Gefährden die Kosten für Medikamente gegen seltene Erkrankungen die finanzielle Stabilität europäischer Gesundheitssysteme? Antwort gibt eine Studie. Foto: ©www.rarediseaseday.org / Eurordis

Seltene Erkrankungen: Bleiben Orphan Drugs finanzierbar?

Seit Einführung der EU-Verordnung zu Orphan Drugs im Jahr 2000 wurden circa 150 Medikamente gegen seltene Erkrankungen zugelassen, heißt es in einer Studie im Fachblatt „Orphanet Journal of Rare Diseases“. Vor diesem Hintergrund werden zunehmend Stimmen laut, wonach die Kosten für diese Arzneimittel die finanzielle Stabilität und Nachhaltigkeit der Gesundheitssysteme in Europa in Gefahr bringen könnten. Ein Team um den Ökonomen Dr. Jorge Mestre-Ferrandiz hat sich mit diesem Thema genauer beschäftigt – und eine klare Antwort gefunden.

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Zum Tag der seltenen Erkrankungen: Graham Skarnvad von Alexion Pharma Germany im Interview. Foto: ©Alexion Pharma Germany GmbH / Fotograf: Andreas Hawe

Herausforderung angenommen: Arzneimittelentwicklung für seltene Erkrankungen

Vor fast 140 Jahren wurde sie zum ersten Mal beschrieben: die Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH). Doch es hat lange gedauert, bis Forscher genug über die zugrundeliegenden Krankheitsmechanismen verstanden hatten, um eine spezifische Therapie entwickeln zu können. So wie bei der PNH ist es meistens bei seltenen Erkrankungen: Es sind nur wenige Patienten betroffen; das Wissen ist begrenzt. Im Interview spricht Graham Skarnvad, General Manager bei Alexion Pharma Germany, über die besonderen Herausforderungen, mit denen die Arzneimittelentwicklung konfrontiert ist.

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Die Neuvermessung der Onkologie hat begonnen – zum Start der „Vision Zero“ setzte sich eine Expertenrunde mit Chancen und Defiziten der Klinischen Forschung auseinander. Foto: ©iStock.com/Motortion

Europa: Nur „Importeur von Innovationen“?

Drohen die USA und China Europa in Sachen Krebsforschung abzuhängen? Eine Studie der Wiener Forschungsgesellschaft FAS Research im Auftrag vom Pharmaunternehmen Pfizer deutet darauf hin. Für Carl Janssen, Leiter der Onkologie von Pfizer in Deutschland, ist klar: Wir müssen „als Europa gemeinsam handeln“. Soll heißen: Die hiesigen Forschungsinstitutionen brauchen eine stärkere Vernetzung, wollen wir uns nicht vom medizinischen Fortschritt abkoppeln.

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Die Idee hinter einem EU-HTA: die bislang nationalen Nutzenbewertungen von neuen Arzneimitteln und Medizinprodukten auf europäischer Ebene zu harmonisieren. Foto: ©iStock.com/artJazz

Innovationen: Europa braucht eine „ambitionierte Industriestrategie“

Schutz und Verbesserung der Gesundheit von rund einer halben Milliarde Menschen, gleichberechtigter Zugang aller Europäer zu einer modernen und effizienten Gesundheitsversorgung, Prävention und Bekämpfung von Krankheiten – das sind nur einige Themen, die sich die Europäische Union (EU) auf die Fahnen geschrieben hat. Doch bei der pharmazeutischen Forschung und Entwicklung (F&E) droht Europa den Anschluss zu verlieren, so der europäische Pharma-Dachverband EFPIA. Im Pharma Fakten-Interview fordert Generaldirektorin Nathalie Moll von der EU-Kommission eine „ambitionierte Industriestrategie“.

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Die Idee hinter einem EU-HTA: die bislang nationalen Nutzenbewertungen von neuen Arzneimitteln und Medizinprodukten auf europäischer Ebene zu harmonisieren. Foto: ©iStock.com/artJazz

Pharmaceutical Innovation: Europe needs an “ambitious industrial strategy”

Protecting and improving health for a population of approximately half a billion people, equal access to modern and efficient healthcare for all Europeans, disease prevention and response – these are just a few topics on the health agenda of the European Union (EU). But regarding pharmaceutical research and development (R&D) the EU is at risk of losing touch with the rest of the world, says EFPIA, the European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations. In an interview with the German news portal Pharma Fakten EFPIA´s Director General, Nathalie Moll, demands an “ambitious industrial strategy.”

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Neues Coronavirus: Fakten anstatt Furcht

„Das ist die Zeit für Fakten, nicht für Furcht. Es ist die Zeit für Wissenschaft, nicht für Gerüchte. Es ist die Zeit für Solidarität, nicht für Stigmatisierung. Wir sitzen alle im selben Boot“, erklärte jüngst Dr. Tedros Adhanom Ghebreyesus, Generaldirektor der Weltgesundheitsorganisation (WHO), in Bezug auf das neuartige Coronavirus aus China. In Deutschland sind bislang 18 Menschen erkrankt. Grund zu Panik?

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Eine Erhebung des vfa zeigt: Seine Mitgliedsfirmen entwickeln gegen mehr als 145 Krankheiten Medikamente  die bis Ende 2023 die Zulassung erhalten könnten. Foto: ©iStock.com/Gorodenkoff Productions OU

vfa: „Forschungserfolge gibt es nicht auf Knopfdruck“

Trotz aller Misserfolge in Sachen Alzheimer-Forschung haben Wissenschaftler „weiter an neuen Medikamenten gearbeitet“, sagt Han Steutel, Präsident des Verbands der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa). Er verspricht: „Unsere Unternehmen werden nicht aufgeben, bis gut wirksame Mittel zur Verhütung oder Behandlung von Alzheimer verfügbar sind.“ Eine Erhebung unter den vfa-Mitgliedsfirmen zeigt: Im Kampf gegen mehr als 145 Krankheiten arbeiten sie an insgesamt 434 Arzneimittelprojekten, die so weit fortgeschritten sind, dass sie bis Ende 2023 zu einer Zulassung oder Zulassungserweiterung führen könnten. Darunter sind acht gegen Alzheimer.

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Die Zukunft der Krebstherapie ist individualisiert. Was das genau bedeutet und welche Krebspatienten davon profitieren  darüber haben wir mit dem Onkologen und Krebsforscher Prof. Dirk Jäger vom Universitätsklinikum Heidelberg gesprochen. Foto: ©Union for International Cancer Control (UICC) / www.worldcancerday.org

Krebs – eine (immer öfter) kontrollierbare Krankheit

Fachleute schätzen, dass im Jahr 2020 mehr als 500.000 Menschen in Deutschland an Krebs erkranken werden. Doch während vor 40 Jahren noch mehr als zwei Drittel aller Patienten an ihrer Krebserkrankung starben, kann heute mehr als die Hälfte darauf hoffen, wieder gesund zu werden. Einer, der dazu beiträgt, dass in den kommenden Jahren noch einmal deutlich mehr Krebspatienten erfolgreich behandelt werden könnten, ist Prof. Dr. Dirk Jäger, Leiter der Abteilung Medizinische Onkologie am Universitätsklinikum Heidelberg und Forscher am Deutschen Krebsforschungszentrum (DKFZ). Wir haben anlässlich des Welt-Krebs-Tages am 4. Februar mit ihm über den Stand der Forschung und die Krebstherapie der Zukunft gesprochen.

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Mit Daten aus dem Praxis-Alltag die medizinische Versorgung der Patienten verbessern: In Deutschland wird diese Chance noch zu wenig genutzt. Foto: ©iStock.com/YakobchukOlena

Medizinische Versorgung im Realitätscheck

Umfangreiche klinische Daten zu diagnostischen oder therapeutischen Verfahren sind schön und gut. Doch die Wirklichkeit im Praxis-Alltag sieht oft ganz anders aus. Hier kommt die Versorgungsforschung ins Spiel: Sie wirft zum Beispiel einen Blick auf die Wirksamkeit von Medikamenten in der Realität und ermöglicht es so, die medizinische Versorgung der Patienten zu verbessern. Diese Chance wird in Deutschland noch zu wenig genutzt.

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Gefährden die Kosten für Medikamente gegen seltene Erkrankungen die finanzielle Stabilität europäischer Gesundheitssysteme? Antwort gibt eine Studie. Foto: ©www.rarediseaseday.org / Eurordis

Seltene Erkrankungen: Bleiben Orphan Drugs finanzierbar?

Seit Einführung der EU-Verordnung zu Orphan Drugs im Jahr 2000 wurden circa 150 Medikamente gegen seltene Erkrankungen zugelassen, heißt es in einer Studie im Fachblatt „Orphanet Journal of Rare Diseases“. Vor diesem Hintergrund werden zunehmend Stimmen laut, wonach die Kosten für diese Arzneimittel die finanzielle Stabilität und Nachhaltigkeit der Gesundheitssysteme in Europa in Gefahr bringen könnten. Ein Team um den Ökonomen Dr. Jorge Mestre-Ferrandiz hat sich mit diesem Thema genauer beschäftigt – und eine klare Antwort gefunden.

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Zum Tag der seltenen Erkrankungen: Graham Skarnvad von Alexion Pharma Germany im Interview. Foto: ©Alexion Pharma Germany GmbH / Fotograf: Andreas Hawe

Herausforderung angenommen: Arzneimittelentwicklung für seltene Erkrankungen

Vor fast 140 Jahren wurde sie zum ersten Mal beschrieben: die Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH). Doch es hat lange gedauert, bis Forscher genug über die zugrundeliegenden Krankheitsmechanismen verstanden hatten, um eine spezifische Therapie entwickeln zu können. So wie bei der PNH ist es meistens bei seltenen Erkrankungen: Es sind nur wenige Patienten betroffen; das Wissen ist begrenzt. Im Interview spricht Graham Skarnvad, General Manager bei Alexion Pharma Germany, über die besonderen Herausforderungen, mit denen die Arzneimittelentwicklung konfrontiert ist.

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Die Neuvermessung der Onkologie hat begonnen – zum Start der „Vision Zero“ setzte sich eine Expertenrunde mit Chancen und Defiziten der Klinischen Forschung auseinander. Foto: ©iStock.com/Motortion

Europa: Nur „Importeur von Innovationen“?

Drohen die USA und China Europa in Sachen Krebsforschung abzuhängen? Eine Studie der Wiener Forschungsgesellschaft FAS Research im Auftrag vom Pharmaunternehmen Pfizer deutet darauf hin. Für Carl Janssen, Leiter der Onkologie von Pfizer in Deutschland, ist klar: Wir müssen „als Europa gemeinsam handeln“. Soll heißen: Die hiesigen Forschungsinstitutionen brauchen eine stärkere Vernetzung, wollen wir uns nicht vom medizinischen Fortschritt abkoppeln.

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Die Idee hinter einem EU-HTA: die bislang nationalen Nutzenbewertungen von neuen Arzneimitteln und Medizinprodukten auf europäischer Ebene zu harmonisieren. Foto: ©iStock.com/artJazz

Innovationen: Europa braucht eine „ambitionierte Industriestrategie“

Schutz und Verbesserung der Gesundheit von rund einer halben Milliarde Menschen, gleichberechtigter Zugang aller Europäer zu einer modernen und effizienten Gesundheitsversorgung, Prävention und Bekämpfung von Krankheiten – das sind nur einige Themen, die sich die Europäische Union (EU) auf die Fahnen geschrieben hat. Doch bei der pharmazeutischen Forschung und Entwicklung (F&E) droht Europa den Anschluss zu verlieren, so der europäische Pharma-Dachverband EFPIA. Im Pharma Fakten-Interview fordert Generaldirektorin Nathalie Moll von der EU-Kommission eine „ambitionierte Industriestrategie“.

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Die Idee hinter einem EU-HTA: die bislang nationalen Nutzenbewertungen von neuen Arzneimitteln und Medizinprodukten auf europäischer Ebene zu harmonisieren. Foto: ©iStock.com/artJazz

Pharmaceutical Innovation: Europe needs an “ambitious industrial strategy”

Protecting and improving health for a population of approximately half a billion people, equal access to modern and efficient healthcare for all Europeans, disease prevention and response – these are just a few topics on the health agenda of the European Union (EU). But regarding pharmaceutical research and development (R&D) the EU is at risk of losing touch with the rest of the world, says EFPIA, the European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations. In an interview with the German news portal Pharma Fakten EFPIA´s Director General, Nathalie Moll, demands an “ambitious industrial strategy.”

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Neues Coronavirus: Fakten anstatt Furcht

„Das ist die Zeit für Fakten, nicht für Furcht. Es ist die Zeit für Wissenschaft, nicht für Gerüchte. Es ist die Zeit für Solidarität, nicht für Stigmatisierung. Wir sitzen alle im selben Boot“, erklärte jüngst Dr. Tedros Adhanom Ghebreyesus, Generaldirektor der Weltgesundheitsorganisation (WHO), in Bezug auf das neuartige Coronavirus aus China. In Deutschland sind bislang 18 Menschen erkrankt. Grund zu Panik?

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Eine Erhebung des vfa zeigt: Seine Mitgliedsfirmen entwickeln gegen mehr als 145 Krankheiten Medikamente  die bis Ende 2023 die Zulassung erhalten könnten. Foto: ©iStock.com/Gorodenkoff Productions OU

vfa: „Forschungserfolge gibt es nicht auf Knopfdruck“

Trotz aller Misserfolge in Sachen Alzheimer-Forschung haben Wissenschaftler „weiter an neuen Medikamenten gearbeitet“, sagt Han Steutel, Präsident des Verbands der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa). Er verspricht: „Unsere Unternehmen werden nicht aufgeben, bis gut wirksame Mittel zur Verhütung oder Behandlung von Alzheimer verfügbar sind.“ Eine Erhebung unter den vfa-Mitgliedsfirmen zeigt: Im Kampf gegen mehr als 145 Krankheiten arbeiten sie an insgesamt 434 Arzneimittelprojekten, die so weit fortgeschritten sind, dass sie bis Ende 2023 zu einer Zulassung oder Zulassungserweiterung führen könnten. Darunter sind acht gegen Alzheimer.

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Die Zukunft der Krebstherapie ist individualisiert. Was das genau bedeutet und welche Krebspatienten davon profitieren  darüber haben wir mit dem Onkologen und Krebsforscher Prof. Dirk Jäger vom Universitätsklinikum Heidelberg gesprochen. Foto: ©Union for International Cancer Control (UICC) / www.worldcancerday.org

Krebs – eine (immer öfter) kontrollierbare Krankheit

Fachleute schätzen, dass im Jahr 2020 mehr als 500.000 Menschen in Deutschland an Krebs erkranken werden. Doch während vor 40 Jahren noch mehr als zwei Drittel aller Patienten an ihrer Krebserkrankung starben, kann heute mehr als die Hälfte darauf hoffen, wieder gesund zu werden. Einer, der dazu beiträgt, dass in den kommenden Jahren noch einmal deutlich mehr Krebspatienten erfolgreich behandelt werden könnten, ist Prof. Dr. Dirk Jäger, Leiter der Abteilung Medizinische Onkologie am Universitätsklinikum Heidelberg und Forscher am Deutschen Krebsforschungszentrum (DKFZ). Wir haben anlässlich des Welt-Krebs-Tages am 4. Februar mit ihm über den Stand der Forschung und die Krebstherapie der Zukunft gesprochen.

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Mit Daten aus dem Praxis-Alltag die medizinische Versorgung der Patienten verbessern: In Deutschland wird diese Chance noch zu wenig genutzt. Foto: ©iStock.com/YakobchukOlena

Medizinische Versorgung im Realitätscheck

Umfangreiche klinische Daten zu diagnostischen oder therapeutischen Verfahren sind schön und gut. Doch die Wirklichkeit im Praxis-Alltag sieht oft ganz anders aus. Hier kommt die Versorgungsforschung ins Spiel: Sie wirft zum Beispiel einen Blick auf die Wirksamkeit von Medikamenten in der Realität und ermöglicht es so, die medizinische Versorgung der Patienten zu verbessern. Diese Chance wird in Deutschland noch zu wenig genutzt.

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Kommentar

Arzneimittelausgaben 2025: „Same procedure, James“

Das Jahr 2025 beginnt wie 2024: Die Finanzen der Gesetzlichen Krankenversicherungen (GKV) sind desolat, nachhaltige Strukturreformen dringend angemahnt. Doch es ist wie bei „Dinner for One“: Alles wiederholt sich. Hier ist es das Nicht-Umsetzen von bereits seit Jahren identifizierten Reformprojekten. Deshalb ist es nur eine Frage der Zeit, bis die Deckelung von Arzneimittelpreisen wieder auf die politische Agenda kommt: Same procedure halt. Ein Kommentar von Florian Martius.

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