„Zu teuer“, „zu wenig nachweisbarer Nutzen“: Das sind nur zwei der Kritikpunkte an Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen. Aktuell mehren sich die Stimmen, die eine Reform der in Deutschland geltenden Orphan Drug-Regelung fordern. Doch die vorgebrachten Argumente beruhen auf Missverständnissen, findet Dierk Neugebauer vom forschenden Pharmaunternehmen Bristol Myers Squibb.
Am 28. Februar ist „Rare Disease Day“: Dieser Tag soll Bewusstsein für die rund 8.000 seltenen Krankheiten schaffen, von denen weltweit insgesamt etwa 300 Millionen Menschen betroffen sind. Für immer mehr von ihnen gibt es Behandlungsmöglichkeiten, sogenannte „Orphan Drugs“ – für viele aber nach wie vor nicht. Denn rund 98 Prozent dieser Erkrankungen sind nicht ursächlich zu behandeln – der Erfolg der vergangenen Jahre kann also nur als ein Anfang gelten. Im Interview erklären Dr. Stefan Kropff, Medizinischer Direktor bei der Amgen GmbH, sowie seine Kollegin Hatice Camdere, Leiterin für den Bereich Value, Access und Policy, was die Forschung und Entwicklung so komplex und aufwändig macht. Dabei zeigt sich: Nicht nur die pharmazeutische Industrie, auch die Politik ist gefragt.
Die Kosten von Arzneimitteln gegen seltene Leiden sind ein gesundheitspolitischer Dauerbrenner. Kritisiert werden die steigenden Preise solcher Pharmazeutika. Mehrere Untersuchungen aus den USA deuten darauf hin, dass der Anteil der Arzneimittelkosten an der ökonomischen Gesamtbelastung, die seltene Erkrankungen mit sich bringen, überschaubar ist. Und dass solche Arzneimittel nicht nur einen medizinischen, sondern auch einen wirtschaftlichen Nutzen haben können.
Es war das Jahr 1672: Ein englischer Arzt beschrieb zum ersten Mal die „Myasthenia gravis“. Seitdem hat die Forschung einiges gelernt: „Was einst eine relativ unbekannte Erkrankung darstellte, die hauptsächlich für Neurologen von Interesse war, ist nun die am besten […] verstandene Autoimmunerkrankung“, so der US-amerikanische Wissenschaftler James F. Howard. Gekennzeichnet ist sie durch eine schwere Muskelschwäche – die auch die Atmung betreffen kann. Heute ist sie immer besser behandelbar.
„Das Wort ‚endemisch’ ist eines der am häufigsten missbrauchten Begriffe dieser Pandemie“, sagt Evolutions- und Genomforscher Professor Aris Katzourakis von der Universität Oxford. Tatsächlich gibt es so einige Missverständnisse. „Es bedeutet nicht, dass COVID-19 zu einem natürlichen Ende kommen wird.“ Einfach zurücklehnen und abwarten? Das wäre ein großer Fehler. Denn es liegt nicht nur am Virus, sondern hängt auch vom Verhalten der Menschen ab, wie sich COVID-19 künftig entwickeln wird.
Daten aus den USA zeigen: Für Menschen, die die dritte Impfung erhalten haben, ist das Sterberisiko als Folge von COVID-19 um das 97-fache geringer als für Ungeimpfte.
Rund 500.000 Menschen in Deutschland erkranken jedes Jahr neu an einem Krebs. Zwar werden die Behandlungsmöglichkeiten immer besser, doch die Diagnose ist für die Betroffenen und Angehörigen trotzdem ein Schock. Forscher:innen weltweit haben sich auf die Fahnen geschrieben, der Krankheit zunehmend ihren Schrecken zu nehmen. Nichts weniger erwartet auch die deutsche Bevölkerung von ihnen. Das zeigen repräsentative Umfragen im Auftrag des Biotechnologie-Unternehmens Amgen.
Neue Arzneimittel zu entwickeln ist ein kostenintensiver, aufwendiger, risikoreicher und langwieriger Prozess. Allein die klinische Phase III der Entwicklung verschlingt fast 30 Prozent der Investitionen.
Mit modernen Arzneimittelkombinationen ist es heute möglich, HIV gut zu kontrollieren. Das ist eine große Errungenschaft der Medizin: Als in den 1980er Jahren die ersten Fälle auftraten, war nur eine Sterbebegleitung möglich. Heilen lässt sich die Infektion bis heute nicht. Aber fragt man Expert:innen, ist das nur eine Frage der Zeit. Im Interview lässt Dr. Marion Heinzkill vom Biotech-Unternehmen Gilead die Entwicklung Revue passieren. Im Rahmen der Serie „Medizinische Zeitreisen“ wirft die Pharma Fakten-Redaktion einen Blick auf Gegenwart, Vergangenheit und Zukunft: Wie werden Krankheiten HEUTE behandelt, wie war das GESTERN und was verspricht das ÜBERMORGEN?
Antimikrobielle Resistenzen gegen Arzneimittel (AMR) sind ein weltweit verbreitetes Phänomen. Jedes Jahr leiden allein in Deutschland über 50.000 Menschen an den Folgen, dass gängige Arzneimittel wirkungslos werden. Experten rechnen damit, dass sich die Zahl in den kommenden Jahren deutlich erhöhen wird. Es ist eine stille Pandemie, sagt John McGinley, Mitglied der Geschäftsführung von Pfizer Deutschland, im Interview mit Pharma Fakten. Aber es gibt durchaus auch gute Nachrichten.
„Zu teuer“, „zu wenig nachweisbarer Nutzen“: Das sind nur zwei der Kritikpunkte an Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen. Aktuell mehren sich die Stimmen, die eine Reform der in Deutschland geltenden Orphan Drug-Regelung fordern. Doch die vorgebrachten Argumente beruhen auf Missverständnissen, findet Dierk Neugebauer vom forschenden Pharmaunternehmen Bristol Myers Squibb.
Am 28. Februar ist „Rare Disease Day“: Dieser Tag soll Bewusstsein für die rund 8.000 seltenen Krankheiten schaffen, von denen weltweit insgesamt etwa 300 Millionen Menschen betroffen sind. Für immer mehr von ihnen gibt es Behandlungsmöglichkeiten, sogenannte „Orphan Drugs“ – für viele aber nach wie vor nicht. Denn rund 98 Prozent dieser Erkrankungen sind nicht ursächlich zu behandeln – der Erfolg der vergangenen Jahre kann also nur als ein Anfang gelten. Im Interview erklären Dr. Stefan Kropff, Medizinischer Direktor bei der Amgen GmbH, sowie seine Kollegin Hatice Camdere, Leiterin für den Bereich Value, Access und Policy, was die Forschung und Entwicklung so komplex und aufwändig macht. Dabei zeigt sich: Nicht nur die pharmazeutische Industrie, auch die Politik ist gefragt.
Die Kosten von Arzneimitteln gegen seltene Leiden sind ein gesundheitspolitischer Dauerbrenner. Kritisiert werden die steigenden Preise solcher Pharmazeutika. Mehrere Untersuchungen aus den USA deuten darauf hin, dass der Anteil der Arzneimittelkosten an der ökonomischen Gesamtbelastung, die seltene Erkrankungen mit sich bringen, überschaubar ist. Und dass solche Arzneimittel nicht nur einen medizinischen, sondern auch einen wirtschaftlichen Nutzen haben können.
Es war das Jahr 1672: Ein englischer Arzt beschrieb zum ersten Mal die „Myasthenia gravis“. Seitdem hat die Forschung einiges gelernt: „Was einst eine relativ unbekannte Erkrankung darstellte, die hauptsächlich für Neurologen von Interesse war, ist nun die am besten […] verstandene Autoimmunerkrankung“, so der US-amerikanische Wissenschaftler James F. Howard. Gekennzeichnet ist sie durch eine schwere Muskelschwäche – die auch die Atmung betreffen kann. Heute ist sie immer besser behandelbar.
„Das Wort ‚endemisch’ ist eines der am häufigsten missbrauchten Begriffe dieser Pandemie“, sagt Evolutions- und Genomforscher Professor Aris Katzourakis von der Universität Oxford. Tatsächlich gibt es so einige Missverständnisse. „Es bedeutet nicht, dass COVID-19 zu einem natürlichen Ende kommen wird.“ Einfach zurücklehnen und abwarten? Das wäre ein großer Fehler. Denn es liegt nicht nur am Virus, sondern hängt auch vom Verhalten der Menschen ab, wie sich COVID-19 künftig entwickeln wird.
Daten aus den USA zeigen: Für Menschen, die die dritte Impfung erhalten haben, ist das Sterberisiko als Folge von COVID-19 um das 97-fache geringer als für Ungeimpfte.
Rund 500.000 Menschen in Deutschland erkranken jedes Jahr neu an einem Krebs. Zwar werden die Behandlungsmöglichkeiten immer besser, doch die Diagnose ist für die Betroffenen und Angehörigen trotzdem ein Schock. Forscher:innen weltweit haben sich auf die Fahnen geschrieben, der Krankheit zunehmend ihren Schrecken zu nehmen. Nichts weniger erwartet auch die deutsche Bevölkerung von ihnen. Das zeigen repräsentative Umfragen im Auftrag des Biotechnologie-Unternehmens Amgen.
Neue Arzneimittel zu entwickeln ist ein kostenintensiver, aufwendiger, risikoreicher und langwieriger Prozess. Allein die klinische Phase III der Entwicklung verschlingt fast 30 Prozent der Investitionen.
Mit modernen Arzneimittelkombinationen ist es heute möglich, HIV gut zu kontrollieren. Das ist eine große Errungenschaft der Medizin: Als in den 1980er Jahren die ersten Fälle auftraten, war nur eine Sterbebegleitung möglich. Heilen lässt sich die Infektion bis heute nicht. Aber fragt man Expert:innen, ist das nur eine Frage der Zeit. Im Interview lässt Dr. Marion Heinzkill vom Biotech-Unternehmen Gilead die Entwicklung Revue passieren. Im Rahmen der Serie „Medizinische Zeitreisen“ wirft die Pharma Fakten-Redaktion einen Blick auf Gegenwart, Vergangenheit und Zukunft: Wie werden Krankheiten HEUTE behandelt, wie war das GESTERN und was verspricht das ÜBERMORGEN?
Antimikrobielle Resistenzen gegen Arzneimittel (AMR) sind ein weltweit verbreitetes Phänomen. Jedes Jahr leiden allein in Deutschland über 50.000 Menschen an den Folgen, dass gängige Arzneimittel wirkungslos werden. Experten rechnen damit, dass sich die Zahl in den kommenden Jahren deutlich erhöhen wird. Es ist eine stille Pandemie, sagt John McGinley, Mitglied der Geschäftsführung von Pfizer Deutschland, im Interview mit Pharma Fakten. Aber es gibt durchaus auch gute Nachrichten.
Mit unserem Newsletter sind Sie immer auf dem Laufenden.
Gentherapien haben das Potenzial die Medizin grundlegend zu verändern – und damit das Leben von Millionen von Menschen, deren Krankheiten gar nicht oder nur unzureichend behandelt werden können. Bisher sind in Deutschland 15 solcher Arzneimittel zugelassen, doch die Forschung boomt. Nun ist die Sorge groß, dass die Ausgaben für die Königsdisziplin der Arzneimittelforschung das Gesundheitssystem sprengen könnten. Das ist eher unwahrscheinlich. Ein Kommentar von Florian Martius.
