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Der Bundesrat hat jetzt einem umstrittenen Gesetz zugestimmt  das die Sicherheit in der Arzneimittelversorgung verbessern soll. Foto: CC0 (Stencil)

Orphan Drugs machen den Unterschied

Am 28. Februar ist der Tag der Seltenen Erkrankungen. Unter dem europäischen Motto „Show your Rare“ soll das Bewusstsein der Öffentlichkeit für die betroffenen Patienten erhöht werden. Weltweit sind das etwa 300 Millionen Menschen. Doch jede einzelne seltene Erkrankung für sich kommt – so definiert es die Europäische Union (EU) – bei maximal fünf von 10.000 Bürgern vor. Für die Betroffenen ist das kein leichtes Schicksal. Immerhin: Noch nie gab es für sie so viele Medikamente wie heute; seit dem Jahr 2000 sind 144 Orphan Drugs zugelassen worden. Mit ihnen konnten forschende Pharma-Unternehmen in den letzten Jahren große Fortschritte in der Behandlung seltener Erkrankungen erzielen. Pharma Fakten stellt drei von ihnen vor.

Das zunehmende Wissen spiegelt sich in steigenden Überlebensraten der Patienten wider.

Wissen: Die Grundlage für Behandlungserfolge

Umso besser Forscher die Mechanismen und Grundlagen einer Erkrankung verstehen, desto wirksamere und zielgerichtetere Medikamente können sie entwickeln. Das Ergebnis: eine individuellere und effektivere Behandlung. So war es auch beim Blutkrebs: Vor 60 Jahren noch grob zusammengefasst unter dem Begriff „Erkrankung des Blutes“, sind heute viele verschiedene Subtypen von Leukämien und Lymphomen bekannt. Dieses zunehmende Wissen spiegelt sich in steigenden Überlebensraten der Patienten wider.

Europa: Vervierfachung der Masern-Fälle

21.315 Menschen erkrankten 2017 in Europa an Masern. Das sind etwa viermal so viele Fälle wie im Vorjahr: Damals wurde mit rund 5.300 Infektionen ein Rekordtiefstand erreicht. „Die Masern sind zurück“, resümiert das Regionalbüro Europa der Weltgesundheitsorganisation (WHO) nun in seiner aktuellen Bilanz. Demnach verstarben 35 Menschen 2017 an der Viruserkrankung. „Das ist eine Tragödie, die wir einfach nicht hinnehmen können“, erklärte Regionaldirektorin Dr. Zsuzsanna Jakab.

Das Projekt DRIVE-AB hat mehr als drei Jahre lang nach Möglichkeiten gesucht  wie die Entwicklung neuer Antibiotika stimuliert werden könnte. Foto: © iStock.com/cosinart

Vier Anreize und ein Problem

Die Welt braucht dringend neue Antibiotika. Sie dürfen aber nur beschränkt und gezielt eingesetzt werden, damit es Bakterien schwerer haben, Resistenzen zu entwickeln. Das Projekt DRIVE-AB hat mehr als drei Jahre lang nach Möglichkeiten gesucht, wie die Entwicklung neuer Antibiotika stimuliert werden könnte. Am Ende schlugen die Autoren vier vielversprechende Anreize vor. Aber der Projektleiter benennt auch ein Problem.

Impfungen: Zu spät im Kindesalter, zu selten bei Jugendlichen und Erwachsenen

Die Influenza-Impfquote bei den Senioren beträgt nicht einmal 35 Prozent. Der Anteil der gegen Humane Papillomviren (HPV) geimpften Mädchen liegt bei unter einem Drittel. Und im Fall von Masern verfehlt Deutschland weiter nationale Impfziele. Das Problem: Im Kindesalter geschehen die Impfungen zu spät und bei den Jugendlichen sowie Erwachsenen zu selten, wie das Robert Koch-Institut (RKI) bemerkt.

Alzheimer: Die Wirkprinzipien  die momentan von forschenden Pharmaunternehmen verfolgt werden  sind „plausibel  sinnvoll und durchaus erfolgsversprechend"  so Prof. Dr. Georg Adler. Foto: CC0 (Stencil)

„Der Hauptfeind ist die Erkrankung“

Prof. Dr. Georg Adler ist Vorstandsvorsitzender der Alzheimer Gesellschaft Rheinland-Pfalz und leitet das Institut für Studien zur Psychischen Gesundheit (ISPG) in Mannheim. Der Psychiater und Psychotherapeut kennt daher die wissenschaftlichen und klinischen Herausforderungen bei der Erforschung der Alzheimer-Erkrankung nur zu gut. Im Pharma Fakten-Interview spricht er darüber. Die Wirkprinzipien, die momentan von forschenden Pharmaunternehmen verfolgt werden, hält er für „plausibel, sinnvoll und durchaus erfolgsversprechend.“

Die Eliminierung von Hepatitis C bis 2030 ist ein hehres Ziel. Doch wer es erreichen will  muss von den klassischen Wegen abweichen – und tief in die Drogenszene eintauchen. Foto: CC0 (Stencil)

Ärzte pochen auf Therapiefreiheit

Das noch zu entwickelnde Arztinformationssystem (AIS) soll Ärzten die Beschlüsse aus der frühen Nutzenbewertung („AMNOG-Verfahren“) neuer Medikamente in ihrer Praxissoftware zur Verfügung stellen. Doch über die Umsetzung gibt es Streit: Die Ärzteschaft hat Sorge, dass sie damit in ein Korsett „kassengesteuerter Verordnungskontrolle“ gepresst wird.

Aktuelle Daten des RKI zeigen: Die Impfquoten bei Schulanfängern sind weiterhin zu niedrig. Doch die Meinungen  wie Impfquoten zu steigern sind  gehen auseinander. Foto: CC0 (Stencil)

„Die Zäune müssen weg“

Rund 190.000 Menschen sind in Deutschland in den vergangenen zehn Jahren an Krankheiten gestorben, die durch eine Impfung hätten verhindert werden können. Doch wie hätte man diese Menschen retten können? Durch bessere Aufklärung? Durch eine Impfpflicht? Oder vielleicht durch einen Blick in andere Länder?

CAR-T: Krebsbekämpfung mit Gen-, Zell- und Immuntherapie zugleich

In Sachen Krebsbehandlung ist sie momentan in aller Munde: die CAR-T-Zelltherapie. Vergangenes Jahr erhielten die weltweit allerersten Vertreter dieser neuen Medikamentengattung die Zulassung von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA. Auch in Europa könnte es bald so weit sein. „Dies könnte eine Revolution in der Krebstherapie einläuten“, schreibt der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa).

Ohne sie würde kein einziger mühsam entwickelter Wirkstoff zu den Patienten kommen: Denn erst die Galeniker bringen ihn in eine gebrauchsfertige Form. Foto: © iStock.com/WanjaJacob

Die Debatte neu ausrichten (Teil 3)

Wenn es um die Preise ihrer Produkte geht, stehen forschende Pharmaunternehmen unter Beschuss. Aber eine einseitig kostenfokussierte Debatte ist innovationsfeindlich – sie trifft die Patienten von morgen. Wer den Preis eines Arzneimittels beurteilt, muss sich eigentlich den gesamten Lebenszyklus eines Medikamentes ansehen: Teil 3 der Geschichte.

© Pharma Fakten e.V.
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