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Der Aufwand für Forschung und Entwicklung ist im Bereich der seltenen Erkrankungen besonders hoch. Daher ist auch die Politik gefragt. Ein Interview. Foto: ©iStock.com/CollageM

Forschung für seltene Erkrankungen: Eine „gemeinsame Aufgabe und Herausforderung“

Am 28. Februar ist „Rare Disease Day“: Dieser Tag soll Bewusstsein für die rund 8.000 seltenen Krankheiten schaffen, von denen weltweit insgesamt etwa 300 Millionen Menschen betroffen sind. Für immer mehr von ihnen gibt es Behandlungsmöglichkeiten, sogenannte „Orphan Drugs“ – für viele aber nach wie vor nicht. Denn rund 98 Prozent dieser Erkrankungen sind nicht ursächlich zu behandeln – der Erfolg der vergangenen Jahre kann also nur als ein Anfang gelten. Im Interview erklären Dr. Stefan Kropff, Medizinischer Direktor bei der Amgen GmbH, sowie seine Kollegin Hatice Camdere, Leiterin für den Bereich Value, Access und Policy, was die Forschung und Entwicklung so komplex und aufwändig macht. Dabei zeigt sich: Nicht nur die pharmazeutische Industrie, auch die Politik ist gefragt.

Im „Tagesspiegel Debatten Salon“ diskutierten Fachleute des Gesundheitswesens über die drängendsten Zukunftsfragen. Foto: ©pharmafakten; Von links nach rechts: Dr. Klaus Reinhardt (Bundesärztekammer)  Ulrike Elsner (Verband der Ersatzkassen)  Prof. Dr. Edgar Franke (Parlamentarischer Staatssekretär im Bundesministerium für Gesundheit)  Han Steutel (vfa)

Gesundheitspolitik: „Mehr Pharma wagen!“

Was muss die neue Bundesregierung jetzt anpacken? Mit dieser Frage beschäftigten sich mehrere Fachleute aus dem Gesundheitswesen im Rahmen des Veranstaltungsformats „Tagesspiegel Debatten Salon“. Mit dabei: Han Steutel, Präsident des Verbands der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa). Er betonte: „Medizinischer Fortschritt braucht innovationsfreundliche Bedingungen und Verlässlichkeit.“

So wird medizinischer Fortschritt greifbar: Pfizer hat eine Website konzipiert  über die Leser:innen „scrollen“ können  um zu erfahren  was sich seit 1900 getan hat. Foto: ©iStock.com/Panuwat Sikham

Orphan Drugs im Kontext: Die Kostendebatte ist ein Blindflug

Die Kosten von Arzneimitteln gegen seltene Leiden sind ein gesundheitspolitischer Dauerbrenner. Kritisiert werden die steigenden Preise solcher Pharmazeutika. Mehrere Untersuchungen aus den USA deuten darauf hin, dass der Anteil der Arzneimittelkosten an der ökonomischen Gesamtbelastung, die seltene Erkrankungen mit sich bringen, überschaubar ist. Und dass solche Arzneimittel nicht nur einen medizinischen, sondern auch einen wirtschaftlichen Nutzen haben können.

100 bis 200 Menschen pro eine Millionen Einwohner:innen sind von Myasthenia gravis betroffen. Die Forschung hat einiges über die Krankheit gelernt. Foto: ©iStock.com/phive2015

Myasthenia gravis: Die seltene „Schneeflocken“-Krankheit

Es war das Jahr 1672: Ein englischer Arzt beschrieb zum ersten Mal die „Myasthenia gravis“. Seitdem hat die Forschung einiges gelernt: „Was einst eine relativ unbekannte Erkrankung darstellte, die hauptsächlich für Neurologen von Interesse war, ist nun die am besten […] verstandene Autoimmunerkrankung“, so der US-amerikanische Wissenschaftler James F. Howard. Gekennzeichnet ist sie durch eine schwere Muskelschwäche – die auch die Atmung betreffen kann. Heute ist sie immer besser behandelbar.

Die Vision vom „Ende“ der Coronakrise wird zunehmend mit „Endemie“ gleichgesetzt. Aber ist die Gefahr dann automatisch gebannt? Foto: ©iStock.com/Delpixart

Coronavirus SARS-CoV-2: Auf dem Weg in Richtung Ende(mie)?

„Das Wort ‚endemisch‘ ist eines der am häufigsten missbrauchten Begriffe dieser Pandemie“, sagt Evolutions- und Genomforscher Professor Aris Katzourakis von der Universität Oxford. Tatsächlich gibt es so einige Missverständnisse. „Es bedeutet nicht, dass COVID-19 zu einem natürlichen Ende kommen wird.“ Einfach zurücklehnen und abwarten? Das wäre ein großer Fehler. Denn es liegt nicht nur am Virus, sondern hängt auch vom Verhalten der Menschen ab, wie sich COVID-19 künftig entwickeln wird.

11,11 Prozent: Anteil der Pharma-Hersteller an GKV-Ausgaben

Geht es um die Budgets der gesetzlichen Krankenversicherer (GKV), sind die Ausgaben für Arzneimittel oft im Fokus. Dabei sind pharmazeutische Unternehmen nur für elf Prozent der Ausgaben der GKV verantwortlich. Oder ganz genau: 11,11 Prozent. Das geht aus den „Pharma-Daten 2021“ hervor, die der Bundesverband der pharmazeutischen Industrie (BPI) herausgibt.

Aus dem Dreiklang Operation, Chemotherapie, Bestrahlung ist längst ein multimodaler Werkzeugkasten geworden, um Krebserkrankungen zu bekämpfen. Ein Überblick über die neuesten Trends in der Onkologie-Forschung. Foto: ©istock.com/peterschreiber.media

Krebsforschung: Der Krankheit ihren Schrecken nehmen

Rund 500.000 Menschen in Deutschland erkranken jedes Jahr neu an einem Krebs. Zwar werden die Behandlungsmöglichkeiten immer besser, doch die Diagnose ist für die Betroffenen und Angehörigen trotzdem ein Schock. Forscher:innen weltweit haben sich auf die Fahnen geschrieben, der Krankheit zunehmend ihren Schrecken zu nehmen. Nichts weniger erwartet auch die deutsche Bevölkerung von ihnen. Das zeigen repräsentative Umfragen im Auftrag des Biotechnologie-Unternehmens Amgen.

Bis zum Jahr 2030 soll Hepatitis C ausgerottet sein – weshalb der Weg dorthin noch weit sein könnte  erklärt der Leberspezialist Prof. Wolf Peter Hofmann im Interview. Foto: ©iStock.com/Rasi Bhadramani

Hepatitis C: „Wir brauchen einen Aktionsplan“

Wenn es nach dem Willen der Weltgesundheitsorganisation (WHO) geht, wird Hepatitis C schon in acht Jahren ausgerottet sein. In Deutschland stehen die Chancen dafür allerdings nicht sonderlich gut, wie führende Magen-Darm-Ärzte in einer Mitteilung anmerkten. Zwar seien inzwischen erste wichtige Schritte erfolgt, aber es müsse noch mehr getan werden, um Hepatitis C (HCV) auch hierzulande auszurotten. Was genau das ist und wie erfolgversprechend moderne Hepatitis-C-Therapien sind, darüber haben wir mit Prof. Wolf Peter Hofmann gesprochen, Sprecher der Fachgruppe Hepatologie im Berufsverband Niedergelassener Gastroenterologen.

© Pharma Fakten e.V.
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