Neue Medikamente zur Behandlung der Mukoviszidose sind das Ergebnis jahrzehntelanger Forschung und milliardenschwerer Investitionen. Foto: Jonathan Browning

Mit CFTR-Modulatoren die Mukoviszidose bekämpfen

Mukoviszidose ist eine seltene, lebensverkürzende, genetische Erkrankung, die in Deutschland rund 6.300 Menschen betrifft. Bis zum Jahr 2012 konnten Ärztinnen und Ärzte nur die Symptome behandeln. Doch seitdem kommen immer mehr Medikamente auf den Markt, die die Erkrankung an ihrer Ursache angreifen. Sie sind das Ergebnis jahrzehntelanger Forschung und milliardenschwerer Investitionen. Und für die Patienten eine große Chance.

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Gentherapien: Krebs und Erbkrankheiten im Fokus

„Die meisten der weltweit durchgeführten Gentherapie-Studien adressieren Krebserkrankungen (67 %)“, heißt es im Biotech-Report 2020, den die Strategieberatung Boston Consulting Group (BCG) für den Verband der forschenden Pharma-Unternehmen bio (vfa bio) erarbeitet hat. An zweiter Stelle stehen monogenetische Erbkrankheiten – die oft schon Kinder betreffen.

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Fast 600 Medikamente für Kinder in Entwicklung

„Fakt ist: Es wurden große Fortschritte erzielt. Die Säuglingssterblichkeit ist auf ein Rekordtief gesunken. Impfungen schützen Kinder vor vielen Kinderkrankheiten. Antibiotika verhindern Todesfälle durch Lungenentzündungen und andere Infektionskrankheiten“, heißt es in einem Bericht des amerikanischen Pharmaverbands PhRMA. Doch es bleibt viel zu tun. Momentan sind 580 Arzneimittel für pädiatrische Patienten in Entwicklung.

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Im Kampf gegen Krebs: Ein kanadisches Forscherteam hat untersucht  inwieweit ein umfassendes „molekulares Profiling“ die medizinische Versorgung verbessern könnte. Foto: ©iStock.com/Katarzyna Bialasiewicz Photographee.eu

Im Kampf gegen Krebs bei Kindern: Weil kein Tumor wie der andere ist

Heute werden in über 80 Prozent der Fälle Krebserkrankungen bei Kindern und Jugendlichen geheilt, so die Deutsche Krebsgesellschaft. „Trotz dieser Fortschritte sind Krebsfälle, die nicht auf eine Therapie ansprechen oder wiederholt auftreten, mit einer schlechten Prognose und Tod verbunden“, schreibt ein kanadisches Forscherteam in einer Studie, die in der Fachzeitschrift „The Journal of the American Medical Association“ (JAMA) erschienen ist. Sie haben daher untersucht, inwieweit ein umfassendes „molekulares Profiling“ die medizinische Versorgung der Betroffenen im klinischen Alltag verbessern könnte.

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Das Projekt conect4children möchte über den Aufbau eines paneuropäischen Netzwerks für klinische Studien die Arzneimittelentwicklung für Kinder verbessern. Foto: © iStock.com/Sasha_Suzi

Conect4children: Arzneimittelentwicklung für Kinder

Zehn Pharmaunternehmen, 33 akademische Einrichtungen, mehr als 50 Drittparteien sowie 500 angegliederte Partner: Sie alle wollen mit der „conect4children (c4c)“-Initiative die Medikamentenentwicklung für Kinder verbessern. „Klinische Studien mit Arzneimitteln für den pädiatrischen Gebrauch gehören zu den sensibelsten Bereichen der Wissenschaft – sowohl aus medizinischer als auch aus ethischer Sicht“, weiß Dr. Michael Devoy von Bayer. „Die Verbesserung der Infrastruktur klinischer Studien ist ein wichtiger Schritt, um Kindern die Teilnahme am medizinischen Fortschritt zu ermöglichen.“

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The Global Polio Eradication Initiative hat ein Ziel: die Kinderlähmung bis 2023 weltweit ausrotten. Das geht nur mit Impfungen. Foto:© iStock.com/borgogniels (Photographer: Mayer Riccardo)

Bis 2023: Kinderlähmung in die Geschichtsbücher verbannen

Die letzte in Deutschland erworbene Erkrankung durch ein Polio-Wildvirus wurde 1990 erfasst. Doch in manchen Ländern wie Pakistan ist das Virus noch endemisch. Bis 2023 soll mit der Erkrankung weltweit Schluss sein. „Es gibt keinen Grund, warum es Polio noch irgendwo auf der Welt geben sollte“, erklärte die Global Polio Eradication Initiative Anfang des Jahres in einem Schreiben. Ihr Ziel: auch dem allerletzten Kind eine Impfung verabreichen.

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Noch immer gibt es für die überwältigende Mehrheit der seltenen Erkrankungen keine ursächliche Therapie. Woran das liegt  zeigte sich auf einem Online-Talk der Care4Rare-Stiftung. Foto: CC0 (Stencil)

32 Medikamente nachträglich für Kinder zugelassen

Der Informationsdienstleister im Gesundheitswesen INSIGHT Health hat sich seine Patent- und Patientendatenbanken genauer angeschaut und festgestellt: Für insgesamt 61 Wirkstoffe, die vor 2008 zugelassen wurden, haben pharmazeutische Unternehmen nachträglich Anträge auf Zulassung als Kinderarzneimittel eingereicht. Andere Auswertungen zeigen zudem: Der Anteil pädiatrischer Forschung steigt.

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Impfallianz Gavi: 700 Millionen immunisierte Kinder in 18 Jahren

Fast zwei Jahrzehnte ist es her, dass „Gavi“, die internationale Impfallianz, ins Leben gerufen wurde. Das Ergebnis ist eine beispiellose Erfolgsbilanz: Seit der Gründung im Jahr 2000 wurden 700 Millionen Kinder immunisiert. Etwa 10 Millionen Todesfälle konnten dadurch bereits verhindert werden. Doch die Arbeit geht weiter: Die Organisation hat sich hohe Ziele bis 2020 gesteckt.

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Neue Medikamente zur Behandlung der Mukoviszidose sind das Ergebnis jahrzehntelanger Forschung und milliardenschwerer Investitionen. Foto: Jonathan Browning

Mit CFTR-Modulatoren die Mukoviszidose bekämpfen

Mukoviszidose ist eine seltene, lebensverkürzende, genetische Erkrankung, die in Deutschland rund 6.300 Menschen betrifft. Bis zum Jahr 2012 konnten Ärztinnen und Ärzte nur die Symptome behandeln. Doch seitdem kommen immer mehr Medikamente auf den Markt, die die Erkrankung an ihrer Ursache angreifen. Sie sind das Ergebnis jahrzehntelanger Forschung und milliardenschwerer Investitionen. Und für die Patienten eine große Chance.

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Gentherapien: Krebs und Erbkrankheiten im Fokus

„Die meisten der weltweit durchgeführten Gentherapie-Studien adressieren Krebserkrankungen (67 %)“, heißt es im Biotech-Report 2020, den die Strategieberatung Boston Consulting Group (BCG) für den Verband der forschenden Pharma-Unternehmen bio (vfa bio) erarbeitet hat. An zweiter Stelle stehen monogenetische Erbkrankheiten – die oft schon Kinder betreffen.

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Fast 600 Medikamente für Kinder in Entwicklung

„Fakt ist: Es wurden große Fortschritte erzielt. Die Säuglingssterblichkeit ist auf ein Rekordtief gesunken. Impfungen schützen Kinder vor vielen Kinderkrankheiten. Antibiotika verhindern Todesfälle durch Lungenentzündungen und andere Infektionskrankheiten“, heißt es in einem Bericht des amerikanischen Pharmaverbands PhRMA. Doch es bleibt viel zu tun. Momentan sind 580 Arzneimittel für pädiatrische Patienten in Entwicklung.

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Im Kampf gegen Krebs: Ein kanadisches Forscherteam hat untersucht  inwieweit ein umfassendes „molekulares Profiling“ die medizinische Versorgung verbessern könnte. Foto: ©iStock.com/Katarzyna Bialasiewicz Photographee.eu

Im Kampf gegen Krebs bei Kindern: Weil kein Tumor wie der andere ist

Heute werden in über 80 Prozent der Fälle Krebserkrankungen bei Kindern und Jugendlichen geheilt, so die Deutsche Krebsgesellschaft. „Trotz dieser Fortschritte sind Krebsfälle, die nicht auf eine Therapie ansprechen oder wiederholt auftreten, mit einer schlechten Prognose und Tod verbunden“, schreibt ein kanadisches Forscherteam in einer Studie, die in der Fachzeitschrift „The Journal of the American Medical Association“ (JAMA) erschienen ist. Sie haben daher untersucht, inwieweit ein umfassendes „molekulares Profiling“ die medizinische Versorgung der Betroffenen im klinischen Alltag verbessern könnte.

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Das Projekt conect4children möchte über den Aufbau eines paneuropäischen Netzwerks für klinische Studien die Arzneimittelentwicklung für Kinder verbessern. Foto: © iStock.com/Sasha_Suzi

Conect4children: Arzneimittelentwicklung für Kinder

Zehn Pharmaunternehmen, 33 akademische Einrichtungen, mehr als 50 Drittparteien sowie 500 angegliederte Partner: Sie alle wollen mit der „conect4children (c4c)“-Initiative die Medikamentenentwicklung für Kinder verbessern. „Klinische Studien mit Arzneimitteln für den pädiatrischen Gebrauch gehören zu den sensibelsten Bereichen der Wissenschaft – sowohl aus medizinischer als auch aus ethischer Sicht“, weiß Dr. Michael Devoy von Bayer. „Die Verbesserung der Infrastruktur klinischer Studien ist ein wichtiger Schritt, um Kindern die Teilnahme am medizinischen Fortschritt zu ermöglichen.“

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The Global Polio Eradication Initiative hat ein Ziel: die Kinderlähmung bis 2023 weltweit ausrotten. Das geht nur mit Impfungen. Foto:© iStock.com/borgogniels (Photographer: Mayer Riccardo)

Bis 2023: Kinderlähmung in die Geschichtsbücher verbannen

Die letzte in Deutschland erworbene Erkrankung durch ein Polio-Wildvirus wurde 1990 erfasst. Doch in manchen Ländern wie Pakistan ist das Virus noch endemisch. Bis 2023 soll mit der Erkrankung weltweit Schluss sein. „Es gibt keinen Grund, warum es Polio noch irgendwo auf der Welt geben sollte“, erklärte die Global Polio Eradication Initiative Anfang des Jahres in einem Schreiben. Ihr Ziel: auch dem allerletzten Kind eine Impfung verabreichen.

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Noch immer gibt es für die überwältigende Mehrheit der seltenen Erkrankungen keine ursächliche Therapie. Woran das liegt  zeigte sich auf einem Online-Talk der Care4Rare-Stiftung. Foto: CC0 (Stencil)

32 Medikamente nachträglich für Kinder zugelassen

Der Informationsdienstleister im Gesundheitswesen INSIGHT Health hat sich seine Patent- und Patientendatenbanken genauer angeschaut und festgestellt: Für insgesamt 61 Wirkstoffe, die vor 2008 zugelassen wurden, haben pharmazeutische Unternehmen nachträglich Anträge auf Zulassung als Kinderarzneimittel eingereicht. Andere Auswertungen zeigen zudem: Der Anteil pädiatrischer Forschung steigt.

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Impfallianz Gavi: 700 Millionen immunisierte Kinder in 18 Jahren

Fast zwei Jahrzehnte ist es her, dass „Gavi“, die internationale Impfallianz, ins Leben gerufen wurde. Das Ergebnis ist eine beispiellose Erfolgsbilanz: Seit der Gründung im Jahr 2000 wurden 700 Millionen Kinder immunisiert. Etwa 10 Millionen Todesfälle konnten dadurch bereits verhindert werden. Doch die Arbeit geht weiter: Die Organisation hat sich hohe Ziele bis 2020 gesteckt.

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Kommentar

„Sind die hohen Preise für Medikamente in Deutschland fair?“

Der AOK-Bundesverband und das Wissenschaftliche Institut der AOK (WIdO) wollen mit ihrem „Arzneimittel-Kompass 2025“ beleuchten, ob „die hohen Preise für Medikamente in Deutschland fair“ sind. Diese Frage macht eine seriöse Auseinandersetzung mit dem Thema kaum möglich. Das ist alles andere als fair gegenüber den Menschen in der Bundesrepublik, findet Pharma Fakten-Redakteurin Alina Massari.

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© Pharma Fakten e.V.
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