Neue Arzneimittel: Kosten und Nutzen im Faktencheck

„Mehr als 90.000 Euro pro Jahr für ein Krebsmedikament“, heißt es bei ZDFheute. „Was Erkrankten mehr Lebenszeit schenken soll, wird für die gesetzlichen Krankenkassen zunehmend zum Kostenproblem.“ Richtigerweise müsste es wohl heißen: „Was Vielen mehr Lebenszeit schenkt…“ Denn das ist das, was wir live erleben: Die altersstandardisierte Krebssterblichkeit ist laut Robert Koch-Institut zwischen 1999 und 2023 bei Frauen um 21 Prozent und bei Männern um 31 Prozent gesunken. Das liegt maßgeblich an verbesserter Früherkennung, weniger Raucher:innen und gewaltigen Therapiefortschritten.

Beispiel CAR-T: Das Kürzel steht für eine Gen- und Zelltherapie, die heute vor allem gegen Blutkrebsarten, aber immer mehr auch gegen Autoimmunerkrankungen zum Einsatz kommt. Bei CAR-T werden körpereigene T-Zellen entnommen und gentechnisch so verändert, dass sie bestimmte Merkmale der Krebszellen erkennen und diese angreifen können. Anschließend werden die Zellen zurückgegeben. Wer in klinischen Studien mit den ersten CAR-T-Therapien behandelt wurde, hatte i.d.R. noch rund ein halbes Jahr zu leben.

Gerade bei einigen aggressiven Lymphomen und beim multiplen Myelom ist inzwischen ein Überlebensvorteil gegenüber etablierten Vergleichsbehandlungen in randomisierten Studien belegt: Ein Gamechanger – bei manchen bis hin zur Heilung. (s. „Krebs zurückgedrängt: ´Ich bin hier, weil es die CAR-T-Zelltherapie gibt`“).

Arzneimittelinnovationen: Was bedeutet „teuer“?

Die CAR-T-Technologie ist gleichzeitig ein gutes Beispiel dafür, woran es bei der Argumentation des ZDF hapert. Dort wird die Tatsache kritisiert, dass die patentgeschützten Arzneimittel zwar rund 54 Prozent der Gesamtausgaben für Arzneimittel ausmachen, aber nur für rund sieben Prozent der Tagesdosen stehen. „Patentgeschützte Medikamente sind also der Kostentreiber bei den Krankenkassen“, findet die Redaktion beim TV-Magazin WISO.

Dabei zeigt CAR-T konkret, warum die Zahl der Tagesdosen den medizinischen Versorgungsbeitrag nicht ausreichend beschreibt. Wenn ein Betroffener nach einer einzigen CAR-T-Infusion fünf Jahre ohne weitere Therapie und ohne Krankheitsfortschreiten lebt, kann die Zahl seiner Arzneimittelgaben deutlich sinken, während die Krankheitskontrolle anhält. Um zu zeigen, ob eine solche Therapie „zu teuer“ sein könnte, ist nicht der Kostenanteil dieser Therapie relevant, sondern Faktoren wie

• die zusätzliche Lebenszeit und Überlebenschancen;
• die Dauer der Krankheitskontrolle;
• die Lebensqualität und Zeit ohne weitere Krebstherapie;
• Nebenwirkungen und der gesamte Behandlungsaufwand;
  sowie
• die Gesamtkosten im Vergleich zur jeweils geeigneten Alternative.

Kurz: Ein Urteil über den Preis einer solchen Innovation erfordert zusätzlich eine Bewertung des Nutzens und der gesamten Kosten über einen ausreichend langen Zeitraum. Eine reine Gegenüberstellung von hohem Einzelpreis und geringer Zahl an Behandlungsgaben wird dem nicht gerecht. Schon gar nicht kann man daraus ableiten – auch dieses Argument ist von den Krankenkassen gern genommen – dass durch die höheren Ausgaben für High-Tech-Medikamente mehr Geld für weniger Versorgung ausgegeben wird.

Neue Medikamente? Neue Behandlungsmöglichkeiten.

CAR-T ist kein Einzelbeispiel. Eine Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie B? Senkt massiv die Begleitmedikation und die Zahl der Blutungen. Hepatitis C? Direkt wirkende antivirale Medikamente über acht bis zwölf Wochen führen in über 95 Prozent der Fälle zur Heilung. Die Spinale Muskelatrophie (SMA)? Eine Gentherapie macht bei Kleinkindern das Überleben und motorische Entwicklung möglich. Das sind Beispiele, die zeigen, dass sinkende Tagesdosen gerade das Ergebnis einer besseren Versorgung sein können.

Vor diesem Hintergrund kann ein hoher Ausgabenanteil bei einem geringen Anteil an Tagesdosen medizinischen Fortschritt widerspiegeln: Eine Medizin, die Menschen neue Behandlungschancen eröffnet, denen bislang nicht oder nur unzureichend geholfen werden konnte. Der Beitrag dieser Arzneimittel zur Versorgung zeigt sich in gewonnener Lebenszeit, höherer Lebensqualität und vermiedenen Krankheitsfolgen.

Außerdem ist der schrumpfende Anteil der patentierten Arzneimittel schlicht Folge der Tatsache, dass das Angebot patentfreier Arzneimittel, die häufig in großen Mengen eingesetzt werden, wächst. Während Innovationen nur für eine begrenzte Zeit unter Patentschutz stehen, stehen patentfreie Arzneimittel für den medizinischen Fortschritt der vergangenen Jahrzehnte. Denn frühere Innovationen werden nach Ablauf ihres Patentschutzes als Generika oder Biosimilars verfügbar und ermöglichen eine breite, kostengünstigere Versorgung. In der Regel wächst dann das Volumen der Verschreibungen; gleichzeitig ist ein Generikum um ein Vielfaches günstiger als das Originalpräparat. Um rund 75 Prozent senken die Preise nach Patentablauf.

GKV: Versorgung für 75 Millionen Versicherte

Beim ZDF heißt es, dass hohe Arzneimittelausgaben Kassen und Versicherte belasten. Dass die GKV viel für Arzneimittel ausgibt, liegt auch daran, dass sie damit rund 75 Millionen Menschen versorgt, für die über 749 Millionen Verordnungen pro Jahr über den Ladentisch gehen – über zwei Millionen pro Tag. Dass die Ausgaben sich erhöhen, liegt unter anderem daran, dass der Verbrauch steigt (Demographie!) und die Versorgung innovativer und patientenindividueller wird: Es ist mehr Geld für eine bessere Medizin. Hinzu kommt: Der Anteil der Ausgaben für neue Arzneimittel, der bei den forschenden Unternehmen ankommt, ist gemessen an den gesamten Leistungsausgaben der GKV überraschend übersichtlich: Es sind 7,6 Prozent. Das sind rund 290 Euro pro Kopf und Jahr. Im selben Jahr (2024) hat die GKV 102,2 Milliarden Euro für den Betrieb der Krankenhäuser ausgegeben – oder 1.244 Euro pro Kopf. Das bedeutet: 92,4 Prozent ihrer Gelder gibt die GKV nicht für neue Arzneimittel aus. Der Anteil ist seit Jahren relativ konstant: „Kostentreiber“ sehen anders aus.

Das mit dem Mehr an Versorgung gilt auch für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen. „Orphan Drugs, die meist sehr teuer sind, befeuern die GKV-Ausgaben zusätzlich. Zwischen 2019 und 2024 sind die Ausgaben für solche Medikamente um mehr als 250 Prozent gestiegen“, so zitiert das ZDF die DAK-Gesundheit. Nur: Allein zwischen 2020 und 2023 wurden in Deutschland 52 Orphan Drugs eingeführt. Viele dieser Präparate stellen erstmals eine Möglichkeit dar, eine Erkrankung gezielt zu behandeln; es sind Therapien gegen schwerste seltene Erkrankungen – darunter Gentherapien für Kinder mit lebensbedrohlichen Erbkrankheiten oder die erwähnten CAR-T-Therapien. Hinter steigenden Arzneimittelausgaben steht deshalb nicht nur eine Kostenentwicklung, sondern auch eine Ausweitung medizinischer Möglichkeiten. Das schreibt die DAK in ihrem Report auch. Es ist Ausdruck des politischen Versprechens, dass Menschen mit seltenen Erkrankungen in diesem Land nicht allein gelassen werden.

Arzneimittel: Preise „egal wie hoch“ gibt es nicht

Besonders deutlich kritisiert das ZDF, dass Pharmaunternehmen in den ersten sechs Monaten den Preis eines neuen Präparates selbst bestimmen können – und die im Zuge des AMNOG-Verfahrens mit den Krankenkassen verhandelten Erstattungspreise erst ab dem siebten Monat gelten. Das führe zu Preisen, „egal wie hoch.“ Preise aber entstehen nicht im luftleeren Raum; unter anderem gibt es in der Regel einen therapeutischen Wettbewerb. Ein überhöhter Preis kann Volumen, Marktanteil, Erstattung in anderen Ländern und internationale Referenzpreise negativ beeinflussen. Der gewinnmaximierende Preis kann erheblich unter einem theoretisch denkbaren Maximalpreis liegen. Hinzu kommt: Ab Tag Eins greift ein Herstellerrabatt (momentan 7 %, ab 2027 15,5 %).

Entscheidend ist aber: Schon im DAK-Report wird festgehalten, dass die Geltung des AMNOG-Erstattungsbetrages ab Tag Eins der Einführung wenig bringen würde. Denn ein neues Medikament „wächst“ erst in die Versorgung hinein; die Umsatzzahlen sind in der Regel gering.

Im Laufe des AMNOG-Verfahrens sinken die Preise über alle Indikationen um ein Drittel, wie der Pharmaverband BPI herausgefunden hat. Außerdem berichtet der Pharmaverband vfa von einem „Kellertreppeneffekt“, weil zwei Drittel aller AMNOG-Arzneimittel (66 %) mindestens zwei, knapp die Hälfte (46 %) sogar mindestens drei Preissenkungen durchmachen. 95 Prozent der AMNOG-Verfahren enden mit einer Einigung: Der gültige Erstattungspreis ist immer eine Verhandlungslösung, der die Kassen zugestimmt haben. Auch das ist noch nicht alles: Die Preisregulierungsinstrumente für Arzneimittel summieren sich im deutschen Gesundheitswesen auf mindestens 35. Die Vorstellung, dass die Pharmaunternehmen im AMNOG-Verfahren eine gegenüber den Krankenkassen große Verhandlungsmacht hätten, ist aus den Erfahrungen der vergangenen 15 Jahre AMNOG nicht gedeckt.

Dafür leistet dieser Mechanismus aber etwas anderes: Neue Medikamente sind in Deutschland sofort verfügbar; die Betroffenen können sofort profitieren. Das ist keine Selbstverständlichkeit – gerade in Ländern, in denen erst über die Erstattung verhandelt und dann erst eingeführt wird. Median sind es 56 Tage, bis eine Innovation in Deutschland in der Versorgung angekommen ist – das Schlusslicht ist Rumänien mit 1.201 Tagen. Der EU-Durchschnitt liegt bei 597 Tagen.

Die mittlerweile eingespielte „AMNOG-Formel“ geht so: Zulassung → sofortiger Marktzugang → 6 Monate Herstellerpreis → Nutzenbewertung → Preisverhandlung → dauerhafter Erstattungsbetrag. Das ist in Europa einzigartig. Davon profitieren alle – vor allem aber die Menschen, die auf neue Arzneimittel hoffen und angewiesen sind.

AMNOG-Einsparungen 2026: über 12 Milliarden Euro

Die Arzneimittelausgaben steigen. Daraus lässt sich aber weder eine ineffiziente Versorgung noch eine unangemessene Preisgestaltung unmittelbar ableiten. Denn der Innovationsfortschritt in der Medizin hat sich grundlegend geändert. Erkrankungen werden behandelbar, für die es bislang kaum wirksame Therapien gab; einige Patient:innen erhalten erstmals eine Chance auf langfristiges Überleben und eine einmalige oder zeitlich begrenzte Therapie kann jahrelangen Nutzen erzeugen und wiederholte Behandlungen teilweise ersetzen. Natürlich rechtfertigt medizinischer Fortschritt nicht jeden Preis. Aber mit dem AMNOG wurde gerade dafür ein Mechanismus entwickelt, der die Balance zwischen optimaler Patientenversorgung, Wirtschaftlichkeit und Innovationsanreizen herstellen soll. Die prognostizierten Einsparungen für 2026 allein durch das AMNOG: 12,7 Milliarden Euro.