22 Arzneimittel für neuartige Therapien sind in Europa zugelassen – dazu gehören unter anderem Zelltherapien, Gentherapien sowie Präparate wie „CAR-T“, die eine Art Mischung aus beidem sind (s. Grafik). Die Zahl der Präparate dürfte Jahr für Jahr wachsen: PhRMA weiß von 438 Zell- und Gentherapien, die allein in den USA in Entwicklung sind – ein Anstieg von 70 Prozent seit 2018. „Zell- und Gentherapien setzen an den Ursachen von Krankheiten an. Sie haben das Potenzial, den Krankheitsverlauf grundlegend zu verändern oder aufzuhalten, anstatt lediglich Symptome zu behandeln. Für Patient:innen bedeutet das etwas, das lange unvorstellbar schien: die Chance auf einen langfristigen, möglicherweise sogar heilenden Therapieerfolg nach nur einer einzigen Behandlung“, fasst Stephen J. Ubl, Präsident und CEO bei PhRMA, zusammen.
Forschung schafft Fortschritt und Hoffnung
Mehrere Patient:innen erzählen in einem Bericht des Pharmaverbands von ihren eigenen Erfahrungen und Hoffnungen. So etwa Nicki H.: „Als bei meiner Tochter Krebs diagnostiziert wurde, ging es für mich nicht mehr darum, ihre Zukunft zu planen, sondern darum, für sie zu kämpfen. Dank jahrelanger Forschung stehen ihr heute Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung, die es vor einer Generation noch nicht gab. Und Zell- und Gentherapien eröffnen nun noch größere Perspektiven. Innovation schafft nicht nur neue Medikamente – sie gibt Krebspatient:innen eine zweite Chance auf Leben.“ 2017 (USA) bzw. 2018 (Europa) wurden die ersten CAR-T-Zelltherapien zur Behandlung bestimmter Blutkrebsarten zugelassen. Dabei werden körpereigene Zellen der Betroffenen mithilfe von Gentechnik so verändert, dass sie eigenständig gegen die Krebszellen vorgehen können. „Seitdem hat sich die CAR-T-Zelltherapie zu einem wichtigen Bestandteil der Krebsbehandlung für Kinder und Erwachsene entwickelt. Langzeitstudien zeigen, dass sie bei fortgeschrittenen Krebserkrankungen wirksam ist und in einigen Fällen sogar zu einer Heilung führen kann“, schreibt PhRMA dazu. Von den Teilnehmenden einer der ersten klinischen CAR-T-Studien ist laut einer Publikation im New England Journal of Medicine jeder Dritte auch zehn Jahre nach der Behandlung ohne Rückfallerkrankung noch am Leben – die Prognose dieser Menschen war einst als aussichtslos eingestuft worden; eine Einmalinfusion mit „CAR-T“ wendete das Blatt.
Ein anderes Beispiel, das zeigt, was Innovation bei den Menschen auslösen kann: Im Bereich der Spinalen Muskelatrophie (SMA) steht seit 2020 eine Gentherapie für Säuglinge und Kleinkinder mit einer schweren Erkrankungsform zur Verfügung. „Säuglinge, bei denen man früher nicht davon ausging, dass sie ihr erstes Lebensjahr überleben, überleben heute nicht nur, sondern erreichen auch wichtige Entwicklungsschritte: Sie können selbstständig sitzen, stehen und in manchen Fällen sogar gehen“, heißt es in der PhRMA-Publikation. Patientin Sue M. betont: „Neue Erkenntnisse zu den Behandlungsmöglichkeiten dieser seltenen Erkrankung machen Patient:innen wie mir Hoffnung auf weitere Fortschritte.“
Und auch für Menschen mit Bluterkrankheit kommen unter bestimmten Umständen Gentherapien in Frage. Eine Gentherapie gegen schwere Hämophilie B etwa könnte laut PhRMA potenziell zu einer Heilung führen. „Betroffene können dadurch womöglich auf eine lebenslange, belastende und sehr kostspielige Faktorersatztherapie verzichten, die in der Regel zwei- bis dreimal pro Woche verabreicht werden muss, um lebensbedrohliche Blutungen zu verhindern“, heißt es seitens PhRMA. Stephanie H. sagt: „Mein Sohn hat Hämophilie. Seine Kindheit war bisher davon geprägt, Verletzungen möglichst konsequent zu vermeiden und Blutungen zu kontrollieren. Neue Zell- und Gentherapien könnten bedeuten, dass wir weniger Zeit damit verbringen müssen, uns auf Notfälle vorzubereiten – und mehr Zeit damit, ihn einfach Kind sein zu lassen.“
Neue Gen- und Zelltherapien am Horizont
Zwar profitieren Schritt für Schritt immer mehr Menschen von Gen- und Zelltherapien; doch noch stecken sie in den Kinderschuhen. In der Theorie ist ihr Potenzial schier grenzenlos. Die Forschung deckt daher zahlreiche Krankheitsgebiete ab.
So arbeiten Wissenschaftler:innen weltweit zum Beispiel daran, das Prinzip der CAR-T-Zelltherapie von Krebs auf andere Indikationen – wie Autoimmunerkrankungen – auszuweiten. „Seit 20 Jahren leisten wir Pionierarbeit auf dem Gebiet der Zelltherapie. Nun nutzen wir diese Erfahrung, um Autoimmunerkrankungen zu bekämpfen“, bestätigt Lynelle Hoch, Präsident der Cell Therapy Organization beim Pharmaunternehmen Bristol Myers Squibb. „Indem wir die CAR-T-Technologie nutzen, um das Immunsystem neu zu programmieren, eröffnen wir die Möglichkeit einer behandlungsfreien Remission – etwas, das lange Zeit als unerreichbar galt.“
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Krebs zurückgedrängt: „Ich bin hier, weil es die CAR-T-Zelltherapie gibt.“
CAR-T-Zelltherapien können das Leben von Menschen mit hochaggressiven Blutkrebserkrankungen auf den Kopf stellen, zunehmend sogar Hoffnung auf Heilung geben. So wie bei Jan Leidecker, der seine bewegende Geschichte auf dem „CAR-T Congress 2026“ des LAWG Deutschland e.V. in Berlin erzählte. Dort kamen Patient:innen und Fachleute aus Medizin, Wissenschaft, Industrie und Kostenträgern zusammen, um über das Potenzial dieser besonderen Behandlungsform zu sprechen. Alle waren sich einig: Im deutschen Gesundheitssystem muss sich einiges ändern, damit die Versorgung besser wird – und die Bundesrepublik beim medizinischen Fortschritt mithält.
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Schwerkranken Menschen mit bestimmten Formen von Blutkrebs können CAR-T-Zelltherapien Hoffnung auf Leben bieten. Doch eine Untersuchung des IQVIA Institute zeigt: Dem Gesundheitssystem gelingt es nicht, dafür zu sorgen, dass alle Betroffenen Zugang zu dieser Behandlungsmöglichkeit erhalten. Es hinkt dem medizinischen Fortschritt hinterher – Leidtragende sind die Patient:innen.
Innovative Zell- und Gentherapien „made in Germany“
Wenn Zell- und Gentherapien weniger in Deutschland oder Europa entwickelt werden, sondern vermehrt anderswo, ist das ein Problem – für die Patient:innen, die Wissenschaftler:innen, die hiesige Wirtschaft. Die Bayer AG und die Charité – Universitätsmedizin Berlin wollen das ändern – indem sie ein „Berlin Center for Gene and Cell Therapies“ errichten. Seit ein paar Monaten ist Dr. Marion Hitchcock dort Geschäftsführerin. Im Interview erklärt sie, wie das Zentrum dazu beitragen soll, dass neuartige Behandlungsmöglichkeiten den Patient:innen schneller zur Verfügung stehen.