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Warum werden klinische Studien durchgeführt?
Es ist eine Grundsatzfrage – Warum macht man klinische Studien? Sie lässt sich ganz leicht beantworten: Ihr Hauptziel ist die Untersuchung neuer Therapieansätze, und zwar im Hinblick auf:
- Wirksamkeit
- Verträglichkeit
- Sicherheit
Im Rahmen von klinischen Studien in Deutschland oder Europa erproben Wissenschaftler:innen beispielsweise einen neuen Wirkstoff mit einer Vielzahl von Patient:innen und sammeln umfangreiche Daten über einen längeren Zeitraum. Dabei gewinnen sie wichtige Erkenntnisse, die den medizinischen Fortschritt vorantreiben und es ihnen möglicherweise sogar erlauben, Therapien für bislang unheilbare Erkrankungen zu entwickeln.
Auch die Teilnehmer:innen profitieren, weil sie mit modernsten Arzneimitteln behandelt werden können, die anderen Patient:innen noch gar nicht zur Verfügung stehen.11 Fragen, die durch eine klinische Studie beantwortet werden sollen, sind zum Beispiel:
- Wie gut wirkt ein Wirkstoff/ein Arzneimittel gegen eine bestimmte Erkrankung?
- Welche von zwei zur Verfügung stehenden Behandlungsmethoden ist wirkungsvoller?
- Treten Nebenwirkungen auf und, falls ja, welche und in welcher Häufigkeit?
- Gibt es Unterschiede in der Wirksamkeit zwischen verschiedenen Altersgruppen oder Geschlechtern?
- Wie lange hält die Wirkung des Medikaments an?
Klinische Studien finden oftmals über Ländergrenzen hinweg statt. Doch was bewirken weltweite klinische Studien? Im Wesentlichen geht es darum, Patient:innen aus verschiedenen Ländern und ethnischen Gruppen in die Studie mit einzubeziehen, um sicherzustellen, dass die Studienergebnisse nicht nur auf eine bestimmte Population beschränkt sind. Außerdem lassen sich durch die Teilnahme mehrerer Länder größere Datenmengen in kürzerer Zeit sammeln.1, 2 Gerade im Bereich der seltenen Erkrankungen ist es unabdingbar, dass Forschung über Ländergrenzen hinweg funktioniert.
Exkurs: Wie war die Medizin im 19. Jahrhundert?
Historisch gesehen begannen klinische Studien erst gegen Ende des 19. Jahrhunderts. Davor beruhten Behandlungen in erster Linie auf Erfahrungswerten oder unkontrollierten Experimenten, und das in der Regel ohne Einverständnis der Patient:innen. Einhergehend mit öffentlichen Debatten über die Zulässigkeit medizinischer Experimente am Menschen begann man jedoch allmählich, systematische Methoden zu entwickeln. 1946 wurden mit dem Nürnberger Kodex ethische und rechtliche Rahmenbedingungen festgelegt, kurz darauf wurde die erste kontrollierte Studie zur Behandlung von Tuberkulose mit dem Wirkstoff Streptomycin durchgeführt. 1964 formulierte schließlich der Weltärztebund die Deklaration von Helsinki, die umfassende ethische Grundsätze für die medizinische Forschung am Menschen festlegt.3
Wie werden klinische Studien durchgeführt? 4 Phasen im Überblick
Eine klinische Studie läuft in vier Phasen ab: 4, 10
Phase I: Erste Tests am Menschen
Wird ein neuer Wirkstoff erstmals am Menschen getestet, findet dies in der Regel an einer kleinen Gruppe von 20 bis 80 gesunden Personen statt. Es wird erforscht, wie das Medikament vom Körper aufgenommen und verstoffwechselt wird, welches die optimale Dosis und die beste Darreichungsform (Kapsel, Tropfen, Injektion etc.) ist.
Phase II: Wirksamkeit und Nebenwirkungen
In Phase II ist eine größere Gruppe von 100 bis 300 Teilnehmer:innen in die Studie involviert – und zwar Patient:innen, also Personen, die tatsächlich an der jeweiligen Krankheit leiden. Es findet eine erneute Prüfung der Wirksamkeit und der Anwendungssicherheit statt.
Phase III: Vergleich mit Standardbehandlungen
In Phase III bestätigen Mediziner:innen unter Einbeziehung von 1.000 bis 3.000 Personen die Wirksamkeit des Arzneimittels und dokumentieren mögliche Nebenwirkungen. Außerdem wird die neue Therapie mit bislang verfügbaren Behandlungen oder mit einem Placebo verglichen.
Phase IV: Langfristige Überwachung nach Zulassung
In Phase 4 der klinischen Studie ist das Arzneimittel bereits zugelassen und auf dem Markt verfügbar. Mediziner:innen sammeln weiterhin Informationen über den Nutzen, die Risiken, mögliche Nebenwirkungen und die optimale Anwendung des Medikaments, um bei Bedarf Anpassungen vorzunehmen.
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Einsamkeit macht krank – und was sich dagegen tun lässt
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Gesundheit ist kritische Infrastruktur – doch Deutschland redet zu wenig darüber
Neben Sektoren wie Ernährung oder Energie nennt das „Bundesamt für Sicherheit in der Informationstechnik“ auch Gesundheit als kritische Infrastruktur: Gibt es hier Ausfälle oder Beeinträchtigungen hätte das dramatische Folgen für das staatliche Gemeinwesen. Ist es da nicht verwunderlich, wie selten Ausgaben im Gesundheitssystem als Investition in die Zukunftsfähigkeit Deutschlands diskutiert werden? Und wie wenig Innovation als Treiber für Wohlstand und nationale Sicherheit im Fokus steht? Es ist an der Zeit, das Thema zu einer gesamtgesellschaftlichen Priorität zu machen. Alles andere wäre fahrlässig. Ein Kommentar von Alina Massari.
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Klinische Studien in Deutschland und Europa
Über 5.300 neue Studien wurden allein im Jahr 2024 gestartet – ein Spitzenwert, der nur von den Pandemie-Jahren übertroffen wurde. Auch wenn aktuell die meisten Studien in den USA und China stattfinden, will Europa – und insbesondere Deutschland – wieder stärker an Bedeutung gewinnen. Mit dem neuen Medizinforschungsgesetz hat die Bundesregierung ein wichtiges Signal gesetzt, um klinische Studien schneller, effizienter und damit attraktiver zu machen.
Ein Schwerpunkt der aktuellen Forschung liegt auf der Neurologie: Zwischen 2020 und 2024 wurden weltweit fast 3.400 neue Studien zu neurologischen Erkrankungen begonnen – ein klarer Aufwärtstrend. Besonders im Fokus stehen Alzheimer, Depression und Parkinson, für die jeweils mehr als 200 Studien angelaufen sind. Das ist ein Hoffnungsschimmer für Millionen Patient:innen – allein in Deutschland könnten im Jahr 2050 bis zu 2,7 Millionen Menschen von einer Demenz betroffen sein.
Doch auch andere Krankheitsfelder profitieren: Onkologie, Immunologie, Neurologie und Herz-Kreislauf-Erkrankungen machten zusammen 71 Prozent aller 2024 gestarteten Studien aus. Zudem verzeichnen Studien zu Adipositas-Medikamenten einen Boom – ein wachsendes Problem, das auch in Europa Millionen betrifft.
Ein weiterer Trend: Immer mehr Studien setzen auf neuartige Therapieansätze wie Zell- und Gentherapien oder multispezifische Antikörper – besonders in der Krebsforschung. Solche Innovationen machen deutlich: Klinische Studien sind nicht nur der entscheidende Schritt auf dem Weg zur Zulassung eines Medikaments, sondern auch eine wertvolle Therapieoption für Patient:innen – und ein zentraler Motor für medizinischen Fortschritt in Europa.
Einen Gesamtüberblick über klinische Studien in Deutschland bietet das Deutsche Register Klinischer Studien (DRKS).
Die Frage nach den Kosten: Wie viel Geld wird ausgegeben und wer bezahlt klinische Studien?
Wie viel Geld für klinische Studien ausgegeben wird, lässt sich pauschal nicht beantworten. Die Kosten variieren stark je nach Phase, Umfang und Art der Studie. Jede einzelne Phase kann mehrere Millionen Euro kosten, wobei gilt: Je mehr Menschen in die Studie mit einbezogen werden, desto höher sind für gewöhnlich auch die Kosten. Als besonders kostenintensiv gelten daher u. a. klinische Studien der Phase III. Auch für Langzeitbeobachtungen und Sicherheitsprüfungen nach der Marktzulassung entstehen Folgekosten in nicht unerheblicher Höhe. Doch wer bezahlt klinische Studien? Hier ein Überblick:
- Klinische Studien von Pharma-Firmen: Die meisten Studien werden von Pharmaunternehmen finanziert, die neue Medikamente entwickeln. Hier spielt letztlich auch der Patentschutz eine nicht unerhebliche Rolle. Er ist wichtiger Anreiz, der Investor:innen und Forschenden signalisiert, dass Innovationen honoriert werden – und somit Antrieb, dass privatwirtschaftlich agierende Unternehmen das Risiko eingehen können, sich komplexen wissenschaftlichen Fragestellungen zu widmen. Denn die Entwicklung von Arzneimitteln ist lang, risikoreich und teuer.
- Universitäten und Forschungseinrichtungen: Einige Studien werden von akademischen Institutionen durchgeführt, oftmals mithilfe staatlicher Förderung.
- Öffentliche Förderprogramme: Organisationen wie die Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) oder die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) unterstützen bestimmte klinische Studien.
- außerdem: Finanzierung durch Stiftungen und gemeinnützige Organisationen (vor allem bei seltenen Krankheiten).
Die Finanzierung hängt stark von der Art der Studie ab. Pharmaunternehmen tragen überwiegend die Kosten für Medikamentenstudien, während öffentliche Gelder oft z. B. für Grundlagenforschung genutzt werden.7, 8, 9
Wie tragen klinische Studien zu medizinischem Fortschritt bei?
Klinische Studien sind essenziell für den wissenschaftlichen Fortschritt. Denn am Ende kann im besten Fall ein bahnbrechender medizinischer Durchbruch stehen. Oder eine Schrittinnovation, die die Versorgung der Patient:innen etwa durch ein besseres Nebenwirkungsprofil, eine geringere Dosis oder einfachere Anwendung verbessert. Ohne klinische Studien könnten neue Medikamente nicht sicher auf den Markt kommen. Jedes innovative Medikament, von Krebsimmuntherapien bis hin zu COVID-19-Impfstoffen, wurde zuerst in kontrollierten Studien getestet. Darüber hinaus helfen Studien auch bei der Optimierung bestehender Therapien – beispielsweise haben klinische Studien zur besseren Dosierung und Anwendung von Antibiotika geführt, um Resistenzen zu reduzieren.
Moderne Studien konzentrieren sich zunehmend auf individuellere Therapien, die genetische und biologische Unterschiede der Patient:innen berücksichtigen. Dies ermöglicht maßgeschneiderte Behandlungen, etwa in der Onkologie, wo bestimmte Medikamente gezielt gegen spezifische Krebsarten bzw. Krebstreiber wirken.
Nicht zuletzt zeigen klinische Studien oft neue Möglichkeiten zur Früherkennung von Krankheiten auf. So haben große epidemiologische Studien dazu beigetragen, Risikofaktoren für Herz-Kreislauf-Erkrankungen besser zu verstehen. Eine besondere Funktion nehmen Langzeitstudien ein: Sie sind entscheidend, um seltene Nebenwirkungen neuer Medikamente aufzudecken oder die Wirksamkeit einer Einmaltherapie auf lange Sicht zu beurteilen.2, 10
Ein Beispiel einer solchen Langzeitstudie ist die GINIplus-Studie, die bereits 1995 startete. Ursprünglich konzipiert, um den Einfluss hydrolysierter Säuglingsnahrung auf die Entstehung allergischer Erkrankungen zu untersuchen, entwickelte sich daraus eine der weltweit größten und längsten Interventionsstudien in diesem Bereich. Über viele Jahre hinweg begleitete sie Kinder mit erhöhtem Allergierisiko und konnte zeigen, dass bestimmte hydrolysierte Nahrungen das Risiko für Ekzeme, Heuschnupfen und sogar Asthma bis ins Jugendalter deutlich senken können. Die Ergebnisse flossen in nationale und internationale Ernährungsempfehlungen ein.
Ein weiteres bemerkenswertes Ergebnis aus der GINIplus-Studie betrifft den Einfluss von Luftverschmutzung auf die Stoffwechselgesundheit von Kindern. Die Forschenden fanden heraus, dass Kinder, die in der Nähe stark befahrener Straßen leben und damit vermehrt Feinstaub und Stickstoffdioxiden ausgesetzt sind, eine höhere Insulinresistenz aufweisen – ein Risikofaktor für die spätere Entwicklung von Typ-2-Diabetes. Diese Erkenntnisse liefern wichtige Hinweise darauf, wie Umweltfaktoren bereits im Kindesalter langfristige Auswirkungen auf die Gesundheit haben können – und wie klinische und epidemiologische Studien dazu beitragen, solche Zusammenhänge sichtbar zu machen.5, 15
Die klinische Studie als Herzstück medizinischer Innovationen
Klinische Studien sind das Herzstück des medizinischen Fortschritts.12 Sie ermöglichen die Entwicklung neuer Medikamente, verbessern bestehende Therapien und tragen dazu bei, Krankheiten besser zu verstehen und effektiver zu behandeln. Ohne die systematische Forschung, die in diesen Studien betrieben wird, gäbe es keine bahnbrechenden Entwicklungen wie mRNA-Impfstoffe, personalisierte Krebsbehandlungen oder moderne Präventionsstrategien. Letztendlich beweisen sie also immer wieder, dass Fortschritt und medizinische Innovationen nur durch gezielte, wissenschaftliche Prüfung möglich sind. Mehr klinische Studien – mehr Zukunft!
Weitere Meilensteine der Medizin
Revolutionäre Technologien, die die Medizin verändert haben – und noch verändern werden
Die Medizin hat in den vergangenen Jahrhunderten beeindruckende Fortschritte gemacht – angetrieben durch Technologien, die die Art und Weise, wie wir Krankheiten diagnostizieren und behandeln, grundlegend verändert haben. Von der revolutionären Entdeckung der Röntgenstrahlung, die einen Blick ins Innere des menschlichen Körpers ermöglicht, über die Entwicklung von Antibiotika, die bereits Millionen von Menschenleben gerettet haben, bis hin zu modernen Innovationen wie CRISPR und Nanotechnologie, die eine völlig neue Ära der Medizin einläuteten. Wie diese Technologien die Vergangenheit geprägt haben und die Zukunft maßgeblich beeinflussen werden, erfahren Sie in diesem Artikel. Werfen wir einen Blick auf die Geschichte.
Pioniere der Heilkunst: Berühmte Mediziner:innen und ihre bahnbrechenden Entdeckungen
Ob bei der Entdeckung von Penicillin oder der Entwicklung hochmoderner mRNA-Impfstoffe: Im Laufe der Jahrhunderte haben unzählige Forscher:innen unermüdlich daran gearbeitet, Leben zu retten und die Gesundheitsversorgung für ihre Mitmenschen zu verbessern. Dieser Artikel nimmt einige der bedeutendsten medizinischen Wegbereiter:innen in den Blick und zeigt auf, wie ihre Errungenschaften Medizin und Wissenschaft nachhaltig geprägt haben.
Stammzellforschung im Wandel: Von der Entdeckung zur Hoffnung für Millionen
Medizinische Innovationen eröffnen neue Perspektiven im Kampf gegen Krankheiten und ermöglichen es, Leben zu retten und zu verbessern. Die Erforschung der Stammzellen verkörpert diesen Innovationsgeist in besonderer Weise. Doch was ist Stammzellforschung eigentlich, warum sind Stammzellen so besonders und mit welchen ethischen Herausforderungen sieht sich die moderne Stammzellforschung konfrontiert?
Quellen:
- https://www.uniklinikum-jena.de/neuro/Forschung+_+Wissenschaft/Klinische+Studien.html
- https://www.praktischarzt.de/magazin/klinische-studie/
- https://www.studien-in-berlin.de/artikel/klinische-studien-berlin-die-geschichte-klinischer-forschung-von-skorbut-bis-helsinki
- https://klinischeforschung.novartis.de/newsfeed/phasen-der-klinischen-studien/
- https://www.gini-studie.de/
- https://idw-online.de/de/news852723
- https://www.mondosano.de/ratgeber/forschung/wer-forscht-woran-in-klinischen-studien/
- https://www.bfarm.de/DE/Arzneimittel/_FAQ/Klinische-Pruefung/Allgemeines/Kosten/faq-liste.html
- https://www.aerzteblatt.de/archiv/nicht-kommerzielle-klinische-studien-eine-frage-des-geldes-f8db54e9-e4e2-412e-a03e-9a0761a582af
- https://de.wikipedia.org/wiki/Klinische_Studie
- https://pharma-fakten.de/grafiken/mehr-klinische-studien-mehr-zukunft/
- https://pharma-fakten.de/news/klinische-studien-ein-blick-in-die-medizin-der-zukunft/
- https://pharma-fakten.de/news/klinische-studien-forschung-an-den-arzneimitteln-von-morgen/
- https://drks.de/search/de/trial/DRKS00035745/details
- https://www.spiegel.de/wissenschaft/medizin/kinder-studie-luftverschmutzung-koennte-risiko-fuer-diabetes-erhoehen-a-899483.html