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Von der Entdeckung des Gentransfers in den 1950iger Jahren bis zum ersten gentherapeutischen Medikament verging ein halbes Jahrhundert. In Europa sind heute erst vier Gentherapien zugelassen. Sie sind die Hoffnung für Patienten mit schweren Erkrankungen. Eine Untersuchung des IGES-Instituts zeigt: Die Zahl genetischer Therapien wird in den kommenden Jahren stark zunehmen. Derzeit sind drei langwirksame Gentherapien in der Europäischen Union (EU) zugelassen – sowie ein kurzwirksames. 42 weitere stehen kurz vor der Marktreife, da sie sich in späten Phasen der klinischen Entwicklung befinden.

Manche bezeichnen sie als „Genschere“, andere nennen sie ein „molekulares Skalpell“: Das biomedizinische Werkzeug CRISPR/Cas9 macht es möglich, das Erbgutmolekül DNA präzise an einer beliebigen Stelle zu durchtrennen. Dadurch lassen sich bestimmte Gene ausschalten oder auch neue Genabschnitte einfügen. Experten sind davon überzeugt, dass CRISPR die Gentherapie der Zukunft entscheidend verändern und verbessern wird. Prof. Dr. Stefan Mundlos leitet in Berlin das Institut für Medizinische Genetik an der Charité und die Forschungsgruppe „Entwicklung & Krankheit“ am Max-Planck-Institut für molekulare Genetik – er setzt CRISPR/Cas9 bei seiner medizinischen Grundlagenforschung ein. Wir haben mit ihm über das medizinische Potenzial, aber auch über Grenzen und Risiken der neuen Methode gesprochen.

Stellen Sie sich vor, pharmazeutische Forscher haben nach jahrelanger Arbeit einen vielversprechenden Wirkstoff entwickelt. Die ersten Studiendaten sind ideal und die Euphorie groß. Aber leider fehlt das gewisse Etwas, damit der Wirkstoff auch an den Ort zu dem Zeitpunkt in den Körper des Patienten gelangt, an dem er wirken soll. Der beste Wirkstoff ist dann: wirkungslos. Die Aufgabe von Galenikern ist es daher ihn in eine gebrauchsfertige Form zu bringen.

Osteoporose ist eine Volkskrankheit der alternden Gesellschaft: Allein in Deutschland leiden rund 7,8 Millionen Menschen daran. Bei vielen Betroffenen bleibt sie (lange) unerkannt – und unbehandelt. Dabei gibt es Möglichkeiten, den chronischen Knochenabbau zu verlangsamen und neue Knochenmasse aufzubauen.