffwechselerkrankungen sowie seltenen Krankheiten gelungen – für Patient:innen weltweit und in der Bundesrepublik. Forschung ist ein bedeutender Teil unserer DNA, wenn Sie so wollen: Im vergangenen Jahr haben wir gut 30 Prozent unseres weltweiten Umsatzes in Forschung und Entwicklung investiert und zählen damit zu den Spitzenreitern unter den forschungsintensiven Biotechnologieunternehmen.